Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og tolerabilitetsundersøgelse af CTx1000 hos deltagere med amyotrofisk lateral sklerose (KOANEWA)

6. februar 2026 opdateret af: Celosia Therapeutics Pty Ltd

Koanewa: Et Første i Mennesker, Fase 1b, Åben-label, Ikke-randomiseret, Enkeltdosis-studie til Vurdering af Sikkerheden og Tolerabiliteten af CTx1000 hos Deltagere Diagnosticeret med Amyotrofisk Lateral Sklerose

Denne kliniske undersøgelse er på deltagere med amyotrofisk lateral sklerose og er designet til at vurdere sikkerheden og tåleligheden af genbehandlingen CTx1000.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

CTx1000 er en eksperimentel genterapi, der koder for et degron til målrettet nedbrydning af TDP-43 efter en enkelt dosis intra cisterna magna (ICM) administration hos deltagere diagnosticeret med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2109
        • Rekruttering
        • Macquarie University Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af ALS i overensstemmelse med de reviderede El Escorial-kriterier og TRICALS-risikoscore
  • En samlet sygdomsvarighed på ≤ 2 år efter deltagerens første symptomer
  • Ingen eller lav cirkulerende anti-AAV9-antistoffer (titer ≤ 1:50)
  • Stabil dosering med en standardbehandling for ALS-medicin (f.eks. riluzol og edaravon) og anden receptpligtig medicin i 30 dage før screening
  • Ikke gravid eller ammende, eller villig til at ophøre med at amme
  • Alle deltagere skal anvende en barrierepræventionsmetode

Eksklusionskriterier:

  • Eventuelle deltagere med genetiske former for ALS, herunder C9ORF72-gentaktsbærere, undtagen TARDBP-genvarianter, som bekræftet af tidligere klinisk historie genetisk testning
  • Eventuel historie med hjerteinfarkt eller slagtilfælde inden for 6 måneder før screening, eller ukontrolleret diabetes (HbA1C > 9%)
  • Positiv test for cytomegalovirus, hepatitis C-antistof (HCV), hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg), humant immundefektvirus (HIV)-antistof.
  • Utilstrækkelig organfunktion
  • Eventuel deltager med en nuværende åben tracheostomi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Aktivt lægemiddel-CTx1000
Alle deltagere vil kun få én dosis af undersøgelsesmedicinen
Medicin: AAV9 Gen-terapi
Gentherapie med enkeltdosis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af CTx1000 hos ALS-diagnosticerede deltagere
Tidsramme: 52 uger
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs), alvorlige bivirkninger (SAEs) og bivirkninger af særlig interesse (AESIs)
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af CTx1000 hos deltagere diagnosticeret med ALS
Tidsramme: 3 år
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs), alvorlige bivirkninger (SAEs) og særligt interesserende bivirkninger (AESIs)
3 år
For at evaluere den langsigtede farmakodynamik og immunogenicitet af CTx1000 hos deltagere diagnosticeret med ALS
Tidsramme: 3 år
Ændringer i pre-dose biomarkører (Neurofilament let) i cerebrospinalvæske og anti-lægemiddel antistof (ADA)
3 år
At evaluere den langsigtede effekt af CTx1000 hos deltagere diagnosticeret med ALS
Tidsramme: 3 år
Ændringer (reduktion) fra før dosering Revideret Amyotrofisk Lateral Sklerose Funktionel Vurderingsskala (ALSFRS-R)
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Celosia Therapeutics Pty Ltd

Samarbejdspartnere

Novotech (Australia) Pty Limited

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

10. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALS-AAV9

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ALS (amyotrofisk lateral sklerose)

Kliniske forsøg med AAV9 Gen-terapi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner