Um Estudo de Fase 1/2 em Voluntários Saudáveis e Participantes com Retinose Pigmentar Autossómica Dominante (RHO-adRP)
Um Estudo de Fase 1/2, Primeiro em Seres Humanos, para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética, Farmacodinâmica e Eficácia do OCT-980 em Voluntários Saudáveis e Participantes com Retinose Pigmentar Autossómica Dominante
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
A Octant, Inc. está a avaliar o OCT-980, um corretor oral de pequenas moléculas para o tratamento de doentes com retinite pigmentosa autossómica dominante associada à rodopsina (RHO-adRP). Não existe cura conhecida nem terapia atualmente aprovada para a RHO-adRP, uma doença da retina caracterizada pela perda progressiva de visão.
Este estudo é composto por uma Fase 1a, a ser realizada na Austrália; e uma Fase 1b/2, a ser realizada nos EUA.
O estudo da fase 1a será uma dose única, duplamente mascarado, controlado por placebo com escalonamento de dose ascendente (SAD +/- efeito alimentar) para avaliar a segurança, tolerabilidade e PK do OCT-980 em voluntários saudáveis.
O estudo da fase 1b/2 será aberto, multicêntrico com escalonamento de dose múltipla ascendente (MAD) para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) e eficácia de doses múltiplas ascendentes do OCT-980 durante até 48 semanas, em participantes com diagnóstico genético de Retinite Pigmentosa (RP) autossómica dominante associada à Rodopsina.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
- CMAX Clinical Research Pty Ltd
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Inclusão
Fase 1a (Escalada de Dose Única Ascendente em Voluntários Saudáveis) Inclusão:
- Estar em bom estado de saúde geral, conforme determinado pelo Investigador
- Homem ou mulher com idade entre 18 e 65 anos (inclusive) no momento da assinatura do formulário de consentimento informado
- Ter um peso corporal >50kg, com um índice de massa corporal (IMC) de 18,0 a 35,0 kg/m^2 (inclusive) no rastreio
- Ter acesso venoso suficiente para permitir a colheita de sangue para análise farmacocinética e amostras de laboratório de segurança
- Os participantes da Cohorte 2b serão convidados a participar numa coorte adicional de efeito alimentar e capazes de consumir a refeição rica em gordura dentro do período de tempo especificado no protocolo e dispostos a consumir 100% da refeição rica em gordura
Fase 1b/2 (Escalada de Dose Múltipla Ascendente em Pacientes com RHO-adRP) Inclusão:
- Os participantes devem ter um diagnóstico de Retinose Pigmentar autossómica dominante associada à Rodopsina confirmado por um teste genético que é implementado de acordo com os requisitos nacionais relevantes
- Homem ou mulher com idade entre 18 e 65 anos (inclusive) no momento da assinatura do formulário de consentimento informado
- Ter um peso corporal >50kg, com um índice de massa corporal (IMC) de 18,0 a 35,0 kg/m^2 (inclusive) no rastreio
- Melhor Acuidade Visual Corrigida (BCVA) usando o Estudo de Tratamento Precoce da Retinopatia Diabética (ETDRS) > 70
- Para além do diagnóstico de RHO-adRP, estar em bom estado de saúde geral, conforme determinado pelo Investigador
- Ter acesso venoso suficiente para permitir a colheita de sangue para análise farmacocinética e amostras de laboratório de segurança Exclusão
Fase 1a (Escalada de Dose Única Ascendente em Voluntários Saudáveis) Exclusão:
- Mulheres grávidas ou a amamentar
- Ter evidência de qualquer doença/perturbação ocular ou não ocular significativa
- Histórico de cirurgia ocular ao longo da vida
- Histórico de cirurgia maior, trauma grave ou fratura óssea nas 12 semanas anteriores à primeira dose do produto em investigação ou cirurgia planeada nas 4 semanas após o final do estudo
Fase 1b/2 (Escalada de Dose Múltipla Ascendente em Pacientes com RHO-adRP) Exclusão:
- Mulheres grávidas ou a amamentar
- Evidência de qualquer outra doença/perturbação ocular (para além da RHO-adRP) e não ocular significativa
- Histórico de cirurgia ocular ao longo da vida
- Qualquer terapia genética oftalmológica prévia ou atual
- Histórico de cirurgia maior, trauma grave ou fratura óssea nas 12 semanas anteriores à primeira dose do produto em investigação ou cirurgia planeada nas 4 semanas após o final do estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Fase 1a: OCT-980
Cápsulas OCT-980 administradas por via oral uma vez por dia em condições de jejum ou alimentadas de acordo com o protocolo
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Cápsulas OCT-980 administradas por via oral uma vez nos níveis de dose especificados no protocolo
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Comparador de Placebo: Fase 1a: Placebo
Cápsulas de placebo correspondentes administradas por via oral uma vez por dia em condições de jejum ou após refeição, conforme protocolo
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Cápsulas de placebo administradas oralmente uma vez aos níveis de dose especificados no protocolo
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Experimental: Fase 1b/2: OCT-980
Comprimidos OCT-980 administrados por via oral uma vez por dia.
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Comprimidos OCT-980 administrados por via oral uma vez nos níveis de dose especificados no protocolo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Segurança e tolerabilidade de doses únicas (Fase 1a) ou múltiplas doses (Fase 1b/2) de OCT-980 em voluntários ou participantes com diagnóstico genético de RHO-adRP, respetivamente
Prazo: Prazo: Da Linha de Base ao Dia 5 (Fase 1a) ou Semana 60 (Fase 1b/2)
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Prazo: Da Linha de Base ao Dia 5 (Fase 1a) ou Semana 60 (Fase 1b/2)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- OCT-980-101
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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