Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids- en Tolerantieonderzoek van CTx1000 bij deelnemers met Amyotrofische Laterale Sclerose (KOANEWA)

6 februari 2026 bijgewerkt door: Celosia Therapeutics Pty Ltd

Koanewa: Een 'First in Human', fase 1b, open-label, niet-gerandomiseerd, enkele-dosis onderzoek naar de veiligheid en verdraagbaarheid van CTx1000 bij deelnemers met de diagnose amyotrofische laterale sclerose

Deze klinische studie is bij deelnemers met Amyotrofische Laterale Sclerose en is ontworpen om de veiligheid en verdraagbaarheid van de gentherapie CTx1000 te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

CTx1000 is een experimentele gentherapie die codeert voor een degron voor gerichte afbraak van TDP-43 na een eenmalige intra cisterna magna (ICM) toediening bij deelnemers met de diagnose Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

15

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2109
        • Werving
        • Macquarie University Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Insluitingscriteria:

  • Diagnose van ALS in overeenstemming met de herziene El Escorial-criteria en TRICALS-risicoscore
  • Een totale ziekteduur van ≤ 2 jaar na de eerste symptomen van de deelnemer
  • Geen of lage circulerende anti-AAV9-antilichamen (titer ≤ 1:50)
  • Stabiele dosering met een standaardbehandeling voor ALS (bijv. riluzol en edaravon) en andere voorgeschreven medicatie gedurende 30 dagen vóór screening
  • Niet zwanger of borstvoeding gevend, of bereid om borstvoeding te stoppen
  • Alle deelnemers moeten een barrièremethode van anticonceptie gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers met genetische vormen van ALS, inclusief C9ORF72-repeatdragers, behalve TARDBP-genvarianten, zoals bevestigd door eerdere klinische genetische testen
  • Enige voorgeschiedenis van een hartinfarct of beroerte binnen 6 maanden vóór screening, of ongecontroleerde diabetes (HbA1C > 9%)
  • Positieve test voor cytomegalovirus, hepatitis C-antilichaam (HCV), hepatitis B-oppervlakte-antigeen (HBsAg), humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-antilichaam.
  • Onvoldoende orgaanfunctie
  • Deelnemers met een huidige open tracheostomie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Actief geneesmiddel-CTx1000
Alle deelnemers zullen slechts één dosis van het onderzoeksgeneesmiddel ontvangen
Geneesmiddel: AAV9-gentherapie
Enkele dosis gentherapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van CTx1000 bij ALS-gediagnosticeerde deelnemers te evalueren
Tijdsspanne: 52 weken
Incidentie van Behandelingsgerelateerde Bijwerkingen (TEAEs), Ernstige Bijwerkingen (SAEs) en Bijwerkingen van Bijzonder Belang (AESIs)
52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de langetermijnveiligheid en verdraagzaamheid van CTx1000 bij deelnemers met de diagnose ALS te evalueren
Tijdsspanne: 3 jaar
Incidentie van Behandelingsgerelateerde Bijwerkingen (TEAEs), Ernstige Bijwerkingen (SAEs) en Bijwerkingen van Bijzonder Belang (AESIs)
3 jaar
Om de langetermijnfarmacodynamica en immunogeniciteit van CTx1000 te evalueren bij deelnemers met de diagnose ALS
Tijdsspanne: 3 jaar
Veranderingen in pre-dose biomarkers (Neurofilament light) in cerebrospinale vloeistof en anti-medicijn antilichamen (ADA)
3 jaar
Om de langetermijneffectiviteit van CTx1000 te evalueren bij deelnemers met de diagnose ALS
Tijdsspanne: 3 jaar
Veranderingen (afname) ten opzichte van pre-dosis Herziene Amyotrofische Laterale Sclerose Functionele Beoordelingsschaal (ALSFRS-R)
3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Celosia Therapeutics Pty Ltd

Medewerkers

Novotech (Australia) Pty Limited

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 januari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 december 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALS-AAV9

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren