Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 1/2-undersøgelse med raske frivillige og deltagere med autosomal dominant retinitis pigmentosa (RHO-adRP)

14. september 2026 opdateret af: Octant, Inc.

En fase 1/2, først-på-mennesker-studie til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og effekt af OCT-980 hos raske frivillige og deltagere med autosomal dominant retinitis pigmentosa

Denne integrerede fase 1/2-kliniske undersøgelse skal vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken (PK), farmakodynamikken (PD) samt effektiviteten af OCT-980 hos raske frivillige og deltagere med RHO-adRP.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Octant, Inc. vurderer OCT-980, en oral lille molekyle-korrektor til behandling af patienter med rhodopsin (RHO)-associeret autosomal dominant retinitis pigmentosa (RHO-adRP). Der kendes ingen kur, og der er i øjeblikket ingen godkendt terapi for RHO-adRP, en sygdom i nethinden, der er karakteriseret ved progressivt synstab.

Denne undersøgelse består af en fase 1a, der skal udføres i Australien; og en fase 1b/2, der skal udføres i USA.

Fase 1a-studiet vil være en enkelt dosis, dobbeltblindet, placebo-kontrolleret stigende dosiseskalering (SAD +/- madvirkning) for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og PK af OCT-980 hos raske frivillige.

Fase 1b/2-studiet vil være åben, multicentrisk, stigende multipledosis-eskalering (MAD) for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken (PK), farmakodynamikken (PD) og effektiviteten af flere stigende doser af OCT-980 i op til 48 uger hos deltagere med en genetisk diagnose af Rhodopsin-associeret, autosomal dominant Retinitis Pigmentosa (RP).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusion

Fase 1a (enkelt stigende dosiseskalering i raske frivillige) inklusion:

  • Være i god generel sundhed, som bedømt af undersøgeren
  • Mand eller kvinde i alderen 18 til 65 år (inklusiv) på tidspunktet for underskrift af informeret samtykkeerklæring
  • Have en kropsvægt >50 kg, med et kropsmasseindeks (BMI) fra 18,0 til 35,0 kg/m² (inklusiv) ved screening
  • Have tilstrækkelig venøs adgang til at muliggøre blodprøvetagning til farmakokinetisk analyse og sikkerhedslaboratorieprøver
  • Deltagere i kohorte 2b vil blive bedt om at deltage i en yderligere måleffektkohorte og være i stand til at indtage det højfedtmåltid inden for den protokolspecifikerede tidsperiode og være villige til at indtage 100% af det højfedtmåltid

Fase 1b/2 (multipel stigende dosiseskalering i RHO-adRP-patienter) inklusion:

  • Deltagere skal have en diagnose på rhodopsin-associeret, autosomalt dominant retinitis pigmentosa bekræftet af en genetisk test, der implementeres i overensstemmelse med de relevante nationale krav
  • Mand eller kvinde i alderen 18 til 65 år (inklusiv) på tidspunktet for underskrift af informeret samtykkeerklæring
  • Have en kropsvægt >50 kg, med et kropsmasseindeks (BMI) fra 18,0 til 35,0 kg/m² (inklusiv) ved screening
  • Bedst korrigeret synsskarphed (BCVA) ved brug af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) > 70
  • Ud over deres diagnose af RHO-adRP, være i god generel sundhed, som bedømt af undersøgeren
  • Have tilstrækkelig venøs adgang til at muliggøre blodprøvetagning til farmakokinetisk analyse og sikkerhedslaboratorieprøver Eksklusion

Fase 1a (enkelt stigende dosiseskalering i raske frivillige) eksklusion:

  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Have tegn på enhver betydelig okulær eller ikke-okulær sygdom/forstyrrelse
  • Har livstidshistorie med okulær kirurgi
  • Har en historie med større kirurgi, alvorligt trauma eller knoglebrud inden for 12 uger før første dosis af undersøgelsesproduktet eller planlagt kirurgi inden for 4 uger efter afslutningen af studiet

Fase 1b/2 (multipel stigende dosiseskalering i RHO-adRP-patienter) eksklusion:

  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Tegn på enhver anden betydelig okulær (andet end RHO-adRP) og ikke-okulær sygdom/forstyrrelse
  • Livstidshistorie med okulær kirurgi
  • Enhver tidligere eller nuværende oftalmologisk genterapi
  • Har en historie med større kirurgi, alvorligt trauma eller knoglebrud inden for 12 uger før første dosis af undersøgelsesproduktet eller planlagt kirurgi inden for 4 uger efter afslutningen af studiet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 1
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Medicin: Phase 1b/2: Cohort 1 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Eksperimentel: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 2
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Medicin: Phase 1b/2: Cohort 2 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Eksperimentel: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 3
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Medicin: Phase 1b/2: Cohort 3 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Eksperimentel: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 4
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Medicin: Phase 1b/2: Cohort 4 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Eksperimentel: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 5
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Medicin: Phase 1b/2: Cohort 5 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Safety and tolerability of multiple doses (Phase 1b/2) of OCT-980 in participants with a genetic diagnosis of RHO-adRP.
Tidsramme: Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Octant, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

13. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OCT-980-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner