Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude d'extension ouverte, à long terme, de l'infigratinib chez les enfants atteints d'hypochondroplasie

24 août 2026 mis à jour par: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Phase 2, étude ouverte, à long terme, d'extension (OLE) de l'infigratinib, un inhibiteur sélectif de la tyrosine kinase FGFR 1-3, chez les enfants atteints d'hypochondroplasie : ACCEL OLE

Étude multicentrique de phase 2, en ouvert, visant à évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité à long terme de l'infigratinib, un inhibiteur sélectif des tyrosine kinases des récepteurs du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR) 1-3, chez les participants atteints d'hypochondroplasie (HCH) ayant précédemment terminé ACCEL 2/3, et potentiellement chez d'autres participants ayant terminé ACCEL. Les participants passant directement de l'étude observationnelle ACCEL doivent avoir bénéficié d'au moins 6 mois d'évaluation de la croissance dans cette étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

135

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Espagne
      • Vitoria-Gasteiz, Espagne, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, France, 75015
        • Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, France, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Le Portugal
      • Coimbra, Le Portugal, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Norvège
      • Bergen, Norvège, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norvège, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Royaume-Uni
    • England
      • Manchester, England, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Royaume-Uni, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Royaume-Uni, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  • Singapour
      • Singapore, Singapour, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Suède
      • Solna, Suède, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Critères d'inclusion pour les participants poursuivant à partir d'ACCEL 2/3

    1. Participants pédiatriques atteints de HCH ayant terminé ACCEL 2/3
    2. Test de grossesse négatif chez les filles âgées de ≥10 ans ou les filles de tout âge ayant déjà eu leurs premières règles

Critères d'exclusion :

  • Critères d'exclusion pour les participants poursuivant à partir d'ACCEL 2/3

    1. Le participant présente une condition médicale concomitante qui, selon l'investigateur principal et/ou le promoteur, pourrait interférer avec la participation à l'étude ou les évaluations de sécurité
    2. Participants ayant développé une condition médicale nécessitant l'initiation d'un traitement par un médicament interdit
    3. Participants ayant arrêté prématurément ACCEL 2/3
    4. Participants ayant atteint leur taille définitive ou proche de leur taille définitive
    5. Participation actuelle à une étude clinique en cours avec un promoteur autre que QED

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras 1 : Sujets survolés
Enfants ayant terminé l'étude interventionnelle parrainée par QED avec l'infigratinib
Médicament: Infigratinib
Infigratinib à administrer par voie orale et à initier au dernier niveau de dose reçu dans l'étude ACCEL 2/3 ou à la dose sélectionnée pour une évaluation plus approfondie après que la preuve de concept soit établie pour la phase 2 de l'étude ACCEL 2/3.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des TEAE graves
Délai: 10 années
10 années
Évolution au fil du temps du score Z de la taille debout par rapport aux courbes de croissance HCH et non-HCH
Délai: 10 ans
10 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changements au fil du temps dans les proportions du corps
Délai: 10 années
10 années
Changements supplémentaires de l'IMC
Délai: 10 années
10 années
Âge d'apparition de la puberté et délai jusqu'au stade de Tanner ≥4
Délai: 10 années
10 années
Modifications de la qualité de vie liée à la santé [HRQoL], évaluées par l'inventaire pédiatrique de la qualité de vie (PedsQL)
Délai: 10 années
10 années
Modifications de la qualité de vie liée à la santé [HRQoL], évaluées par le questionnaire sur la qualité de vie des jeunes de petite taille (QoLISSY)
Délai: 10 années
10 années
Gravité des problèmes de fonctionnement physique, telle qu'évaluée par l'impression globale de gravité du patient/parent (PGI-S)
Délai: 10 années
10 années
Gravité des problèmes de fonctionnement physique, évaluée par l'impression globale de changement du patient/parent (PGI-C)
Délai: 10 années
10 années
Évaluation par le sujet et le soignant du bénéfice du traitement tel qu'évalué par un entretien qualitatif
Délai: 10 années
10 années
Évolution dans le temps du score Z de l'AHV
Délai: 10 ans
10 ans
Évolution du score Z de poids au fil du temps
Délai: 10 ans
10 ans
Évolution dans le temps de la composition corporelle évaluée par des scanners DXA (absorptiométrie à rayons X en double énergie)
Délai: 10 ans
10 ans
Évolution dans le temps de la morphologie/densité osseuse par radiographie et DXA
Délai: 10 ans
10 ans
Modification de la fonction psychomotrice évaluée par des tests informatisés adaptés à l'âge (Test de Détection)
Délai: 10 ans
10 ans
Changement de l'attention évalué par des tests informatisés adaptés à l'âge (Test d'identification)
Délai: 10 ans
10 ans
Changement dans l'apprentissage visuel évalué par des tests informatisés adaptés à l'âge (Test d'apprentissage par carte unique)
Délai: 10 ans
10 ans
Changement de la mémoire de travail évalué par des tests informatisés adaptés à l'âge (Test One Back)
Délai: 10 ans
10 ans
Évolution de la sévérité de l'épilepsie mesurée par la fréquence et la gradation des événements indésirables
Délai: 10 ans
10 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

31 mai 2036

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mai 2036

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 janvier 2026

Première publication (Réel)

6 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 août 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • QBGJ398-205

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner