Studie av sikkerhet og tolerabilitet av CTx1000 hos deltakere med amyotrofisk lateralsklerose (KOANEWA)
6. februar 2026 oppdatert av: Celosia Therapeutics Pty Ltd
Koanewa: En førstegangs på mennesker, fase 1b, åpen, ikke-randomisert, enkeltdose-studie for å vurdere sikkerheten og tolerabiliteten til CTx1000 hos deltakere diagnostisert med amyotrofisk lateralsklerose
Denne kliniske studien er med deltakere som har amyotrofisk lateralsklerose og er designet for å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten til genterapien CTx1000.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
CTx1000 er en undersøkende genterapi som koder for en degron for målrettet nedbrytning av TDP-43 etter en enkeltdose intra cisterna magna (ICM) administrering hos deltagere diagnostisert med amyotrofisk lateralsklerose (ALS).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
15
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2109
- Rekruttering
- Macquarie University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Richard Gan
- Telefonnummer: 61298123739
- E-post: richard.gan@mq.edu.au
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av ALS i samsvar med de reviderte El Escorial-kriteriene og TRICALS-risikoscore
- Total sykdomsvarighet på ≤ 2 år etter deltakerens første symptomer
- Ingen eller lave nivåer av sirkulerende anti-AAV9-antistoffer (titer ≤ 1:50)
- Stabil dosering med standard ALS-medikament (f.eks. riluzol og edaravon) og andre reseptbelagte legemidler i 30 dager før screening
- Ikke gravid eller ammende, eller villig til å slutte å amme
- Alle deltakere må bruke en barrierekontrasepsjonsmetode
Eksklusjonskriterier:
- Deltakere med genetiske former for ALS, inkludert C9ORF72-repeatbærere, unntatt TARDBP-genvarianter, som bekreftet av tidligere klinisk historie/genetisk testing
- Historie med hjerteinfarkt eller slag innen 6 måneder før screening, eller ukontrollert diabetes (HbA1C > 9 %)
- Positiv test for cytomegalovirus, hepatitt C-antistoff (HCV), hepatitt B-overflateantigen (HBsAg), humant immunsviktvirus (HIV)-antistoff.
- Utilstrekkelig organfunksjon
- Deltakere med nåværende åpen trakeostomi
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Aktivt legemiddel-CTx1000
Alle deltakerne vil kun få én dose av studielegemiddelet
|
Enkeltdose genterapi
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å evaluere sikkerheten og toleransen til CTx1000 hos deltakere diagnostisert med ALS
Tidsramme: 52 uker
|
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs), alvorlige bivirkninger (SAEs) og bivirkninger av spesiell interesse (AESIs)
|
52 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å evaluere langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av CTx1000 hos deltakere diagnostisert med ALS
Tidsramme: 3 år
|
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs), alvorlige bivirkninger (SAEs) og bivirkninger av spesiell interesse (AESIs)
|
3 år
|
|
For å evaluere langtidssfarmakodynamikken og immunogeniteten til CTx1000 hos deltakere med ALS-diagnose
Tidsramme: 3 år
|
Endringer i pre-dose biomarkører (Neurofilament lett) i cerebrospinalvæske og anti-legemiddel-antistoff (ADA)
|
3 år
|
|
For å evaluere den langsiktige effektiviteten av CTx1000 hos deltakere med ALS-diagnose
Tidsramme: 3 år
|
Endringer (reduksjon) fra før dosering Revidert Amyotrofisk Lateralsklerose Funksjonsvurderingsskala (ALSFRS-R)
|
3 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. januar 2026
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. desember 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. februar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
10. februar 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ALS-AAV9
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .