Фаза 1/2 исследования на здоровых добровольцах и участниках с аутосомно-доминантной пигментной ретинопатией (RHO-adRP)
Фаза 1/2, первое исследование на людях для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности OCT-980 у здоровых добровольцев и участников с аутосомно-доминантной пигментной ретинопатией
This integrated Ph1/2 clinical study is to assess the safety, tolerability and pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD) and efficacy of OCT-980 in healthy volunteers and participants with RHO-adRP.
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Octant, Inc. is evaluating OCT-980, an oral small molecule corrector for the treatment of patients with rhodopsin (RHO)-associated autosomal dominant retinitis pigmentosa (RHO-adRP). There is no known cure and no currently approved therapy for RHO-adRP, a disease of the retina characterized by progressive loss of vision.
This study is comprised of a Phase 1a in healthy volunteers, which was conducted in Australia and is now complete.
The phase 1b/2 study is an open-label, multi-center multiple ascending dose escalation (MAD) to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), and efficacy of multiple-ascending doses of OCT-980 for up to 48 weeks, in participants with a genetic diagnosis of Rhodopsin-associated, autosomal dominant Retinitis Pigmentosa (RP).
RHO-adRP participants are currently being recruited for the phase 1b/2 study in the US.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Octant adRP Clinical Operations
- Номер телефона: +1-510-500-5956
- Электронная почта: adrpclinicaltrials@octant.bio
Места учебы
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Рекрутинг
- Casey Eye Institute
-
Главный следователь:
- Lesley Everett, MD
-
Контакт:
- Brian Heimdahl, BA
- Номер телефона: 503-494-9771
- Электронная почта: heimdahb@ohsu.edu
-
Контакт:
- Aidan Flieger
- Электронная почта: flieger@ohsu.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231-5080
- Рекрутинг
- Retina Foundation of the Southwest
-
Главный следователь:
- Mark Pennesi, MD
-
Контакт:
- Charlene Nwajei
- Электронная почта: cnwajei@retinafoundation.org
-
Контакт:
- Jennifer Herrera
- Электронная почта: jherrera@retinafoundation.org
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Phase 1b/2 is active. Inclusion
Phase 1b/2 (Multiple Ascending Dose Escalation in RHO-adRP Patients) Inclusion:
- Participants must have a diagnosis of Rhodopsin-associated, autosomal dominant Retinitis Pigmentosa confirmed by a genetic test that is implemented in accordance with the relevant national requirements
- Male or female greater than or equal to age 18 (inclusive) at the time of signing the informed consent form
- Have a body weight >50kg, with a body mass index (BMI) from 18.0 to 35.0 kg/m^2 (inclusive) at screening
- Best Corrected Visual Acuity (BCVA) using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) > 55
- Other than their diagnosis of RHO-adRP, be in good general health, as determined by the Investigator
- Have sufficient venous access to allow blood sampling for pharmacokinetic analysis and safety laboratory samples
Phase 1b/2 (Multiple Ascending Dose Escalation in RHO-adRP Patients) Exclusion:
- Females who are pregnant or breastfeeding
- Evidence of any other significant ocular (other than RHO-adRP) and non-ocular disease/ disorder
- Lifetime history of ocular surgery
- Any prior or current ophthalmologic gene therapy
- Has a history of major surgery, severe trauma, or bone fracture within 12 weeks before the first dose of the investigational product or planned surgery within 4 weeks after the end of the study
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 1
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
|
Экспериментальный: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 2
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
|
Экспериментальный: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 3
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
|
Экспериментальный: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 4
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
|
Экспериментальный: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 5
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Safety and tolerability of multiple doses (Phase 1b/2) of OCT-980 in participants with a genetic diagnosis of RHO-adRP.
Временное ограничение: Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
|
Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- OCT-980-101
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .