근위축성 측삭 경화증 환자를 대상으로 한 CTx1000의 안전성 및 내약성 연구 (KOANEWA)
2026년 2월 6일 업데이트: Celosia Therapeutics Pty Ltd
코아네와: 인간 대상 최초, 1b상, 개방형, 비무작위, 단일 용량 연구로서 CTx1000의 근위축성측삭경화증 진단 참가자에서의 안전성과 내약성 평가
이 임상 연구는 근위축성 측삭 경화증 환자를 대상으로 유전자 치료 CTx1000의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 설계되었습니다.
연구 개요
상세 설명
CTx1000은 근위축성 측삭 경화증(ALS)으로 진단된 참가자에게 단일 용량의 후두개내(ICM) 투여 후 TDP-43의 표적 분해를 위한 디그론을 암호화하는 연구용 유전자 치료제입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
15
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, 호주, 2109
- 모병
- Macquarie University Hospital
-
연락하다:
- Richard Gan
- 전화번호: 61298123739
- 이메일: richard.gan@mq.edu.au
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 수정된 El Escorial 기준 및 TRICALS 위험 점수에 따른 ALS 진단
- 참가자의 첫 증상 이후 총 질병 기간 ≤ 2년
- 순환하는 항-AAV9 항체가 없거나 낮음 (역가 ≤ 1:50)
- 선별 30일 전부터 표준 ALS 치료 약물(예: 릴루졸 및 에다라본) 및 기타 처방 약물의 안정적인 용량 투여
- 임신 중이거나 수유 중이지 않음, 또는 수유 중단에 동의함
- 모든 참가자는 장벽 피임법을 사용해야 함
제외 기준:
- 이전 임상력 유전자 검사로 확인된 TARDBP 유전자 변이를 제외한 C9ORF72 반복 보유자를 포함한 유전적 형태의 ALS를 가진 모든 참가자
- 선별 6개월 이내의 심근 경색 또는 뇌졸중 병력, 또는 조절되지 않은 당뇨병(HbA1C > 9%)
- 사이토메갈로바이러스, C형 간염 항체(HCV), B형 간염 표면 항원(HBsAg), 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체 양성 검사
- 부적절한 장기 기능
- 현재 개방 기관절개술을 시행한 모든 참가자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 활성 약물-CTx1000
모든 참가자는 연구 약물을 단 한 번만 투여받게 됩니다
|
단일 투여 유전자 치료
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
ALS 진단 참가자에서 CTx1000의 안전성과 내약성을 평가하기 위해
기간: 52주
|
치료 중 발생한 이상반응(TEAEs), 심각한 이상반응(SAEs) 및 특별 관심 이상반응(AESIs)의 발생률
|
52주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
ALS 진단 참가자에서 CTx1000의 장기적 안전성과 내약성을 평가하기 위해
기간: 3년
|
치료 중 발생한 이상반응(TEAEs), 중대한 이상반응(SAEs) 및 특별 관심 이상반응(AESIs)의 발생률
|
3년
|
|
ALS 진단 참가자에서 CTx1000의 장기 약력학 및 면역원성을 평가하기 위하여
기간: 3년
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뇌척수액 내 투약 전 바이오마커(신경섬유 경쇄) 및 항약물 항체(ADA)의 변화
|
3년
|
|
ALS 진단 참가자에서 CTx1000의 장기적 효능을 평가하기 위해
기간: 3년
|
투약 전 대비 개정 근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도 (ALSFRS-R)의 변화 (감소)
|
3년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 1월 12일
기본 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2030년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 12월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 2월 6일
처음 게시됨 (실제)
2026년 2월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 6일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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