건강한 지원자 및 상염색체 우성 망막색소변성증(RHO-adRP) 환자를 대상으로 한 1/2상 연구
건강한 지원자 및 상염색체 우성 망막색소변성증 환자를 대상으로 OCT-980의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 효능을 평가하는 1/2상, 최초 인간 대상 연구
연구 개요
상태
정황
상세 설명
Octant, Inc.는 로돕신(RHO) 관련 상염색체 우성 망막색소변성증(RHO-adRP) 환자 치료를 위한 경구용 소분자 교정제인 OCT-980을 평가하고 있습니다. RHO-adRP는 진행성 시력 상실을 특징으로 하는 망막 질환으로, 알려진 치료법이 없으며 현재 승인된 치료법도 없습니다.
이 연구는 호주에서 진행될 1a상과 미국에서 진행될 1b/2상으로 구성됩니다.
1a상 연구는 건강한 지원자를 대상으로 OCT-980의 안전성, 내약성 및 약동학(PK)을 평가하기 위한 단일 용량, 이중 맹검, 위약 대조 증량 연구(SAD ± 식사 효과)입니다.
1b/2상 연구는 로돕신 관련 상염색체 우성 망막색소변성증(RP)의 유전학적 진단을 받은 참가자를 대상으로 최대 48주 동안 OCT-980의 다중 증량 용량의 안전성, 내약성, 약동학(PK), 약력학(PD) 및 효능을 평가하기 위한 개방형, 다기관 다중 증량 연구(MAD)입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주, 5000
- CMAX Clinical Research Pty Ltd
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함
1a상 (건강한 자원자 대상 단일 용량 상승) 포함:
- 연구자에 의해 결정된 바와 같이 전반적으로 건강한 상태
- 동의서 서명 시점에 18세에서 65세(포함)인 남성 또는 여성
- 선별 시 체중 >50kg, 체질량지수(BMI) 18.0~35.0 kg/m^2(포함)
- 약동학적 분석 및 안전성 검사실 샘플 채혈을 위한 충분한 정맥 접근성
- 코호트 2b 참가자는 추가 식이 효과 코호트에 참여하도록 요청받으며, 프로토콜에서 지정된 시간 내에 고지방 식사를 섭취할 수 있고 고지방 식사 100% 섭취에 동의할 의사가 있는 자
1b/2상 (RHO-adRP 환자 대상 다중 용량 상승) 포함:
- 관련 국가 요건에 따라 시행된 유전자 검사로 확인된 로돕신 관련 상염색체 우성 망막색소변성증 진단을 받은 참가자
- 동의서 서명 시점에 18세에서 65세(포함)인 남성 또는 여성
- 선별 시 체중 >50kg, 체질량지수(BMI) 18.0~35.0 kg/m^2(포함)
- 당뇨병성 망막병증 조기 치료 연구(ETDRS)를 이용한 최대 교정 시력(BCVA) > 70
- RHO-adRP 진단 이외에 연구자에 의해 결정된 바와 같이 전반적으로 건강한 상태
- 약동학적 분석 및 안전성 검사실 샘플 채혈을 위한 충분한 정맥 접근성 제외
1a상 (건강한 자원자 대상 단일 용량 상승) 제외:
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- 중대한 안구 또는 비안구 질환/장애의 증거
- 평생 안구 수술력
- 연구용 제품 첫 투여 12주 이내의 주요 수술, 심각한 외상 또는 골절력, 또는 연구 종료 후 4주 이내 계획된 수술
1b/2상 (RHO-adRP 환자 대상 다중 용량 상승) 제외:
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- RHO-adRP 이외의 기타 중대한 안구 및 비안구 질환/장애의 증거
- 평생 안구 수술력
- 과거 또는 현재의 안과 유전자 치료
- 연구용 제품 첫 투여 12주 이내의 주요 수술, 심각한 외상 또는 골절력, 또는 연구 종료 후 4주 이내 계획된 수술
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1a 단계: OCT-980
OCT-980 캡슐을 공복 또는 식후 조건에서 프로토콜에 따라 하루에 한 번 경구 투여
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프로토콜에 명시된 용량 수준으로 경구 투여되는 OCT-980 캡슐
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위약 비교기: Phase 1a: 위약
프로토콜에 따라 공복 또는 식후 조건에서 경구로 1일 1회 투여되는 대조 위약 캡슐
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프로토콜에 명시된 용량 수준에서 경구로 1회 투여되는 위약 캡슐
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실험적: Phase 1b/2: OCT-980
OCT-980 정제를 하루 한 번 경구 투여합니다.
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프로토콜에 명시된 용량 수준으로 구강 투여된 OCT-980 정제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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단일 용량(1a상) 또는 다중 용량(1b/2상)의 OCT-980을 RHO-adRP 유전자 진단을 받은 자원봉사자 또는 참가자에게 각각 투여했을 때의 안전성과 내약성
기간: 시간 프레임: 기준선부터 5일차(1a상) 또는 60주차(1b/2상)까지
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시간 프레임: 기준선부터 5일차(1a상) 또는 60주차(1b/2상)까지
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- OCT-980-101
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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