Estudo de Extensão Aberto e de Longo Prazo do Infigratinibe em Crianças com Hipocondroplasia
24 de agosto de 2026 atualizado por: QED Therapeutics, a BridgeBio company
Estudo de Fase 2, de Acesso Aberto, de Longo Prazo, de Extensão (OLE) do Infigratinib, um Inibidor Seletivo da Tirosina Quinase FGFR 1-3, em Crianças com Hipocondroplasia: ACCEL OLE
Estudo de fase 2, multicêntrico, OLE para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do infigratinib, um inibidor seletivo da tirosina quinase FGFR (recetor do fator de crescimento de fibroblastos) 1-3, em participantes com Hipocondroplasia (HCH) que previamente completaram o ACCEL 2/3, e potencialmente participantes adicionais que completaram o ACCEL.
Os participantes que transitam diretamente do estudo observacional ACCEL devem ter tido pelo menos um período de avaliação do crescimento de 6 meses nesse estudo.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
135
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canadá, N6C 2R5
- London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Singapore, Cingapura, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Vitoria-Gasteiz, Espanha, 01010
- Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Childrens Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
-
-
-
-
-
Bron, França, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, França, 75015
- Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, França, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
-
Bergen, Noruega, 5021
- Haukeland University Hospital
-
Oslo, Noruega, 0372
- Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
-
-
-
England
-
Manchester, England, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester University
-
Sheffield, England, Reino Unido, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Reino Unido, G51 4TF
- Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
-
-
-
-
Solna, Suécia, 17164
- Astrid Lindgren Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
Critérios de Inclusão para Participantes que Passam do ACCEL 2/3
- Participantes pediátricos com HCH que completaram o ACCEL 2/3
- Teste de gravidez negativo em raparigas ≥10 anos de idade ou raparigas de qualquer idade que já tenham tido a menarca
Critérios de Exclusão:
Critérios de Exclusão para Participantes que Passam do ACCEL 2/3
- Participante tem uma condição médica concomitante que, na opinião do Investigador Principal e/ou do patrocinador, interferiria com a participação no estudo ou com as avaliações de segurança
- Participantes que desenvolveram uma condição médica que requer o início do tratamento com uma medicação proibida
- Participantes que interromperam prematuramente o ACCEL 2/3
- Participantes que atingiram a altura final ou altura quase final
- Participação atual num estudo clínico em curso com um patrocinador diferente da QED
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Braço 1: assuntos de rolagem
Crianças que concluíram o estudo intervencional patrocinado pelo QED com infigratinibe
|
O Infigratinib deve ser administrado por via oral e iniciado no último nível de dose recebido no estudo ACCEL 2/3 ou na dose selecionada para ser avaliada posteriormente após a confirmação do conceito para a fase 2 do estudo ACCEL 2/3.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE) e TEAE graves
Prazo: 10 anos
|
10 anos
|
|
Alterações ao longo do tempo no Z-score da altura em pé em relação aos gráficos de crescimento HCH e não-HCH
Prazo: 10 anos
|
10 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Mudanças ao longo do tempo nas proporções do corpo
Prazo: 10 anos
|
10 anos
|
|
Alterações horas extras no IMC
Prazo: 10 anos
|
10 anos
|
|
Idade de início da puberdade e tempo até o estágio de Tanner ≥4
Prazo: 10 anos
|
10 anos
|
|
Mudanças na qualidade de vida relacionada à saúde [QVRS], avaliadas pelo Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Prazo: 10 anos
|
10 anos
|
|
Mudanças na qualidade de vida relacionada à saúde [QVRS], avaliada pelo questionário Quality of Life in Short Stature Youth (QoLISSY)
Prazo: 10 anos
|
10 anos
|
|
Gravidade dos desafios de funcionamento físico conforme avaliado pela Impressão Global de Gravidade do Paciente/Pais (PGI-S)
Prazo: 10 anos
|
10 anos
|
|
Gravidade dos desafios de funcionamento físico conforme avaliado pela Impressão Global de Mudança do Paciente/Pais (PGI-C)
Prazo: 10 anos
|
10 anos
|
|
Avaliação do benefício do tratamento pelo sujeito e pelo cuidador, conforme avaliado por uma entrevista qualitativa
Prazo: 10 anos
|
10 anos
|
|
Alterações ao longo do tempo no AHV Z-score
Prazo: 10 anos
|
10 anos
|
|
Alterações ao longo do tempo no Z-score de peso
Prazo: 10 anos
|
10 anos
|
|
Alterações ao longo do tempo na composição corporal avaliadas por exames de DXA (absorciometria de raios-X dupla)
Prazo: 10 anos
|
10 anos
|
|
Alterações ao longo do tempo na morfologia/densidade óssea por raio-X e DXA
Prazo: 10 anos
|
10 anos
|
|
Alteração na função psicomotora avaliada por testes informatizados adequados à idade (Teste de Deteção)
Prazo: 10 anos
|
10 anos
|
|
Alteração da atenção avaliada por testes computadorizados adequados à idade (Teste de Identificação)
Prazo: 10 anos
|
10 anos
|
|
Alteração na aprendizagem visual avaliada por testes computadorizados adequados à idade (Teste de Aprendizagem de Uma Carta)
Prazo: 10 anos
|
10 anos
|
|
Alteração na memória de trabalho avaliada por testes informatizados adequados à idade (Teste One Back)
Prazo: 10 anos
|
10 anos
|
|
Alterações ao longo do tempo na gravidade da epilepsia medida pela frequência e classificação de eventos adversos
Prazo: 10 anos
|
10 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de abril de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
31 de maio de 2036
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de maio de 2036
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de janeiro de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de janeiro de 2026
Primeira postagem (Real)
6 de fevereiro de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de agosto de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- qualidade de vida
- doenças ósseas
- crescimento
- nanismo
- doenças genéticas
- habilidades funcionais
- FGFR3
- displasia esquelética
- hipocondroplasia
- AGV
- congênito
- doenças musculoesqueléticas
- Variantes patogênicas
- Ossificação endocondral
- HCH
- membros proximais encurtados
- receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos
- formação óssea endocondral
- osteocondrodisplasia
- baixa estatura desproporcional
- velocidade de crescimento anualizada
- velocidade de altura anualizada
- AHV
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Doenças Ósseas do Desenvolvimento
- Mucopolissacaridoses
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças ósseas
- Nanismo
- Osteocondrodisplasias
- Mucopolissacaridose IV
- Hipocondroplasia
- infigratinibe
Outros números de identificação do estudo
- QBGJ398-205
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .