Uno Studio di Fase 1/2 in Volontari Sani e Partecipanti con Retinite Pigmentosa Autosomica Dominante (RHO-adRP)
Uno studio di fase 1/2, primo nell'uomo, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia di OCT-980 in volontari sani e partecipanti con retinite pigmentosa autosomica dominante
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Octant, Inc. sta valutando OCT-980, un correttore orale a piccole molecole per il trattamento di pazienti con retinite pigmentosa autosomica dominante associata alla rodopsina (RHO-adRP). Non esiste una cura nota né una terapia attualmente approvata per la RHO-adRP, una malattia della retina caratterizzata dalla progressiva perdita della vista.
Questo studio è composto da una Fase 1a, che verrà condotta in Australia; e una Fase 1b/2, che verrà condotta negli Stati Uniti.
Lo studio di fase 1a sarà una singola dose, in doppio cieco, con escalation di dose ascendente controllata con placebo (SAD +/- effetto del cibo) per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la PK di OCT-980 in volontari sani.
Lo studio di fase 1b/2 sarà in aperto, multicentrico, con escalation di dose ascendente multipla (MAD) per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'efficacia di dosi multiple ascendenti di OCT-980 fino a 48 settimane, in partecipanti con diagnosi genetica di retinite pigmentosa autosomica dominante associata alla rodopsina (RP).
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- CMAX Clinical Research Pty Ltd
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Inclusione
Fase 1a (Escalation della Dose Singola Ascendente in Volontari Sani) Inclusione:
- Essere in buona salute generale, come determinato dallo Sperimentatore
- Età 18-65 anni (inclusi) al momento della firma del modulo di consenso informato, maschio o femmina
- Avere un peso corporeo >50 kg, con un indice di massa corporea (BMI) da 18,0 a 35,0 kg/m^2 (inclusi) allo screening
- Avere un accesso venoso sufficiente per consentire il prelievo di sangue per l'analisi farmacocinetica e i campioni di laboratorio di sicurezza
- Ai partecipanti della Cohorte 2b verrà chiesto di partecipare a una coorte aggiuntiva per l'effetto del cibo, essere in grado di consumare il pasto ad alto contenuto di grassi entro il periodo di tempo specificato dal protocollo e disposti a consumare il 100% del pasto ad alto contenuto di grassi
Fase 1b/2 (Escalation della Dose Multipla Ascendente in Pazienti con RHO-adRP) Inclusione:
- I partecipanti devono avere una diagnosi di Retinite Pigmentosa autosomica dominante associata alla Rodopsina confermata da un test genetico implementato in conformità con i requisiti nazionali pertinenti
- Età 18-65 anni (inclusi) al momento della firma del modulo di consenso informato, maschio o femmina
- Avere un peso corporeo >50 kg, con un indice di massa corporea (BMI) da 18,0 a 35,0 kg/m^2 (inclusi) allo screening
- Acuità Visiva Miglior Corretta (BCVA) utilizzando lo Studio per il Trattamento Precoce della Retinopatia Diabetica (ETDRS) > 70
- Oltre alla loro diagnosi di RHO-adRP, essere in buona salute generale, come determinato dallo Sperimentatore
- Avere un accesso venoso sufficiente per consentire il prelievo di sangue per l'analisi farmacocinetica e i campioni di laboratorio di sicurezza Esclusione
Fase 1a (Escalation della Dose Singola Ascendente in Volontari Sani) Esclusione:
- Donne in gravidanza o che allattano
- Avere evidenza di qualsiasi malattia/disturbo oculare o non oculare significativo
- Avere una storia di chirurgia oculare durante la vita
- Avere una storia di intervento chirurgico maggiore, trauma grave o frattura ossea entro 12 settimane prima della prima dose del prodotto in studio o chirurgia pianificata entro 4 settimane dopo la fine dello studio
Fase 1b/2 (Escalation della Dose Multipla Ascendente in Pazienti con RHO-adRP) Esclusione:
- Donne in gravidanza o che allattano
- Evidenza di qualsiasi altra malattia/disturbo oculare (diverso da RHO-adRP) e non oculare significativo
- Storia di chirurgia oculare durante la vita
- Qualsiasi terapia genica oftalmologica precedente o attuale
- Avere una storia di intervento chirurgico maggiore, trauma grave o frattura ossea entro 12 settimane prima della prima dose del prodotto in studio o chirurgia pianificata entro 4 settimane dopo la fine dello studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Fase 1a: OCT-980
Capsule OCT-980 somministrate per via orale una volta al giorno in condizioni di digiuno o a stomaco pieno secondo il protocollo
|
Capsule OCT-980 somministrate per via orale una volta ai livelli di dose specificati nel protocollo
|
|
Comparatore placebo: Fase 1a: Placebo
Capsule placebo corrispondenti somministrate per via orale una volta al giorno in condizioni di digiuno o dopo i pasti secondo il protocollo
|
Placebo capsule somministrate per via orale una volta ai livelli di dose specificati nel protocollo
|
|
Sperimentale: Fase 1b/2: OCT-980
Compresse OCT-980 somministrate per via orale una volta al giorno.
|
Compresse OCT-980 somministrate per via orale una volta ai livelli di dose specificati nel protocollo
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Sicurezza e tollerabilità di dosi singole (Fase 1a) o multiple (Fase 1b/2) di OCT-980 in volontari o partecipanti con diagnosi genetica di RHO-adRP, rispettivamente
Lasso di tempo: Periodo di tempo: Dalla Baseline al Giorno 5 (Fase 1a) o alla Settimana 60 (Fase 1b/2)
|
Periodo di tempo: Dalla Baseline al Giorno 5 (Fase 1a) o alla Settimana 60 (Fase 1b/2)
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- OCT-980-101
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .