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Studio di Sicurezza e Tollerabilità di CTx1000 in Partecipanti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (KOANEWA)

6 febbraio 2026 aggiornato da: Celosia Therapeutics Pty Ltd

Koanewa: Uno Studio di Fase 1b, Aperto, Non Randomizzato, a Singola Dose, Primo nell'Uomo, per Valutare la Sicurezza e la Tollerabilità di CTx1000 in Partecipanti con Diagnosi di Sclerosi Laterale Amiotrofica

Questo studio clinico coinvolge partecipanti con Sclerosi Laterale Amiotrofica ed è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia genica CTx1000.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

CTx1000 è una terapia genica sperimentale che codifica un degrone per la degradazione mirata della TDP-43 dopo una singola somministrazione intra cisterna magna (ICM) in partecipanti con diagnosi di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2109
        • Reclutamento
        • Macquarie University Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi di SLA in conformità con i criteri rivisti di El Escorial e il punteggio di rischio TRICALS
  • Durata complessiva della malattia ≤ 2 anni dopo i primi sintomi del partecipante
  • Assenza o bassi livelli di anticorpi anti-AAV9 circolanti (titolo ≤ 1:50)
  • Dosaggio stabile con un farmaco standard per la cura della SLA (ad esempio, riluzolo ed edaravone) e altri farmaci soggetti a prescrizione per 30 giorni prima dello screening
  • Non in gravidanza o allattamento, o disposte a interrompere l'allattamento
  • Tutti i partecipanti devono utilizzare un metodo contraccettivo a barriera

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi partecipante con forme genetiche di SLA, inclusi i portatori della ripetizione C9ORF72, ad eccezione delle varianti del gene TARDBP, come confermato da precedenti test genetici nella storia clinica
  • Qualsiasi anamnesi di infarto miocardico o ictus entro 6 mesi prima dello screening, o diabete non controllato (HbA1C > 9%)
  • Test positivo per citomegalovirus, anticorpi dell'epatite C (HCV), antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Funzione d'organo inadeguata
  • Qualsiasi partecipante con tracheostomia aperta attuale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Farmaco attivo-CTx1000
Tutti i partecipanti riceveranno una sola dose del farmaco in studio
Droga: Terapia genica AAV9
Terapia genica a dose singola

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di CTx1000 nei partecipanti con diagnosi di SLA
Lasso di tempo: 52 settimane
Incidenza di Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE), Eventi Avversi Gravi (SAE) ed Eventi Avversi di Speciale Interesse (AESI)
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di CTx1000 in partecipanti con diagnosi di SLA
Lasso di tempo: 3 anni
Incidenza di Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE), Eventi Avversi Gravi (SAE) ed Eventi Avversi di Interesse Speciale (AESI)
3 anni
Valutare la farmacodinamica a lungo termine e l'immunogenicità di CTx1000 in partecipanti con diagnosi di SLA
Lasso di tempo: 3 anni
Variazioni dei biomarcatori pre-dose (Neurofilamento leggero) nel liquido cerebrospinale e anticorpi anti-farmaco (ADA)
3 anni
Per valutare l'efficacia a lungo termine di CTx1000 nei partecipanti con diagnosi di SLA
Lasso di tempo: 3 anni
Modifiche (riduzione) rispetto al pre-dose Scala di valutazione funzionale della Sclerosi Laterale Amiotrofica revisionata (ALSFRS-R)
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Celosia Therapeutics Pty Ltd

Collaboratori

Novotech (Australia) Pty Limited

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

10 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALS-AAV9

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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