Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A CTx1000 biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálata amiotrófiás laterálszklerózisban szenvedő résztvevőknél (KOANEWA)

2026. február 6. frissítette: Celosia Therapeutics Pty Ltd

Koanewa: Egy első emberben alkalmazott, 1b fázisú, nyílt címkézésű, nem véletlenszerűsített, egyszeri adagolású tanulmány a CTx1000 biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére amiotrófiás laterális sclerosisban diagnosztizált résztvevőknél

Ez a klinikai vizsgálat amiotrófiás laterálszklerózisban szenvedő résztvevőknél történik, és célja a CTx1000 génterápia biztonságosságának és jól tolerálhatóságának értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A CTx1000 egy vizsgálati génterápia, amely egy degront kódol a TDP-43 célzott lebontásához egyetlen dózisú intra cisterna magna (ICM) beadás után az amiotrófiás laterálszklerózis (ALS) diagnózisú résztvevőknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

15

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Ausztrália, 2109
        • Toborzás
        • Macquarie University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • ALS diagnózis a revideált El Escorial kritériumok és a TRICALS kockázati pontszám szerint
  • Általános betegségtartam ≤ 2 év a résztvevő első tüneteit követően
  • Nincs vagy alacsony a keringő anti-AAV9 antitestek szintje (titer ≤ 1:50)
  • Stabil adagolás szabványos ALS gyógyszerrel (pl. riluzol és edaravon) és más vényköteles gyógyszerekkel a szűrés előtti 30 napban
  • Nem terhes vagy szoptató, vagy hajlandó a szoptatás beszüntetésére
  • Minden résztvevőnek akadályozó fogamzásgátlási módszert kell alkalmaznia

Kizárási kritériumok:

  • Bármely résztvevő genetikai formájú ALS-sel, beleértve a C9ORF72 ismétlődés hordozókat, kivéve a TARDBP génváltozatokat, amint azt korábbi klinikai anamnézis genetikai tesztelés igazolta
  • Bármilyen szívinfarktus vagy stroke anamnézis a szűrés előtti 6 hónapban, vagy kontrollálatlan cukorbetegség (HbA1C > 9%)
  • Pozitív teszt citomegalovírusra, hepatitis C antitestre (HCV), hepatitis B felületi antigénre (HBsAg), humán immunhiány vírus (HIV) antitestre
  • Megfelelőtlen szervfunkció
  • Bármely résztvevő jelenleg nyitott tracheostomiával

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Aktív gyógyszer-CTx1000
Minden résztvevő csak egy adag vizsgálati gyógyszert kap
Drog: AAV9 génterápia
Egy adagos génterápia

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A CTx1000 biztonságosságának és jól tolerálhatóságának értékelése ALS-ben diagnosztizált résztvevőknél
Időkeret: 52 hét
A kezelés során fellépő mellékhatások (TEAE), súlyos mellékhatások (SAE) és a különös érdeklődésre számot tartó mellékhatások (AESI) előfordulási gyakorisága
52 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A CTx1000 hosszú távú biztonságosságának és jól tolerálhatóságának értékelése ALS-ben diagnosztizált résztvevőknél
Időkeret: 3 év
A kezelés során fellépő mellékhatások (TEAE), súlyos mellékhatások (SAE) és különleges érdeklődésre számot tartó mellékhatások (AESI) előfordulása
3 év
A CTx1000 hosszú távú farmakodinamikai hatásainak és immunogenitásának értékelése ALS-ben diagnosztizált résztvevőknél
Időkeret: 3 év
A pre-dose biomarkerek (Neurofilament light) változása a cerebrospinalis folyadékban és az anti-gyógyszer antitest (ADA)
3 év
A CTx1000 hosszú távú hatékonyságának értékelése ALS diagnosztizált résztvevőknél
Időkeret: 3 év
Változások (csökkenés) a dózis előtti Revideált Amyotrófiás Laterálszklerózis Funkcionális Értékelési Skála (ALSFRS-R) értékhez képest
3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Celosia Therapeutics Pty Ltd

Együttműködők

Novotech (Australia) Pty Limited

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. január 12.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. december 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 6.

Első közzététel (Tényleges)

2026. február 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. február 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 6.

Utolsó ellenőrzés

2026. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALS-AAV9

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel