Estudio de Seguridad y Tolerabilidad de CTx1000 en Participantes con Esclerosis Lateral Amiotrófica (KOANEWA)
6 de febrero de 2026 actualizado por: Celosia Therapeutics Pty Ltd
Koanewa: Un estudio de primera vez en humanos, Fase 1b, abierto, no aleatorizado, de dosis única para evaluar la seguridad y tolerabilidad de CTx1000 en participantes diagnosticados con esclerosis lateral amiotrófica
Este estudio clínico se realiza en participantes con Esclerosis Lateral Amiotrófica y está diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad de la terapia génica CTx1000.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
CTx1000 es una terapia génica en investigación que codifica un degrón para la degradación dirigida de TDP-43 tras una dosis única administrada por vía intracisternal magna (ICM) en participantes diagnosticados con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
15
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2109
- Reclutamiento
- Macquarie University Hospital
-
Contacto:
- Richard Gan
- Número de teléfono: 61298123739
- Correo electrónico: richard.gan@mq.edu.au
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de ELA de acuerdo con los criterios revisados de El Escorial y la puntuación de riesgo TRICALS
- Una duración total de la enfermedad ≤ 2 años después de los primeros síntomas del participante
- Sin anticuerpos circulantes anti-AAV9 o con un nivel bajo (título ≤ 1:50)
- Dosis estable con un medicamento estándar para la ELA (por ejemplo, riluzol y edaravona) y otros medicamentos con receta durante 30 días antes del cribado
- No estar embarazada o amamantando, o estar dispuesta a dejar de amamantar
- Todos los participantes deben utilizar un método anticonceptivo de barrera
Criterios de exclusión:
- Cualquier participante con formas genéticas de ELA, incluidos los portadores de repeticiones de C9ORF72, excepto las variantes del gen TARDBP, confirmadas por pruebas genéticas previas en el historial clínico
- Antecedentes de infarto de miocardio o ictus en los 6 meses anteriores al cribado, o diabetes no controlada (HbA1C > 9%)
- Prueba positiva para citomegalovirus, anticuerpos de la hepatitis C (VHC), antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg), anticuerpos del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
- Función orgánica inadecuada
- Cualquier participante con traqueostomía abierta actual
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Fármaco activo-CTx1000
Todos los participantes recibirán solo una dosis del fármaco del estudio
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Terapia génica de dosis única
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de CTx1000 en participantes diagnosticados con ELA
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Incidencia de Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (TEAE), Eventos Adversos Graves (EAG) y Eventos Adversos de Interés Especial (EAIE)
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52 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de CTx1000 en participantes diagnosticados con ELA
Periodo de tiempo: 3 años
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Incidencia de Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (TEAE), Eventos Adversos Graves (EAG) y Eventos Adversos de Interés Especial (EAEIE)
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3 años
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Para evaluar la farmacodinámica a largo plazo y la inmunogenicidad de CTx1000 en participantes diagnosticados con ELA
Periodo de tiempo: 3 años
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Cambios en biomarcadores pre-dosis (Neurofilamento ligero) en líquido cefalorraquídeo y anticuerpos anti-fármaco (ADA)
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3 años
|
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Para evaluar la eficacia a largo plazo de CTx1000 en participantes diagnosticados con ELA
Periodo de tiempo: 3 años
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Cambios (reducción) respecto a la puntuación pre-dosis de la Escala de Valoración Funcional Revisada para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ALSFRS-R)
|
3 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de enero de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de diciembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de febrero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
10 de febrero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- ALS-AAV9
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .