Исследование безопасности и переносимости CTx1000 у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (KOANEWA)
6 февраля 2026 г. обновлено: Celosia Therapeutics Pty Ltd
Коанева: Первое исследование на людях, Фаза 1b, Открытое, Нерандомизированное, с Однократной Дозой, для Оценки Безопасности и Переносимости CTx1000 у Участников с Диагнозом Боковой Амиотрофический Склероз
Это клиническое исследование проводится у участников с боковым амиотрофическим склерозом и предназначено для оценки безопасности и переносимости генной терапии CTx1000.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
CTx1000 — это исследуемая генная терапия, кодирующая дегрон для направленной деградации TDP-43 после однократного введения в большую цистерну мозга (ICM) у участников с диагнозом боковой амиотрофический склероз (БАС).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
15
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Австралия, 2109
- Рекрутинг
- Macquarie University Hospital
-
Контакт:
- Richard Gan
- Номер телефона: 61298123739
- Электронная почта: richard.gan@mq.edu.au
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагноз БАС в соответствии с пересмотренными критериями Эль-Эскорьяль и оценкой риска TRICALS
- Общая продолжительность заболевания ≤ 2 года после появления первых симптомов у участника
- Отсутствие или низкий уровень циркулирующих антител к AAV9 (титр ≤ 1:50)
- Стабильная дозировка стандартного препарата для лечения БАС (например, рилузол и эдаравон) и других рецептурных лекарств в течение 30 дней до скрининга
- Не беременна и не кормит грудью, или готова прекратить грудное вскармливание
- Все участники должны использовать барьерный метод контрацепции
Критерии исключения:
- Любые участники с генетическими формами БАС, включая носителей повторов C9ORF72, за исключением вариантов гена TARDBP, подтвержденных предыдущим клиническим генетическим тестированием
- Любой анамнез инфаркта миокарда или инсульта в течение 6 месяцев до скрининга, или неконтролируемый диабет (HbA1C > 9%)
- Положительный тест на цитомегаловирус, антитела к гепатиту C (HCV), поверхностный антиген гепатита B (HBsAg), антитела к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ).
- Недостаточная функция органов
- Любой участник с текущей открытой трахеостомией
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Активный препарат-CTx1000
Все участники получат только одну дозу исследуемого препарата
|
Однократная дозовая генная терапия
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Для оценки безопасности и переносимости CTx1000 у участников с диагностированным БАС
Временное ограничение: 52 недели
|
Частота возникновения нежелательных явлений, связанных с лечением (TEAE), серьезных нежелательных явлений (SAE) и нежелательных явлений особого интереса (AESI)
|
52 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Для оценки долгосрочной безопасности и переносимости CTx1000 у участников с диагностированным БАС
Временное ограничение: 3 года
|
Частота возникновения нежелательных явлений, связанных с лечением (НЯЛ), серьезных нежелательных явлений (СНЯ) и нежелательных явлений особого интереса (НЯОИ)
|
3 года
|
|
Для оценки долгосрочной фармакодинамики и иммуногенности препарата CTx1000 у участников с диагностированным БАС
Временное ограничение: 3 года
|
Изменения в биомаркерах перед дозированием (нейрофиламентный легкий цепь) в спинномозговой жидкости и антител к препарату (АДА)
|
3 года
|
|
Для оценки долгосрочной эффективности CTx1000 у участников с диагностированным БАС
Временное ограничение: 3 года
|
Изменения (снижение) от исходного уровня по Пересмотренной шкале функциональной оценки при боковом амиотрофическом склерозе (ALSFRS-R)
|
3 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
12 января 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 декабря 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 февраля 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 февраля 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 февраля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 февраля 2026 г.
Последняя проверка
1 февраля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Метаболические заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Пищевые и метаболические заболевания
- Болезнь двигательных нейронов
- Боковой амиотрофический склероз
Другие идентификационные номера исследования
- ALS-AAV9
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .