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Étude de la sécurité et de la tolérabilité du CTx1000 chez les participants atteints de sclérose latérale amyotrophique (KOANEWA)

6 février 2026 mis à jour par: Celosia Therapeutics Pty Ltd

Koanewa : Une première chez l'homme, étude de phase 1b, en ouvert, non randomisée, à dose unique pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du CTx1000 chez les participants diagnostiqués avec une sclérose latérale amyotrophique

Cette étude clinique concerne des participants atteints de sclérose latérale amyotrophique et est conçue pour évaluer la sécurité et la tolérabilité de la thérapie génique CTx1000.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

CTx1000 est une thérapie génique expérimentale qui code un dégron pour la dégradation ciblée de la TDP-43 après une administration unique par voie intra-cisternale magnum (ICM) chez des participants diagnostiqués avec la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

15

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australie, 2109
        • Recrutement
        • Macquarie University Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Diagnostic de SLA conforme aux critères révisés d'El Escorial et au score de risque TRICALS
  • Durée totale de la maladie ≤ 2 ans après les premiers symptômes du participant
  • Aucun ou faible taux d'anticorps circulants anti-AAV9 (titre ≤ 1:50)
  • Posologie stable d'un médicament standard de soin de la SLA (par exemple, riluzole et edaravone) et d'autres médicaments sur ordonnance pendant 30 jours avant le dépistage
  • Non enceinte ou non allaitante, ou prête à cesser l'allaitement
  • Tous les participants doivent utiliser une méthode contraceptive barrière

Critères d'exclusion :

  • Tout participant atteint de formes génétiques de SLA, y compris les porteurs de répétitions C9ORF72, à l'exception des variants du gène TARDBP, confirmés par des antécédents cliniques et des tests génétiques antérieurs
  • Antécédents d'infarctus du myocarde ou d'accident vasculaire cérébral dans les 6 mois précédant le dépistage, ou diabète non contrôlé (HbA1C > 9 %)
  • Test positif pour le cytomégalovirus, l'anticorps de l'hépatite C (VHC), l'antigène de surface de l'hépatite B (AgHBs), l'anticorps du virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  • Fonction organique inadéquate
  • Tout participant ayant une trachéostomie ouverte actuelle

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Médicament actif-CTx1000
Tous les participants recevront une seule dose du médicament à l'étude
Médicament: Thérapie génique par AAV9
Thérapie génique à dose unique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour évaluer la sécurité et la tolérabilité du CTx1000 chez les participants diagnostiqués avec la SLA
Délai: 52 semaines
Incidence des événements indésirables émergents du traitement (EIET), des événements indésirables graves (EIG) et des événements indésirables d'intérêt particulier (EAIP)
52 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour évaluer la sécurité et la tolérabilité à long terme du CTx1000 chez les participants diagnostiqués avec la SLA
Délai: 3 ans
Incidence des événements indésirables émergents du traitement (TEAE), des événements indésirables graves (EIG) et des événements indésirables d'intérêt spécial (EAIS)
3 ans
Pour évaluer la pharmacodynamique à long terme et l'immunogénicité du CTx1000 chez les participants diagnostiqués avec la SLA
Délai: 3 ans
Changements des biomarqueurs pré-dose (Neurofilament léger) dans le liquide céphalo-rachidien et anticorps anti-médicament (ADA)
3 ans
Pour évaluer l'efficacité à long terme du CTx1000 chez les participants diagnostiqués avec la SLA
Délai: 3 ans
Modifications (réduction) par rapport à l'échelle fonctionnelle révisée de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS-R) avant la dose
3 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Celosia Therapeutics Pty Ltd

Collaborateurs

Novotech (Australia) Pty Limited

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 janvier 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 décembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 février 2026

Première publication (Réel)

10 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALS-AAV9

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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