Estudo de Segurança e Tolerabilidade do CTx1000 em Participantes com Esclerose Lateral Amiotrófica (KOANEWA)
6 de fevereiro de 2026 atualizado por: Celosia Therapeutics Pty Ltd
Koanewa: Um Estudo de Primeiro em Humanos, Fase 1b, Aberto, Não Randomizado, de Dose Única para Avaliar a Segurança e Tolerabilidade do CTx1000 em Participantes Diagnosticados com Esclerose Lateral Amiotrófica
Este estudo clínico é em participantes com Esclerose Lateral Amiotrófica e foi concebido para avaliar a segurança e tolerabilidade da terapia genética CTx1000.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
CTx1000 é uma terapia génica em investigação que codifica um degron para degradação direcionada de TDP-43 após uma dose única de administração intra cisterna magna (ICM) em participantes diagnosticados com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
15
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Austrália, 2109
- Recrutamento
- Macquarie University Hospital
-
Contato:
- Richard Gan
- Número de telefone: 61298123739
- E-mail: richard.gan@mq.edu.au
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Diagnóstico de ELA de acordo com os critérios revistos de El Escorial e a pontuação de risco TRICALS
- Duração total da doença ≤ 2 anos após os primeiros sintomas do participante
- Sem ou com baixos níveis de anticorpos circulantes anti-AAV9 (título ≤ 1:50)
- Dosagem estável com um medicamento padrão para ELA (por exemplo, riluzol e edaravone) e outros medicamentos prescritos durante 30 dias antes do Rastreio
- Não grávida ou a amamentar, ou disposta a interromper a amamentação
- Todos os participantes devem usar um método de contraceção de barreira
Critérios de Exclusão:
- Qualquer participante com formas genéticas de ELA, incluindo portadores da repetição C9ORF72, exceto variantes do gene TARDBP, conforme confirmado por testes genéticos de histórico clínico prévio
- Qualquer histórico de enfarte do miocárdio ou AVC nos 6 meses anteriores ao Rastreio, ou diabetes não controlada (HbA1C > 9%)
- Teste positivo para citomegalovírus, anticorpo da hepatite C (HCV), antigénio de superfície da hepatite B (HBsAg), anticorpo do vírus da imunodeficiência humana (VIH).
- Função orgânica inadequada
- Qualquer participante com traqueostomia aberta atual
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Medicamento ativo-CTx1000
Todos os participantes receberão apenas uma dose do fármaco do estudo
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Terapia genética de dose única
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para avaliar a segurança e a tolerabilidade do CTx1000 em participantes diagnosticados com ELA
Prazo: 52 semanas
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Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs), Eventos Adversos Graves (SAEs) e Eventos Adversos de Interesse Especial (AESIs)
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52 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do CTx1000 em participantes diagnosticados com ELA
Prazo: 3 anos
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Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs), Eventos Adversos Graves (SAEs) e Eventos Adversos de Interesse Especial (AESIs)
|
3 anos
|
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Para avaliar a farmacodinâmica e imunogenicidade a longo prazo do CTx1000 em participantes diagnosticados com ELA
Prazo: 3 anos
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Alterações nos biomarcadores pré-dose (Neurofilamento leve) no líquido cefalorraquidiano e anticorpo anti-fármaco (ADA)
|
3 anos
|
|
Para avaliar a eficácia a longo prazo do CTx1000 em participantes diagnosticados com ELA
Prazo: 3 anos
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Alterações (redução) em relação ao pré-dose da Escala de Avaliação Funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica Revisada (ALSFRS-R)
|
3 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de janeiro de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de dezembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de fevereiro de 2026
Primeira postagem (Real)
10 de fevereiro de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALS-AAV9
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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