CTx1000在肌萎缩侧索硬化症参与者中的安全性和耐受性研究 (KOANEWA)
2026年2月6日 更新者：Celosia Therapeutics Pty Ltd
Koanewa：一项首次人体、1b期、开放标签、非随机、单剂量研究，旨在评估CTx1000在被诊断为肌萎缩侧索硬化症参与者中的安全性和耐受性
这项临床研究针对肌萎缩侧索硬化症参与者，旨在评估基因疗法CTx1000的安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
CTx1000是一种研究性基因疗法，通过单次小脑延髓池（ICM）给药，编码一个降解决定子，用于靶向降解被诊断为肌萎缩侧索硬化症（ALS）参与者体内的TDP-43蛋白。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
15
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
New South Wales
-
Sydney、New South Wales、澳大利亚、2109
- 招聘中
- Macquarie University Hospital
-
接触：
- Richard Gan
- 电话号码：61298123739
- 邮箱：richard.gan@mq.edu.au
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据修订版El Escorial标准和TRICALS风险评分诊断为ALS
- 自首次出现症状后总病程≤2年
- 无或低循环抗AAV9抗体（滴度≤1:50）
- 筛选前30天内稳定使用标准ALS药物（如利鲁唑和依达拉奉）及其他处方药
- 未怀孕或未哺乳，或愿意停止哺乳
- 所有参与者必须使用屏障避孕法
排除标准：
- 任何患有遗传性ALS的参与者，包括C9ORF72重复携带者（经既往临床病史基因检测确认的TARDBP基因变异除外）
- 筛选前6个月内任何心肌梗死或卒中病史，或未受控的糖尿病（HbA1C > 9%）
- 巨细胞病毒、丙型肝炎抗体（HCV）、乙型肝炎表面抗原（HBsAg）、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体检测阳性
- 器官功能不足
- 任何当前存在开放气管切开术的参与者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：活性药物-CTx1000
所有参与者将仅接受一剂研究药物
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单剂量基因疗法
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估CTx1000在ALS确诊参与者中的安全性和耐受性
大体时间：52周
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治疗期间出现的不良事件（TEAEs）、严重不良事件（SAEs）及特别关注不良事件（AESIs）的发生率
|
52周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估CTx1000在ALS确诊参与者中的长期安全性和耐受性
大体时间：3年
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治疗期间出现的不良事件（TEAEs）、严重不良事件（SAEs）及特别关注的不良事件（AESIs）的发生率
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3年
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评估CTx1000在ALS诊断参与者中的长期药效学和免疫原性
大体时间：3年
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脑脊液中给药前生物标志物（神经丝轻链蛋白）与抗药物抗体（ADA）的变化
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3年
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评估CTx1000在ALS确诊参与者中的长期疗效
大体时间：3年
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与给药前修订版肌萎缩侧索硬化功能评定量表 (ALSFRS-R) 相比的变化（降低）
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3年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年1月12日
初级完成 (估计的)
2027年12月1日
研究完成 (估计的)
2030年12月1日
研究注册日期
首次提交
2025年12月10日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月6日
首次发布 (实际的)
2026年2月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月6日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
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