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Un estudio de Fase 1/2 en voluntarios sanos y participantes con retinosis pigmentaria autosómica dominante (RHO-adRP)

18 de mayo de 2026 actualizado por: Octant, Inc.

Un estudio de Fase 1/2, Primero en Humanos, para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinamia y eficacia de OCT-980 en voluntarios sanos y participantes con retinosis pigmentaria autosómica dominante

Este estudio clínico integrado de Fase 1/2 tiene como objetivo evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética (PK), farmacodinámica (PD) y eficacia de OCT-980 en voluntarios sanos y participantes con RHO-adRP.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Octant, Inc. está evaluando OCT-980, una molécula pequeña correctora oral para el tratamiento de pacientes con retinosis pigmentaria autosómica dominante asociada a rodopsina (RHO-adRP). No existe cura conocida ni terapia aprobada actualmente para RHO-adRP, una enfermedad de la retina caracterizada por la pérdida progresiva de visión.

Este estudio está compuesto por una Fase 1a, que se llevará a cabo en Australia; y una Fase 1b/2, que se llevará a cabo en EE. UU.

El estudio de fase 1a será de dosis única, doble ciego, controlado con placebo con escalada de dosis ascendente (SAD +/- efecto de alimentos) para evaluar la seguridad, tolerabilidad y PK de OCT-980 en voluntarios sanos.

El estudio de fase 1b/2 será abierto, multicéntrico, con escalada de dosis múltiple ascendente (MAD) para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK), farmacodinámica (PD) y eficacia de dosis múltiples ascendentes de OCT-980 durante hasta 48 semanas, en participantes con diagnóstico genético de retinosis pigmentaria autosómica dominante asociada a rodopsina (RP).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • CMAX Clinical Research Pty Ltd

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Descripción

Inclusión

Fase 1a (Escalación de Dosis Única Ascendente en Voluntarios Sanos) Criterios de inclusión:

  • Estar en buen estado de salud general, según lo determinado por el Investigador
  • Hombres o mujeres de 18 a 65 años (inclusive) en el momento de firmar el formulario de consentimiento informado
  • Tener un peso corporal >50 kg, con un índice de masa corporal (IMC) de 18,0 a 35,0 kg/m² (inclusive) en el cribado
  • Tener acceso venoso suficiente para permitir la extracción de sangre para el análisis farmacocinético y las muestras de laboratorio de seguridad
  • A los participantes en la Cohorte 2b se les pedirá que participen en una cohorte adicional de efecto de alimentos y serán capaces de consumir la comida alta en grasas dentro del período de tiempo especificado en el protocolo y estarán dispuestos a consumir el 100% de la comida alta en grasas

Fase 1b/2 (Escalación de Dosis Múltiple Ascendente en Pacientes con RHO-adRP) Criterios de inclusión:

  • Los participantes deben tener un diagnóstico de Retinitis Pigmentosa autosómica dominante asociada a la rodopsina confirmado por una prueba genética que se implementa de acuerdo con los requisitos nacionales pertinentes
  • Hombres o mujeres de 18 a 65 años (inclusive) en el momento de firmar el formulario de consentimiento informado
  • Tener un peso corporal >50 kg, con un índice de masa corporal (IMC) de 18,0 a 35,0 kg/m² (inclusive) en el cribado
  • Mejor Agudeza Visual Corregida (BCVA) utilizando el Estudio de Tratamiento Temprano de la Retinopatía Diabética (ETDRS) > 70
  • Aparte de su diagnóstico de RHO-adRP, estar en buen estado de salud general, según lo determinado por el Investigador
  • Tener acceso venoso suficiente para permitir la extracción de sangre para el análisis farmacocinético y las muestras de laboratorio de seguridad. Exclusión

Fase 1a (Escalación de Dosis Única Ascendente en Voluntarios Sanos) Criterios de exclusión:

  • Mujeres embarazadas o en período de lactancia
  • Tener evidencia de cualquier enfermedad/trastorno ocular o no ocular significativo
  • Antecedentes de cirugía ocular a lo largo de la vida
  • Tener antecedentes de cirugía mayor, traumatismo grave o fractura ósea dentro de las 12 semanas anteriores a la primera dosis del producto en investigación o cirugía planificada dentro de las 4 semanas posteriores al final del estudio

Fase 1b/2 (Escalación de Dosis Múltiple Ascendente en Pacientes con RHO-adRP) Criterios de exclusión:

  • Mujeres embarazadas o en período de lactancia
  • Evidencia de cualquier otra enfermedad/trastorno ocular (distinto de RHO-adRP) y no ocular significativo
  • Antecedentes de cirugía ocular a lo largo de la vida
  • Cualquier terapia génica oftalmológica previa o actual
  • Tener antecedentes de cirugía mayor, traumatismo grave o fractura ósea dentro de las 12 semanas anteriores a la primera dosis del producto en investigación o cirugía planificada dentro de las 4 semanas posteriores al final del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fase 1a: OCT-980
Cápsulas OCT-980 administradas por vía oral una vez al día en condiciones de ayuno o después de la comida según el protocolo
Droga: Fase 1a: Cápsula OCT-980
Cápsulas OCT-980 administradas por vía oral una vez en los niveles de dosis especificados en el protocolo
Comparador de placebos: Fase 1a: Placebo
Cápsulas de placebo coincidentes administradas por vía oral una vez al día en condiciones de ayuno o alimentación según protocolo
Droga: Fase 1a: Cápsula de Placebo
Cápsulas de placebo administradas por vía oral una vez a los niveles de dosis especificados en el protocolo
Experimental: Fase 1b/2: OCT-980
Comprimidos OCT-980 administrados por vía oral una vez al día.
Droga: Fase 1b/2: Comprimido OCT-980
Comprimidos OCT-980 administrados por vía oral una vez a los niveles de dosis especificados en el protocolo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad de dosis únicas (Fase 1a) o múltiples dosis (Fase 1b/2) de OCT-980 en voluntarios o participantes con diagnóstico genético de RHO-adRP, respectivamente
Periodo de tiempo: Marco temporal: Desde la línea de base hasta el día 5 (Fase 1a) o la semana 60 (Fase 1b/2)
Marco temporal: Desde la línea de base hasta el día 5 (Fase 1a) o la semana 60 (Fase 1b/2)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Octant, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de marzo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de noviembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de noviembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de febrero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de febrero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

13 de febrero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • OCT-980-101

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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