Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji preparatu CTx1000 u uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym (KOANEWA)

6 lutego 2026 zaktualizowane przez: Celosia Therapeutics Pty Ltd

Koanewa: Pierwsze badanie na ludziach, faza 1b, otwarte, nierandomizowane, z pojedynczą dawką, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji preparatu CTx1000 u uczestników z rozpoznanym stwardnieniem zanikowym bocznym

To badanie kliniczne obejmuje uczestników z stwardnieniem zanikowym bocznym i ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji terapii genowej CTx1000.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CTx1000 to badawcza terapia genowa, która koduje degron do ukierunkowanej degradacji TDP-43 po jednorazowym podaniu do zbiornika wielkiego (ICM) u uczestników z rozpoznanym stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2109
        • Rekrutacyjny
        • Macquarie University Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Diagnoza ALS zgodnie z zrewidowanymi kryteriami El Escorial i wynikiem ryzyka TRICALS
  • Całkowity czas trwania choroby ≤ 2 lata od wystąpienia pierwszych objawów u uczestnika
  • Brak lub niski poziom krążących przeciwciał anty-AAV9 (miano ≤ 1:50)
  • Stabilne dawkowanie standardowego leku na ALS (np. riluzol i edarawon) oraz innych leków na receptę przez 30 dni przed rozpoczęciem badania
  • Nie będąc w ciąży ani karmiąc piersią lub gotowość do zaprzestania karmienia piersią
  • Wszyscy uczestnicy muszą stosować barierową metodę antykoncepcji

Kryteria wykluczenia:

  • Uczestnicy z genetycznymi postaciami ALS, w tym nosiciele powtórzeń C9ORF72, z wyjątkiem wariantów genu TARDBP, potwierdzonych wcześniejszymi badaniami genetycznymi w historii klinicznej
  • Jakakolwiek historia zawału mięśnia sercowego lub udaru w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania lub niekontrolowana cukrzyca (HbA1C > 9%)
  • Dodatni wynik testu na wirus cytomegalii, przeciwciała przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu C (HCV), antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), przeciwciała przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV)
  • Niewystarczająca funkcja narządów
  • Każdy uczestnik z obecnie otwartą tracheostomią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Aktywny lek-CTx1000
Wszyscy uczestnicy otrzymają tylko jedną dawkę leku badawczego
Lek: Terapia genowa AAV9
Terapia genowa w pojedynczej dawce

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
W celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji preparatu CTx1000 u uczestników z rozpoznanym stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAEs), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAEs) oraz zdarzeń niepożądanych będących przedmiotem szczególnego zainteresowania (AESIs)
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji preparatu CTx1000 u uczestników z rozpoznanym ALS
Ramy czasowe: 3 lata
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) oraz zdarzeń niepożądanych będących przedmiotem szczególnego zainteresowania (AESI)
3 lata
Ocena długoterminowej farmakodynamiki i immunogenności CTx1000 u uczestników z rozpoznanym SLA
Ramy czasowe: 3 lata
Zmiany w biomarkerach przed podaniem dawki (Neurofilament light) w płynie mózgowo-rdzeniowym oraz przeciwciałach anty-lekowych (ADA)
3 lata
Aby ocenić długoterminową skuteczność preparatu CTx1000 u uczestników ze zdiagnozowanym ALS
Ramy czasowe: 3 lata
Zmiany (zmniejszenie) od wartości przed podaniem dawki w zmodyfikowanej skali funkcjonowania w stwardnieniu zanikowym bocznym (ALSFRS-R)
3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Celosia Therapeutics Pty Ltd

Współpracownicy

Novotech (Australia) Pty Limited

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALS-AAV9

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Terapia genowa AAV9

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Norway

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj