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Studie zur Sicherheit und Verträglichkeit von CTx1000 bei Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose (KOANEWA)

6. Februar 2026 aktualisiert von: Celosia Therapeutics Pty Ltd

Koanewa: Eine First-in-Human-Phase-1b-Open-Label-Nicht-randomisierte-Einmaligkeitsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von CTx1000 bei Teilnehmern mit der Diagnose Amyotrophe Lateralsklerose

Diese klinische Studie wird mit Teilnehmern durchgeführt, die an Amyotropher Lateralsklerose leiden, und soll die Sicherheit und Verträglichkeit der Gentherapie CTx1000 bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

CTx1000 ist eine experimentelle Gentherapie, die ein Degron zur gezielten Degradation von TDP-43 kodiert, nachdem eine einzelne Dosis intra cisterna magna (ICM) bei Teilnehmern verabreicht wurde, bei denen Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) diagnostiziert wurde.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2109
        • Rekrutierung
        • Macquarie University Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von ALS gemäß den revidierten El-Escorial-Kriterien und dem TRICALS-Risikoscore
  • Eine Gesamterkrankungsdauer von ≤ 2 Jahren nach den ersten Symptomen der Teilnehmer
  • Keine oder geringe zirkulierende Anti-AAV9-Antikörper (Titer ≤ 1:50)
  • Stabile Dosierung mit einem Standardmedikament für ALS (z. B. Riluzol und Edaravon) und anderen verschreibungspflichtigen Medikamenten für 30 Tage vor dem Screening
  • Nicht schwanger oder stillend oder bereit, das Stillen einzustellen
  • Alle Teilnehmer müssen eine Barrieremethode der Empfängnisverhütung anwenden

Ausschlusskriterien:

  • Alle Teilnehmer mit genetischen Formen von ALS, einschließlich C9ORF72-Repeat-Trägern, außer TARDBP-Genvarianten, wie durch vorherige klinische Anamnese und Gentests bestätigt
  • Jede Vorgeschichte von Herzinfarkt oder Schlaganfall innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening oder unkontrolliertem Diabetes (HbA1C > 9 %)
  • Positiver Test auf Zytomegalievirus, Hepatitis-C-Antikörper (HCV), Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg), Humanes-Immundefizienz-Virus (HIV)-Antikörper
  • Unzureichende Organfunktion
  • Jeder Teilnehmer mit einer aktuell offenen Tracheotomie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Aktives Medikament-CTx1000
Alle Teilnehmer erhalten nur eine Dosis des Studienmedikaments
Arzneimittel: AAV9-Gentherapie
Einzeldosis-Gentherapie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von CTx1000 bei Teilnehmern mit ALS-Diagnose
Zeitfenster: 52 Wochen
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs), schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs)
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von CTx1000 bei Teilnehmern mit ALS-Diagnose
Zeitfenster: 3 Jahre
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs)
3 Jahre
Zur Bewertung der langfristigen Pharmakodynamik und Immunogenität von CTx1000 bei Teilnehmern mit ALS-Diagnose
Zeitfenster: 3 Jahre
Veränderungen der prä-dosis-Biomarker (Neurofilament light) im Liquor cerebrospinalis und Antikörper gegen das Medikament (ADA)
3 Jahre
Zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit von CTx1000 bei ALS-diagnostizierten Teilnehmern
Zeitfenster: 3 Jahre
Veränderungen (Reduktion) von vor der Dosis Revidierte Amyotrophe Lateralsklerose-Funktionsbewertungsskala (ALSFRS-R)
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Celosia Therapeutics Pty Ltd

Mitarbeiter

Novotech (Australia) Pty Limited

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Dezember 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALS-AAV9

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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