一项针对健康志愿者和常染色体显性遗传性视网膜色素变性（RHO-adRP）参与者的1/2期研究
2026年9月14日 更新者：Octant, Inc.
一项1/2期、首次人体研究，旨在评估OCT-980在健康志愿者和常染色体显性遗传视网膜色素变性参与者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效
这项整合性I/II期临床研究旨在评估OCT-980在健康志愿者和RHO-adRP参与者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）、药效学（PD）及疗效。
研究概览
地位
招聘中
条件
详细说明
Octant公司正在评估OCT-980，这是一种用于治疗视紫红质（RHO）相关常染色体显性遗传性视网膜色素变性（RHO-adRP）患者的口服小分子矫正剂。RHO-adRP是一种以进行性视力丧失为特征的视网膜疾病，目前尚无已知的治愈方法，也没有获得批准的治疗方案。
本研究包括将在澳大利亚进行的1a期试验，以及将在美国进行的1b/2期试验。
1a期研究将是一项单剂量、双盲、安慰剂对照的递增剂量爬坡试验（SAD ± 食物效应），旨在评估OCT-980在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。
1b/2期研究将是一项开放标签、多中心、多次递增剂量爬坡试验（MAD），旨在评估经基因诊断为视紫红质相关常染色体显性遗传性视网膜色素变性（RP）的参与者接受长达48周的多次递增剂量OCT-980的安全性、耐受性、药代动力学（PK）、药效学（PD）和疗效。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
18
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Octant adRP Clinical Operations
- 电话号码：+1-510-500-5956
- 邮箱：adrpclinicaltrials@octant.bio
学习地点
-
-
Texas
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Dallas、Texas、美国、75231-5080
- 招聘中
- Retina Foundation of the Southwest
-
首席研究员：
- Mark Pennesi, MD
-
接触：
- Charlene Nwajei
- 邮箱：cnwajei@retinafoundation.org
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接触：
- Jennifer Herrera
- 邮箱：jherrera@retinafoundation.org
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
入选标准
1a期（健康志愿者单次递增剂量递增）入选标准：
- 研究者判断总体健康状况良好
- 签署知情同意书时年龄为18至65岁（含）的男性或女性
- 筛选时体重>50公斤，体重指数（BMI）为18.0至35.0公斤/平方米（含）
- 具备足够的静脉通路，可用于药代动力学分析和安全性实验室样本的采血
- 第2b组参与者将被要求参加额外的食物效应队列，能够在方案规定时间内摄入高脂餐，并愿意100%食用高脂餐
1b/2期（RHO-adRP患者多次递增剂量递增）入选标准：
- 参与者必须经符合相关国家要求的基因检测确诊为视紫红质相关常染色体显性遗传视网膜色素变性
- 签署知情同意书时年龄为18至65岁（含）的男性或女性
- 筛选时体重>50公斤，体重指数（BMI）为18.0至35.0公斤/平方米（含）
- 使用早期治疗糖尿病视网膜病变研究（ETDRS）测量的最佳矫正视力（BCVA）>70
- 除RHO-adRP诊断外，研究者判断总体健康状况良好
- 具备足够的静脉通路，可用于药代动力学分析和安全性实验室样本的采血
1a期（健康志愿者单次递增剂量递增）排除标准：
- 怀孕或哺乳期女性
- 存在任何显著眼部或非眼部疾病/病症的证据
- 有眼部手术史
- 在研究产品首次给药前12周内有重大手术、严重创伤或骨折史，或计划在研究结束后4周内进行手术
1b/2期（RHO-adRP患者多次递增剂量递增）排除标准：
- 怀孕或哺乳期女性
- 存在任何其他显著眼部（RHO-adRP除外）和非眼部疾病/病症的证据
- 有眼部手术史
- 既往或当前接受过眼科基因治疗
- 在研究产品首次给药前12周内有重大手术、严重创伤或骨折史，或计划在研究结束后4周内进行手术
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 1
OCT-980 tablets administered orally once daily.
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OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
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实验性的：Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 2
OCT-980 tablets administered orally once daily.
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OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
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实验性的：Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 3
OCT-980 tablets administered orally once daily.
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OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
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实验性的：Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 4
OCT-980 tablets administered orally once daily.
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OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
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实验性的：Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 5
OCT-980 tablets administered orally once daily.
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OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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Safety and tolerability of multiple doses (Phase 1b/2) of OCT-980 in participants with a genetic diagnosis of RHO-adRP.
大体时间：Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
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Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年3月10日
初级完成 (估计的)
2028年11月1日
研究完成 (估计的)
2028年11月1日
研究注册日期
首次提交
2026年2月6日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月6日
首次发布 (实际的)
2026年2月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月14日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- OCT-980-101
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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