健康なボランティアおよび常染色体優性網膜色素変性症（RHO-adRP）患者を対象とした第1／2相試験
OCT-980の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および有効性を評価するための健康なボランティアおよび常染色体優性網膜色素変性症患者を対象とした第1/2相、ヒト初投与試験
This integrated Ph1/2 clinical study is to assess the safety, tolerability and pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD) and efficacy of OCT-980 in healthy volunteers and participants with RHO-adRP.
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
Octant, Inc. is evaluating OCT-980, an oral small molecule corrector for the treatment of patients with rhodopsin (RHO)-associated autosomal dominant retinitis pigmentosa (RHO-adRP). There is no known cure and no currently approved therapy for RHO-adRP, a disease of the retina characterized by progressive loss of vision.
This study is comprised of a Phase 1a in healthy volunteers, which was conducted in Australia and is now complete.
The phase 1b/2 study is an open-label, multi-center multiple ascending dose escalation (MAD) to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), and efficacy of multiple-ascending doses of OCT-980 for up to 48 weeks, in participants with a genetic diagnosis of Rhodopsin-associated, autosomal dominant Retinitis Pigmentosa (RP).
RHO-adRP participants are currently being recruited for the phase 1b/2 study in the US.
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Octant adRP Clinical Operations
- 電話番号：+1-510-500-5956
- メール：adrpclinicaltrials@octant.bio
研究場所
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- 募集
- Casey Eye Institute
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主任研究者：
- Lesley Everett, MD
-
コンタクト：
- Brian Heimdahl, BA
- 電話番号：503-494-9771
- メール：heimdahb@ohsu.edu
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コンタクト：
- Aidan Flieger
- メール：flieger@ohsu.edu
-
-
Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75231-5080
- 募集
- Retina Foundation of the Southwest
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主任研究者：
- Mark Pennesi, MD
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コンタクト：
- Charlene Nwajei
- メール：cnwajei@retinafoundation.org
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コンタクト：
- Jennifer Herrera
- メール：jherrera@retinafoundation.org
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
Phase 1b/2 is active. Inclusion
Phase 1b/2 (Multiple Ascending Dose Escalation in RHO-adRP Patients) Inclusion:
- Participants must have a diagnosis of Rhodopsin-associated, autosomal dominant Retinitis Pigmentosa confirmed by a genetic test that is implemented in accordance with the relevant national requirements
- Male or female greater than or equal to age 18 (inclusive) at the time of signing the informed consent form
- Have a body weight >50kg, with a body mass index (BMI) from 18.0 to 35.0 kg/m^2 (inclusive) at screening
- Best Corrected Visual Acuity (BCVA) using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) > 55
- Other than their diagnosis of RHO-adRP, be in good general health, as determined by the Investigator
- Have sufficient venous access to allow blood sampling for pharmacokinetic analysis and safety laboratory samples
Phase 1b/2 (Multiple Ascending Dose Escalation in RHO-adRP Patients) Exclusion:
- Females who are pregnant or breastfeeding
- Evidence of any other significant ocular (other than RHO-adRP) and non-ocular disease/ disorder
- Lifetime history of ocular surgery
- Any prior or current ophthalmologic gene therapy
- Has a history of major surgery, severe trauma, or bone fracture within 12 weeks before the first dose of the investigational product or planned surgery within 4 weeks after the end of the study
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 1
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
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実験的：Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 2
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
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実験的：Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 3
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
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実験的：Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 4
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
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実験的：Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 5
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Safety and tolerability of multiple doses (Phase 1b/2) of OCT-980 in participants with a genetic diagnosis of RHO-adRP.
時間枠：Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
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Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- OCT-980-101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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