Фаза 1/2 исследования на здоровых добровольцах и участниках с аутосомно-доминантной пигментной ретинопатией (RHO-adRP)
Фаза 1/2, первое исследование на людях для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности OCT-980 у здоровых добровольцев и участников с аутосомно-доминантной пигментной ретинопатией
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Компания Octant, Inc. оценивает OCT-980, пероральный низкомолекулярный корректор для лечения пациентов с аутосомно-доминантной пигментной дистрофией сетчатки, ассоциированной с родопсином (RHO-adRP). Известного лечения и одобренной терапии для RHO-adRP, заболевания сетчатки, характеризующегося прогрессирующей потерей зрения, в настоящее время не существует.
Данное исследование состоит из фазы 1a, которая будет проводиться в Австралии; и фазы 1b/2, которая будет проводиться в США.
Исследование фазы 1a будет представлять собой однократное дозирование, двойное слепое, плацебо-контролируемое восходящее титрование дозы (SAD +/- влияние пищи) для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики OCT-980 у здоровых добровольцев.
Исследование фазы 1b/2 будет открытым, многоцентровым, с многократным восходящим титрованием дозы (MAD) для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики (PK), фармакодинамики (PD) и эффективности многократных восходящих доз OCT-980 в течение до 48 недель у участников с генетическим диагнозом аутосомно-доминантной пигментной дистрофии сетчатки, ассоциированной с родопсином (RP).
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
- CMAX Clinical Research Pty Ltd
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Включение
Фаза 1а (Эскалация однократной возрастающей дозы у здоровых добровольцев) Включение:
- Находиться в хорошем общем состоянии здоровья, по мнению Исследователя
- Мужчины или женщины в возрасте от 18 до 65 лет (включительно) на момент подписания формы информированного согласия
- Иметь массу тела >50 кг, с индексом массы тела (ИМТ) от 18,0 до 35,0 кг/м² (включительно) при скрининге
- Иметь достаточный венозный доступ для забора крови для фармакокинетического анализа и лабораторных проб безопасности
- Участники когорты 2b будут приглашены для участия в дополнительной когорте по влиянию пищи, способны употребить пищу с высоким содержанием жиров в течение указанного в протоколе периода времени и готовы употребить 100% пищи с высоким содержанием жиров
Фаза 1b/2 (Эскалация многократной возрастающей дозы у пациентов с RHO-adRP) Включение:
- Участники должны иметь диагноз ассоциированной с родопсином аутосомно-доминантной пигментной ретинопатии, подтвержденный генетическим тестом, проведенным в соответствии с соответствующими национальными требованиями
- Мужчины или женщины в возрасте от 18 до 65 лет (включительно) на момент подписания формы информированного согласия
- Иметь массу тела >50 кг, с индексом массы тела (ИМТ) от 18,0 до 35,0 кг/м² (включительно) при скрининге
- Наилучшая скорректированная острота зрения (BCVA) по исследованию раннего лечения диабетической ретинопатии (ETDRS) > 70
- Помимо диагноза RHO-adRP, находиться в хорошем общем состоянии здоровья, по мнению Исследователя
- Иметь достаточный венозный доступ для забора крови для фармакокинетического анализа и лабораторных проб безопасности Исключение
Фаза 1а (Эскалация однократной возрастающей дозы у здоровых добровольцев) Исключение:
- Женщины, которые беременны или кормят грудью
- Наличие признаков любого значительного офтальмологического или неофтальмологического заболевания/расстройства
- Наличие в анамнезе офтальмологической хирургии
- Наличие в анамнезе крупной операции, тяжелой травмы или перелома костей в течение 12 недель до первой дозы исследуемого продукта или запланированной операции в течение 4 недель после окончания исследования
Фаза 1b/2 (Эскалация многократной возрастающей дозы у пациентов с RHO-adRP) Исключение:
- Женщины, которые беременны или кормят грудью
- Признаки любого другого значительного офтальмологического (кроме RHO-adRP) и неофтальмологического заболевания/расстройства
- Наличие в анамнезе офтальмологической хирургии
- Любая предшествующая или текущая офтальмологическая генная терапия
- Наличие в анамнезе крупной операции, тяжелой травмы или перелома костей в течение 12 недель до первой дозы исследуемого продукта или запланированной операции в течение 4 недель после окончания исследования
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Фаза 1а: OCT-980
Капсулы OCT-980, принимаемые перорально один раз в день натощак или после еды в соответствии с протоколом
|
Капсулы OCT-980, принимаемые перорально один раз в дозах, указанных в протоколе
|
|
Плацебо Компаратор: Фаза 1а: Плацебо
Соответствующие плацебо-капсулы, принимаемые перорально один раз в день натощак или после еды в соответствии с протоколом
|
Капсулы плацебо, вводимые перорально однократно в дозах, указанных в протоколе
|
|
Экспериментальный: Фаза 1b/2: OCT-980
Таблетки OCT-980, принимаемые перорально один раз в день.
|
Таблетки OCT-980, принимаемые перорально один раз в дозах, указанных в протоколе
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Безопасность и переносимость однократных (Фаза 1a) или многократных доз (Фаза 1b/2) OCT-980 у добровольцев или участников с генетическим диагнозом RHO-adRP соответственно
Временное ограничение: Временные рамки: от исходного уровня до 5-го дня (Фаза 1а) или 60-й недели (Фаза 1b/2)
|
Временные рамки: от исходного уровня до 5-го дня (Фаза 1а) или 60-й недели (Фаза 1b/2)
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- OCT-980-101
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Пигментный ретинит
-
University of GöttingenРекрутингХ-сцепленный пигментный ретинит (XLRP) | RP2-ассоциированный ретинит Pigmentosa | Ретинит пигмент 2Германия