Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a snášenlivosti přípravku CTx1000 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (KOANEWA)

6. února 2026 aktualizováno: Celosia Therapeutics Pty Ltd

Koanewa: První studie na lidech, fáze 1b, otevřená, nerandomizovaná, se jednorázovou dávkou, hodnotící bezpečnost a snášenlivost přípravku CTx1000 u účastníků s diagnózou amyotrofické laterální sklerózy

Tato klinická studie je určena pro účastníky s amyotrofickou laterální sklerózou a je navržena k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti genové terapie CTx1000.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CTx1000 je experimentální genová terapie, která kóduje degron pro cílenou degradaci TDP-43 po jedné dávce podané intra cisterna magna (ICM) u účastníků s diagnózou amyotrofické laterální sklerózy (ALS).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2109
        • Nábor
        • Macquarie University Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza ALS v souladu s revidovanými kritérii El Escorial a TRICALS rizikovým skóre
  • Celková doba trvání onemocnění ≤ 2 roky od prvních příznaků účastníka
  • Žádné nebo nízké cirkulující protilátky proti AAV9 (titul ≤ 1:50)
  • Stabilní dávkování standardní medikace pro ALS (např. riluzol a edaravon) a dalších předpisových léků po dobu 30 dnů před screeningem
  • Ne těhotná a ne kojící, nebo ochotná přestat kojit
  • Všichni účastníci musí používat bariérovou metodu antikoncepce

Kritéria pro vyloučení:

  • Jakýkoli účastník s genetickou formou ALS, včetně nosičů C9ORF72 opakování, kromě variant genu TARDBP, potvrzených předchozím klinickým genetickým testováním
  • Jakákoli anamnéza infarktu myokardu nebo cévní mozkové příhody do 6 měsíců před screeningem, nebo nekontrolovaná cukrovka (HbA1C > 9 %)
  • Pozitivní test na cytomegalovirus, protilátky proti hepatitidě C (HCV), povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg), protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV).
  • Nedostatečná funkce orgánů
  • Jakýkoli účastník s aktuální otevřenou tracheostomií

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Aktivní lék-CTx1000
Všichni účastníci obdrží pouze jednu dávku studijního léčiva
Lék: AAV9 genová terapie
Genová terapie v jedné dávce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
K posouzení bezpečnosti a snášenlivosti přípravku CTx1000 u účastníků s diagnostikovanou ALS
Časové okno: 52 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků vznikajících během léčby (TEAEs), závažných nežádoucích účinků (SAEs) a nežádoucích účinků zvláštního zájmu (AESIs)
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
K posouzení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti přípravku CTx1000 u účastníků s diagnózou ALS
Časové okno: 3 roky
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), závažných nežádoucích příhod (SAE) a nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI)
3 roky
K vyhodnocení dlouhodobé farmakodynamiky a imunogenicity přípravku CTx1000 u účastníků s diagnostikovanou ALS
Časové okno: 3 roky
Změny v biomarkerech před dávkou (neurofilament light) v mozkomíšním moku a protilátkách proti léčivu (ADA)
3 roky
K vyhodnocení dlouhodobé účinnosti přípravku CTx1000 u účastníků s diagnostikovanou ALS
Časové okno: 3 roky
Změny (snížení) od předdávkové Revidované funkční škály pro amyotrofickou laterální sklerózu (ALSFRS-R)
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Celosia Therapeutics Pty Ltd

Spolupracovníci

Novotech (Australia) Pty Limited

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. ledna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

10. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALS-AAV9

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AAV9 genová terapie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit