CTx1000の筋萎縮性側索硬化症患者における安全性および忍容性に関する研究 (KOANEWA)
2026年2月6日 更新者：Celosia Therapeutics Pty Ltd
Koanewa: 筋萎縮性側索硬化症と診断された参加者におけるCTx1000の安全性および忍容性を評価するための、ヒト初、第1b相、非盲検、非ランダム化、単回投与試験
この臨床試験は筋萎縮性側索硬化症患者を対象としており、遺伝子治療CTx1000の安全性と忍容性を評価することを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
CTx1000は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）と診断された参加者に対して、単回の大槽内（ICM）投与により、TDP-43の標的分解を目的とした分解シグナル（degron）をコードする研究用遺伝子治療法です。
研究の種類
介入
入学 (推定)
15
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2109
- 募集
- Macquarie University Hospital
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コンタクト：
- Richard Gan
- 電話番号：61298123739
- メール：richard.gan@mq.edu.au
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 改訂エル・エスコリアル基準およびTRICALSリスクスコアに基づくALSの診断
- 参加者の初回症状発現から全体の疾患期間が2年以内
- 抗AAV9抗体の循環なしまたは低値（力価 ≤ 1:50）
- スクリーニング前30日間、標準的ALS治療薬（例：リルゾール、エダラボン）およびその他の処方薬の安定した投与
- 妊娠中または授乳中でない、または授乳を中止する意思がある
- すべての参加者はバリア避妊法を使用すること
除外基準：
- TARDBP遺伝子変異を除く、C9ORF72リピート保因者を含む遺伝性ALSの参加者（過去の臨床歴・遺伝子検査で確認済み）
- スクリーニング前6ヶ月以内の心筋梗塞または脳卒中の既往、または管理不良の糖尿病（HbA1C > 9%）
- サイトメガロウイルス、C型肝炎抗体（HCV）、B型肝炎表面抗原（HBsAg）、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体の陽性検査
- 不十分な臓器機能
- 現在の開放式気管切開を有する参加者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：活性薬剤-CTx1000
すべての参加者は研究薬を1回のみ投与されます
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単回投与遺伝子治療
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ALSと診断された参加者におけるCTx1000の安全性と忍容性を評価するため
時間枠：52週
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治療関連有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、および特別関心有害事象（AESI）の発生率
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52週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ALSと診断された参加者におけるCTx1000の長期的な安全性と忍容性を評価するため
時間枠：3年
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治療関連有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、および特別関心有害事象（AESI）の発生率
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3年
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CTx1000のALS診断参加者における長期薬力学および免疫原性を評価するため
時間枠：3年
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脳脊髄液中の投与前バイオマーカー（神経フィラメント軽鎖）および抗薬物抗体（ADA）の変化
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3年
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ALSと診断された参加者におけるCTx1000の長期的有効性を評価するため
時間枠：3年
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投与前からの変化（減少）改訂筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度（ALSFRS-R）
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3年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年1月12日
一次修了 (推定)
2027年12月1日
研究の完了 (推定)
2030年12月1日
試験登録日
最初に提出
2025年12月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月6日
最初の投稿 (実際)
2026年2月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月6日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。