Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och tolerabilitetsstudie av CTx1000 hos deltagare med amyotrofisk lateralskleros (KOANEWA)

6 februari 2026 uppdaterad av: Celosia Therapeutics Pty Ltd

Koanewa: En första-in-människa, fas 1b, öppen, icke-randomiserad, enkeldos-studie för att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av CTx1000 hos deltagare diagnostiserade med amyotrofisk lateralskleros

Denna kliniska studie omfattar deltagare med amyotrofisk lateralskleros och är utformad för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för genterapin CTx1000.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

CTx1000 är en experimentell genterapi som kodar för en degron för riktad nedbrytning av TDP-43 efter en enda dos intra cisterna magna (ICM) administrering hos deltagare diagnostiserade med amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

15

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2109
        • Rekrytering
        • Macquarie University Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av ALS i enlighet med de reviderade El Escorial-kriterierna och TRICALS-riskpoäng
  • Total sjukdomstid på ≤ 2 år efter deltagarens första symptom
  • Inga eller låga nivåer av cirkulerande anti-AAV9-antikroppar (titer ≤ 1:50)
  • Stabil dosering med en standardbehandling för ALS (t.ex. riluzol och edaravon) och andra receptbelagda läkemedel under 30 dagar före screening
  • Inte gravid eller ammande, eller villig att avsluta amning
  • Alla deltagare måste använda ett barriärskyddande preventivmedel

Exklusionskriterier:

  • Alla deltagare med genetiska former av ALS, inklusive C9ORF72-repeatbärare, förutom TARDBP-genvarianter, som bekräftats av tidigare klinisk historik och genetisk testning
  • Någon historia av hjärtinfarkt eller stroke inom 6 månader före screening, eller okontrollerad diabetes (HbA1C > 9 %)
  • Positivt test för cytomegalovirus, hepatit C-antikropp (HCV), hepatit B-yta-antigen (HBsAg), humant immunbristvirus (HIV)-antikropp.
  • Otillräcklig organfunktion
  • Alla deltagare med en öppen trakeostomi för närvarande

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Aktivt läkemedel-CTx1000
Alla deltagare kommer endast att få en dos av studieläkemedlet
Läkemedel: AAV9-genterapi
Enkel dos genterapi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten hos CTx1000 hos deltagare diagnostiserade med ALS
Tidsram: 52 veckor
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs), allvarliga biverkningar (SAEs) och biverkningar av särskilt intresse (AESIs)
52 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av CTx1000 hos deltagare med diagnosen ALS
Tidsram: 3 år
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs), allvarliga biverkningar (SAEs) och biverkningar av särskilt intresse (AESIs)
3 år
För att utvärdera den långsiktiga farmakodynamiken och immunogeniciteten hos CTx1000 hos deltagare diagnostiserade med ALS
Tidsram: 3 år
Förändringar i pre-dos-biomarkörer (Neurofilament light) i cerebrospinalvätska och anti-läkemedelsantikroppar (ADA)
3 år
Att utvärdera den långsiktiga effektiviteten av CTx1000 hos deltagare med diagnostiserad ALS
Tidsram: 3 år
Förändringar (minskning) från före dosering Reviderad Amyotrofisk Lateralskleros Funktionsskala (ALSFRS-R)
3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Celosia Therapeutics Pty Ltd

Samarbetspartners

Novotech (Australia) Pty Limited

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 januari 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 december 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 februari 2026

Första postat (Faktisk)

10 februari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 februari 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALS-AAV9

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera