Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 1/2-studie hos friske frivillige og deltakere med autosomal dominant retinitis pigmentosa (RHO-adRP)

18. mai 2026 oppdatert av: Octant, Inc.

En fase 1/2, først-på-menneske-studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og effekt av OCT-980 hos friske frivillige og deltakere med autosomal dominant retinitis pigmentosa

Denne integrerte Ph1/2-kliniske studien skal vurdere sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk (PK), farmakodynamikk (PD) og effekt av OCT-980 hos friske frivillige og deltakere med RHO-adRP.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Octant, Inc. vurderer OCT-980, en oral liten molekylkorrektor for behandling av pasienter med rhodopsin (RHO)-assosiert autosomal dominant retinitis pigmentosa (RHO-adRP). Det er ingen kjent kur og ingen for tiden godkjent terapi for RHO-adRP, en sykdom i netthinnen som kjennetegnes av progressiv synstap.

Denne studien består av en fase 1a, som skal gjennomføres i Australia; og en fase 1b/2, som skal gjennomføres i USA.

Fase 1a-studien vil være en enkeltdose, dobbeltblind, placebokontrollert stigende doseskaleringsstudie (SAD +/- matvirkning) for å evaluere sikkerheten, toleransen og PK for OCT-980 hos friske frivillige.

Fase 1b/2-studien vil være åpen, multisenter, multippel stigende doseskaleringsstudie (MAD) for å evaluere sikkerheten, toleransen, farmakokinetikk (PK), farmakodynamikk (PD) og effekt av multippel stigende doser av OCT-980 i opptil 48 uker, hos deltakere med en genetisk diagnose av rhodopsin-assosiert, autosomal dominant retinitis pigmentosa (RP).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • CMAX Clinical Research Pty Ltd

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusjon

Fase 1a (enkelt stigende dose eskalering i friske frivillige) inklusjonskriterier:

  • Være i god generell helse, som fastsatt av undersøkeren
  • Mann eller kvinne i alderen 18 til 65 år (inklusive) ved signering av informert samtykkeerklæring
  • Ha en kroppsvekt >50 kg, med en kroppsmasseindeks (KMI) fra 18,0 til 35,0 kg/m² (inklusive) ved screening
  • Ha tilstrekkelig venetilgang for å tillate blodprøvetaking til farmakokinetisk analyse og sikkerhetslaboratorieprøver
  • Deltakere i kohort 2b vil bli bedt om å delta i en ekstra måltidseffekt kohort og være i stand til å innta det høyt fettinnhold måltidet innenfor protokoll-spesifisert tidsperiode og villig til å innta 100% av det høyt fettinnhold måltidet

Fase 1b/2 (multippel stigende dose eskalering i RHO-adRP pasienter) inklusjonskriterier:

  • Deltakere må ha en diagnose av Rhodopsin-assosiert, autosomal dominant Retinitis Pigmentosa bekreftet av en genetisk test som er implementert i samsvar med relevante nasjonale krav
  • Mann eller kvinne i alderen 18 til 65 år (inklusive) ved signering av informert samtykkeerklæring
  • Ha en kroppsvekt >50 kg, med en kroppsmasseindeks (KMI) fra 18,0 til 35,0 kg/m² (inklusive) ved screening
  • Best korrigert synsskarphet (BCVA) ved bruk av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) > 70
  • Bortsett fra diagnosen av RHO-adRP, være i god generell helse, som fastsatt av undersøkeren
  • Ha tilstrekkelig venetilgang for å tillate blodprøvetaking til farmakokinetisk analyse og sikkerhetslaboratorieprøver Eksklusjon

Fase 1a (enkelt stigende dose eskalering i friske frivillige) eksklusjonskriterier:

  • Kvinner som er gravide eller ammer
  • Ha tegn på betydelig øye- eller ikke-øye sykdom/forstyrrelse
  • Har livslang historie med øyekirurgi
  • Har en historie med større kirurgi, alvorlig traume eller brudd innen 12 uker før første dose av undersøkelsesproduktet eller planlagt kirurgi innen 4 uker etter slutten av studien

Fase 1b/2 (multippel stigende dose eskalering i RHO-adRP pasienter) eksklusjonskriterier:

  • Kvinner som er gravide eller ammer
  • Tegn på annen betydelig øye- (annet enn RHO-adRP) og ikke-øye sykdom/forstyrrelse
  • Livslang historie med øyekirurgi
  • Noen tidligere eller nåværende oftalmologisk genterapi
  • Har en historie med større kirurgi, alvorlig traume eller brudd innen 12 uker før første dose av undersøkelsesproduktet eller planlagt kirurgi innen 4 uker etter slutten av studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fase 1a: OCT-980
OCT-980-kapsler administrert oralt en gang daglig under fastende eller inntatt mat-forhold i henhold til protokoll
Legemiddel: Fase 1a: OCT-980-kapsel
OCT-980-kapsler administrert oralt én gang i dosenivåene spesifisert i protokollen
Placebo komparator: Fase 1a: Placebo
Matchende placebo-kapsler administrert oralt en gang daglig under fastende eller matinntak-betingelser i henhold til protokoll
Legemiddel: Fase 1a: Placebokapsel
Placebokapsler administrert oralt en gang ved dosenivåer spesifisert i protokollen
Eksperimentell: Fase 1b/2: OCT-980
OCT-980-tabletter administrert oralt en gang daglig.
Legemiddel: Fase 1b/2: OCT-980 tablett
OCT-980-tabletter administrert oralt én gang ved dose-nivåer spesifisert i protokollen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet og tolerabilitet av enkeltdoser (Fase 1a) eller flere doser (Fase 1b/2) av OCT-980 hos frivillige eller deltakere med genetisk diagnose av RHO-adRP, henholdsvis
Tidsramme: Tidsramme: Fra baseline til dag 5 (Fase 1a) eller uke 60 (Fase 1b/2)
Tidsramme: Fra baseline til dag 5 (Fase 1a) eller uke 60 (Fase 1b/2)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Octant, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. november 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

13. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OCT-980-101

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Retinitis Pigmentosa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere