En fase 1/2-studie hos friske frivillige og deltakere med autosomal dominant retinitis pigmentosa (RHO-adRP)
En fase 1/2, først-på-menneske-studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og effekt av OCT-980 hos friske frivillige og deltakere med autosomal dominant retinitis pigmentosa
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Octant, Inc. vurderer OCT-980, en oral liten molekylkorrektor for behandling av pasienter med rhodopsin (RHO)-assosiert autosomal dominant retinitis pigmentosa (RHO-adRP). Det er ingen kjent kur og ingen for tiden godkjent terapi for RHO-adRP, en sykdom i netthinnen som kjennetegnes av progressiv synstap.
Denne studien består av en fase 1a, som skal gjennomføres i Australia; og en fase 1b/2, som skal gjennomføres i USA.
Fase 1a-studien vil være en enkeltdose, dobbeltblind, placebokontrollert stigende doseskaleringsstudie (SAD +/- matvirkning) for å evaluere sikkerheten, toleransen og PK for OCT-980 hos friske frivillige.
Fase 1b/2-studien vil være åpen, multisenter, multippel stigende doseskaleringsstudie (MAD) for å evaluere sikkerheten, toleransen, farmakokinetikk (PK), farmakodynamikk (PD) og effekt av multippel stigende doser av OCT-980 i opptil 48 uker, hos deltakere med en genetisk diagnose av rhodopsin-assosiert, autosomal dominant retinitis pigmentosa (RP).
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Octant adRP Clinical Operations
- Telefonnummer: +1-510-500-5956
- E-post: adrpclinicaltrials@octant.bio
Studiesteder
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75231-5080
- Rekruttering
- Retina Foundation of the Southwest
-
Hovedetterforsker:
- Mark Pennesi, MD
-
Ta kontakt med:
- Charlene Nwajei
- E-post: cnwajei@retinafoundation.org
-
Ta kontakt med:
- Jennifer Herrera
- E-post: jherrera@retinafoundation.org
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjon
Fase 1a (enkelt stigende dose eskalering i friske frivillige) inklusjonskriterier:
- Være i god generell helse, som fastsatt av undersøkeren
- Mann eller kvinne i alderen 18 til 65 år (inklusive) ved signering av informert samtykkeerklæring
- Ha en kroppsvekt >50 kg, med en kroppsmasseindeks (KMI) fra 18,0 til 35,0 kg/m² (inklusive) ved screening
- Ha tilstrekkelig venetilgang for å tillate blodprøvetaking til farmakokinetisk analyse og sikkerhetslaboratorieprøver
- Deltakere i kohort 2b vil bli bedt om å delta i en ekstra måltidseffekt kohort og være i stand til å innta det høyt fettinnhold måltidet innenfor protokoll-spesifisert tidsperiode og villig til å innta 100% av det høyt fettinnhold måltidet
Fase 1b/2 (multippel stigende dose eskalering i RHO-adRP pasienter) inklusjonskriterier:
- Deltakere må ha en diagnose av Rhodopsin-assosiert, autosomal dominant Retinitis Pigmentosa bekreftet av en genetisk test som er implementert i samsvar med relevante nasjonale krav
- Mann eller kvinne i alderen 18 til 65 år (inklusive) ved signering av informert samtykkeerklæring
- Ha en kroppsvekt >50 kg, med en kroppsmasseindeks (KMI) fra 18,0 til 35,0 kg/m² (inklusive) ved screening
- Best korrigert synsskarphet (BCVA) ved bruk av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) > 70
- Bortsett fra diagnosen av RHO-adRP, være i god generell helse, som fastsatt av undersøkeren
- Ha tilstrekkelig venetilgang for å tillate blodprøvetaking til farmakokinetisk analyse og sikkerhetslaboratorieprøver Eksklusjon
Fase 1a (enkelt stigende dose eskalering i friske frivillige) eksklusjonskriterier:
- Kvinner som er gravide eller ammer
- Ha tegn på betydelig øye- eller ikke-øye sykdom/forstyrrelse
- Har livslang historie med øyekirurgi
- Har en historie med større kirurgi, alvorlig traume eller brudd innen 12 uker før første dose av undersøkelsesproduktet eller planlagt kirurgi innen 4 uker etter slutten av studien
Fase 1b/2 (multippel stigende dose eskalering i RHO-adRP pasienter) eksklusjonskriterier:
- Kvinner som er gravide eller ammer
- Tegn på annen betydelig øye- (annet enn RHO-adRP) og ikke-øye sykdom/forstyrrelse
- Livslang historie med øyekirurgi
- Noen tidligere eller nåværende oftalmologisk genterapi
- Har en historie med større kirurgi, alvorlig traume eller brudd innen 12 uker før første dose av undersøkelsesproduktet eller planlagt kirurgi innen 4 uker etter slutten av studien
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 1
OCT-980 tablets administered orally once daily.
|
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
|
|
Eksperimentell: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 2
OCT-980 tablets administered orally once daily.
|
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
|
|
Eksperimentell: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 3
OCT-980 tablets administered orally once daily.
|
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
|
|
Eksperimentell: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 4
OCT-980 tablets administered orally once daily.
|
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
|
|
Eksperimentell: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 5
OCT-980 tablets administered orally once daily.
|
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Safety and tolerability of multiple doses (Phase 1b/2) of OCT-980 in participants with a genetic diagnosis of RHO-adRP.
Tidsramme: Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
|
Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- OCT-980-101
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .