健康なボランティアおよび常染色体優性網膜色素変性症（RHO-adRP）患者を対象とした第1／2相試験
OCT-980の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および有効性を評価するための健康なボランティアおよび常染色体優性網膜色素変性症患者を対象とした第1/2相、ヒト初投与試験
調査の概要
詳細な説明
オクタント社は、ロドプシン（RHO）関連常染色体優性網膜色素変性症（RHO-adRP）の患者を治療するための経口低分子修正剤であるOCT-980を評価しています。RHO-adRPは、進行性の視力喪失を特徴とする網膜疾患であり、既知の治療法や現在承認されている治療法はありません。
この研究は、オーストラリアで実施される第1a相と、米国で実施される第1b/2相で構成されています。
第1a相試験は、健康なボランティアにおけるOCT-980の安全性、忍容性、および薬物動態（PK）を評価するための単回投与、二重盲検、プラセボ対照用量漸増試験（SAD ± 食事影響）となります。
第1b/2相試験は、ロドプシン関連常染色体優性網膜色素変性症（RP）の遺伝子診断を受けた参加者を対象に、最大48週間にわたるOCT-980の多用量漸増投与の安全性、忍容性、薬物動態（PK）、薬力学（PD）、および有効性を評価するための非盲検、多施設共同、多用量漸増試験（MAD）となります。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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South Australia
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Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
- CMAX Clinical Research Pty Ltd
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
適格基準
Phase 1a（健康ボランティアにおける単回投与漸増試験）適格基準：
- 治験責任医師が良好な全身的健康状態にあると判断すること
- インフォームド・コンセント文書に署名する時点で、年齢18歳から65歳（両端を含む）の男性または女性であること
- スクリーニング時点で、体重＞50kg、かつ体格指数（BMI）が18.0から35.0 kg/m^2（両端を含む）の範囲内であること
- 薬物動態解析および安全性検査のための採血に十分な静脈アクセスを有すること
- Cohort 2bの参加者は、追加の食事影響コホートへの参加を求められ、プロトコルで指定された時間内に高脂肪食を摂取可能であり、かつ高脂肪食を100％摂取する意思があること
Phase 1b/2（RHO-adRP患者における反復投与漸増試験）適格基準：
- 参加者は、関連する国の要件に従って実施された遺伝子検査により確認された、ロドプシン関連常染色体優性網膜色素変性症の診断を有していること
- インフォームド・コンセント文書に署名する時点で、年齢18歳から65歳（両端を含む）の男性または女性であること
- スクリーニング時点で、体重＞50kg、かつ体格指数（BMI）が18.0から35.0 kg/m^2（両端を含む）の範囲内であること
- Early Treatment Diabetic Retinopathy Study（ETDRS）を用いた最矯正視力（BCVA）＞70であること
- RHO-adRPの診断以外に、治験責任医師が良好な全身的健康状態にあると判断すること
- 薬物動態解析および安全性検査のための採血に十分な静脈アクセスを有すること
Phase 1a（健康ボランティアにおける単回投与漸増試験）除外基準：
- 妊娠中または授乳中の女性
- 重大な眼科疾患または非眼科疾患/障害の証拠があること
- 生涯にわたる眼科手術の既往歴があること
- 試験薬初回投与前12週以内に大手術、重度の外傷、または骨折の既往歴がある、または研究終了後4週以内に手術を予定していること
Phase 1b/2（RHO-adRP患者における反復投与漸増試験）除外基準：
- 妊娠中または授乳中の女性
- 他の重大な眼科疾患（RHO-adRP以外）および非眼科疾患/障害の証拠があること
- 生涯にわたる眼科手術の既往歴があること
- 過去または現在の眼科遺伝子治療の既往歴があること
- 試験薬初回投与前12週以内に大手術、重度の外傷、または骨折の既往歴がある、または研究終了後4週以内に手術を予定していること
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：フェーズ1a: OCT-980
プロトコルに従い、空腹時または食後の条件下でOCT-980カプセルを1日1回経口投与
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プロトコルで指定された用量レベルで1回経口投与されるOCT-980カプセル
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プラセボコンパレーター：フェーズ1a：プラセボ
プロトコルに従い、空腹時または食後状態で経口投与される、マッチングプラセボカプセルの1日1回投与
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プロトコルで指定された用量レベルで1回経口投与されるプラセボカプセル
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実験的：フェーズ1b/2: OCT-980
OCT-980錠を1日1回経口投与。
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プロトコルで指定された用量レベルで経口投与されるOCT-980錠剤
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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OCT-980の単回投与（第1a相）または反復投与（第1b相/第2相）の安全性と忍容性について、それぞれRHO-adRPの遺伝子診断を受けたボランティアまたは参加者において評価
時間枠：期間：ベースラインから5日目（フェーズ1a）または60週目（フェーズ1b/2）まで
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期間：ベースラインから5日目（フェーズ1a）または60週目（フェーズ1b/2）まで
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- OCT-980-101
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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