Turvallisuus- ja siedettävyystutkimus CTx1000:sta amyotrofisen lateraaliskleroosin omaaville osallistujille (KOANEWA)
perjantai 6. helmikuuta 2026 päivittänyt: Celosia Therapeutics Pty Ltd
Koanewa: Ensimmäinen ihmisille suunnattu, vaiheen 1b, avoin, satunnaistamaton, yksittäisannoksinen tutkimus CTx1000:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi amyotrofisen lateraaliskleroosin diagnosoitujen osallistujien keskuudessa
Tämä kliininen tutkimus koskee potilaita, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi, ja sen tarkoituksena on arvioida geeniterapian CTx1000 turvallisuutta ja siedettävyyttä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
CTx1000 on kokeellinen geeniterapia, joka koodaa degronin TDP-43:n kohdennettua hajottamista varten yksittäisen annoksen intra cisterna magna (ICM) -annostelun jälkeen potilailla, joilla on diagnosoitu amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
15
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2109
- Rekrytointi
- Macquarie University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Richard Gan
- Puhelinnumero: 61298123739
- Sähköposti: richard.gan@mq.edu.au
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ALS-diagnoosi El Escorial -kriteerien mukaan ja TRICALS-riskipistemäärä
- Kokonaisvaltainen sairastumiskesto ≤ 2 vuotta osallistujan ensimmäisten oireiden jälkeen
- Ei tai vähän kiertäviä anti-AAV9-vasta-aineita (titre ≤ 1:50)
- Vakioannos ALS-lääkityksellä (esim. rilutsooli ja edaravoni) ja muilla reseptilääkkeillä 30 päivää ennen seulontaa
- Ei raskaana tai imetys, tai halukas lopettamaan imetyksen
- Kaikkien osallistujien on käytettävä esteellistä ehkäisyä
Poissulkemiskriteerit:
- Kaikki osallistujat, joilla on geneettisiä ALS-muotoja, mukaan lukien C9ORF72-toistokantajat, lukuun ottamatta TARDBP-geenivariantteja, kuten aiempi kliininen historia geneettisestä testauksesta vahvistaa
- Mikä tahansa sydäninfarkti- tai aivohalvaushistoria 6 kuukautta ennen seulontaa, tai hallitsematon diabetes (HbA1C > 9%)
- Positiivinen testi sytomegalovirukselle, hepatiitti C -vasta-aineelle (HCV), hepatiitti B pintageenille (HBsAg), ihmisen immunikatovirukselle (HIV) -vasta-aineelle.
- Riittämätön elintoiminta
- Mikä tahansa osallistuja, jolla on nykyinen avoin trakeostomia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aktiivinen lääke-CTx1000
Kaikki osallistujat saavat vain yhden annoksen tutkimuslääkettä
|
Yksiannosgeeniterapia
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
CTx1000:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi ALS-diagnosoiduilla osallistujilla
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Hoidon aikana esiintyvien haittatapahtumien (TEAE), vakavien haittatapahtumien (SAE) sekä erityisen kiinnostuksen kohteena olevien haittatapahtumien (AESI) esiintyvyys
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
CTx1000:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi ALS-diagnosoiduilla osallistujilla
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Hoitoa seuranneiden haittatapahtumien (TEAE), vakavien haittatapahtumien (SAE) sekä erityisesti tarkkailtavien haittatapahtumien (AESI) esiintymistiheys
|
3 vuotta
|
|
Arvioida CTx1000:n pitkäaikaisia farmakodynamiikka-ominaisuuksia ja immunogeenisuutta ALS-diagnosoiduilla osallistujilla
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Muutokset aivo-selkäydinnesteen ennen annostusta mitatuissa biomarkkereissa (neurofilamentti kevyt) ja lääkevastaisissa vasta-aineissa (ADA)
|
3 vuotta
|
|
Arvioida CTx1000:n pitkäaikaisvaikuttavuutta ALS-diagnosoiduilla osallistujilla
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Muutokset (väheneminen) ennen annostelua uudistetusta ALS:n toiminnallisesta arviointiasteikosta (ALSFRS-R)
|
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 12. tammikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 10. joulukuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. helmikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 10. helmikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 10. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALS-AAV9
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .