Une étude de phase 1/2 chez des volontaires sains et des participants atteints de rétinite pigmentaire autosomique dominante liée à la rhodopsine (RHO-adRP)
Une étude de phase 1/2, première chez l’humain, pour évaluer l’innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’OCT-980 chez des volontaires sains et des participants atteints de rétinite pigmentaire autosomique dominante
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Octant, Inc. évalue OCT-980, une petite molécule correctrice orale pour le traitement des patients atteints de rétinite pigmentaire autosomique dominante associée à la rhodopsine (RHO-adRP). Il n'existe aucun traitement curatif connu ni aucune thérapie actuellement approuvée pour la RHO-adRP, une maladie de la rétine caractérisée par une perte progressive de la vision.
Cette étude comprend une phase 1a, qui sera menée en Australie ; et une phase 1b/2, qui sera menée aux États-Unis.
L'étude de phase 1a sera une escalade de dose ascendante à dose unique, en double aveugle et contrôlée par placebo (SAD +/- effet de l'alimentation) pour évaluer la sécurité, la tolérance et la PK de l'OCT-980 chez des volontaires sains.
L'étude de phase 1b/2 sera ouverte, multicentrique avec escalade de dose multiple ascendante (MAD) pour évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamie (PD) et l'efficacité de doses multiples ascendantes de l'OCT-980 pendant jusqu'à 48 semaines, chez des participants ayant un diagnostic génétique de rétinite pigmentaire autosomique dominante associée à la rhodopsine (RP).
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australie, 5000
- CMAX Clinical Research Pty Ltd
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Inclusion
Phase 1a (Escalation de Dose Unique Ascendante chez des Volontaires Sains) Inclusion :
- Être en bonne santé générale, selon l'appréciation de l'Investigateur
- Homme ou femme âgé(e) de 18 à 65 ans (inclus) au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé
- Avoir un poids corporel > 50 kg, avec un indice de masse corporelle (IMC) de 18,0 à 35,0 kg/m² (inclus) au dépistage
- Avoir un accès veineux suffisant pour permettre les prélèvements sanguins pour l'analyse pharmacocinétique et les échantillons de laboratoire de sécurité
- Les participants de la Cohorte 2b seront invités à participer à une cohorte supplémentaire d'effet alimentaire et devront être capables de consommer le repas riche en graisses dans le délai spécifié par le protocole et prêts à consommer 100 % du repas riche en graisses
Phase 1b/2 (Escalation de Dose Multiple Ascendante chez des Patients atteints de RHO-adRP) Inclusion :
- Les participants doivent avoir un diagnostic de Rétinite Pigmentaire autosomique dominante associée à la Rhodopsine confirmé par un test génétique réalisé conformément aux exigences nationales pertinentes
- Homme ou femme âgé(e) de 18 à 65 ans (inclus) au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé
- Avoir un poids corporel > 50 kg, avec un indice de masse corporelle (IMC) de 18,0 à 35,0 kg/m² (inclus) au dépistage
- Acuité Visuelle la Meilleure Corrigée (AVMC) utilisant l'étude Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) > 70
- Outre leur diagnostic de RHO-adRP, être en bonne santé générale, selon l'appréciation de l'Investigateur
- Avoir un accès veineux suffisant pour permettre les prélèvements sanguins pour l'analyse pharmacocinétique et les échantillons de laboratoire de sécurité Exclusion
Phase 1a (Escalation de Dose Unique Ascendante chez des Volontaires Sains) Exclusion :
- Femmes enceintes ou allaitantes
- Avoir des signes de toute maladie/trouble oculaire ou non oculaire significatif
- Antécédents de chirurgie oculaire au cours de la vie
- Antécédents de chirurgie majeure, de traumatisme sévère ou de fracture osseuse dans les 12 semaines précédant la première dose du produit de recherche ou chirurgie planifiée dans les 4 semaines après la fin de l'étude
Phase 1b/2 (Escalation de Dose Multiple Ascendante chez des Patients atteints de RHO-adRP) Exclusion :
- Femmes enceintes ou allaitantes
- Signes de toute autre maladie/trouble oculaire (autre que la RHO-adRP) et non oculaire significatif
- Antécédents de chirurgie oculaire au cours de la vie
- Toute thérapie génique ophtalmologique antérieure ou actuelle
- Antécédents de chirurgie majeure, de traumatisme sévère ou de fracture osseuse dans les 12 semaines précédant la première dose du produit de recherche ou chirurgie planifiée dans les 4 semaines après la fin de l'étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Phase 1a : OCT-980
Capsules OCT-980 administrées par voie orale une fois par jour à jeun ou après un repas selon le protocole
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Gélules OCT-980 administrées par voie orale une fois aux niveaux de dose spécifiés dans le protocole
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Comparateur placebo: Phase 1a : Placebo
Capsules de placebo correspondantes administrées par voie orale une fois par jour dans des conditions de jeûne ou d'alimentation selon le protocole
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Capsules de placebo administrées par voie orale une fois aux niveaux de dose spécifiés dans le protocole
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Expérimental: Phase 1b/2 : OCT-980
Comprimés OCT-980 administrés par voie orale une fois par jour.
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Comprimés OCT-980 administrés par voie orale une fois aux niveaux de dose spécifiés dans le protocole
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Sécurité et tolérance d'une dose unique (Phase 1a) ou de doses multiples (Phase 1b/2) d'OCT-980 chez des volontaires ou des participants avec un diagnostic génétique de RHO-adRP, respectivement
Délai: Délai : De la ligne de base au jour 5 (Phase 1a) ou à la semaine 60 (Ph 1b/2)
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Délai : De la ligne de base au jour 5 (Phase 1a) ou à la semaine 60 (Ph 1b/2)
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- OCT-980-101
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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