Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 1/2-studie på friska försökspersoner och deltagare med autosomalt dominant retinitis pigmentosa (RHO-adRP)

14 september 2026 uppdaterad av: Octant, Inc.

En fas 1/2, första-studien-på-människor för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken, farmakodynamiken och effekten av OCT-980 på friska försökspersoner och deltagare med autosomalt dominant retinitis pigmentosa

Denna integrerade fas 1/2-kliniska studie syftar till att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken (PK), farmakodynamiken (PD) samt effekten av OCT-980 hos friska försökspersoner och deltagare med RHO-adRP.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Octant, Inc. utvärderar OCT-980, en oral småmolekylär korrektor för behandling av patienter med rhodopsin (RHO)-associerad autosomal dominant retinitis pigmentosa (RHO-adRP). Det finns inget känt botemedel och ingen för närvarande godkänd terapi för RHO-adRP, en sjukdom i näthinnan som kännetecknas av progressiv synförlust.

Denna studie består av en Fas 1a, som ska genomföras i Australien; och en Fas 1b/2, som ska genomföras i USA.

Fas 1a-studien kommer att vara en enkeldos, dubbelblind, placebokontrollerad stigande doseskalering (SAD +/- matpåverkan) för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och PK för OCT-980 hos friska försökspersoner.

Fas 1b/2-studien kommer att vara öppen, multricenter, flerstegs stigande doseskalering (MAD) för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) och effekt av flera stigande doser av OCT-980 i upp till 48 veckor, hos deltagare med en genetisk diagnos av Rhodopsin-associerad, autosomal dominant Retinitis Pigmentosa (RP).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

18

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusion

Fas 1a (Enkel stigande doseskalering i friska försökspersoner) Inklusion:

  • Vara i allmänt gott hälsotillstånd, enligt utredarens bedömning
  • Man eller kvinna i åldern 18 till 65 år (inklusive) vid tidpunkten för signering av informerat samtyckesformulär
  • Ha en kroppsvikt >50 kg, med ett kroppsmassaindex (BMI) från 18,0 till 35,0 kg/m² (inklusive) vid screening
  • Ha tillräcklig venös åtkomst för att möjliggöra blodprovstagning för farmakokinetisk analys och säkerhetslaboratorieprover
  • Deltagare i Kohort 2b kommer att ombes delta i en ytterligare matpåverkanskohort och vara kapabel att konsumera den fettrika måltiden inom den protokoll-specifierade tidsperioden och villig att konsumera 100% av den fettrika måltiden

Fas 1b/2 (Multipel stigande doseskalering i RHO-adRP-patienter) Inklusion:

  • Deltagare måste ha en diagnos av Rhodopsin-associerad, autosomalt dominant Retinitis Pigmentosa bekräftad av ett genetiskt test som genomförs i enlighet med relevanta nationella krav
  • Man eller kvinna i åldern 18 till 65 år (inklusive) vid tidpunkten för signering av informerat samtyckesformulär
  • Ha en kroppsvikt >50 kg, med ett kroppsmassaindex (BMI) från 18,0 till 35,0 kg/m² (inklusive) vid screening
  • Bäst korrigerad synskärpa (BCVA) med hjälp av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) > 70
  • Förutom sin diagnos av RHO-adRP, vara i allmänt gott hälsotillstånd, enligt utredarens bedömning
  • Ha tillräcklig venös åtkomst för att möjliggöra blodprovstagning för farmakokinetisk analys och säkerhetslaboratorieprover Exklusion

Fas 1a (Enkel stigande doseskalering i friska försökspersoner) Exklusion:

  • Kvinnor som är gravida eller ammar
  • Ha tecken på någon betydande ögon- eller icke-ögonsjukdom/-störning
  • Har livstidshistorik av ögonkirurgi
  • Har en historik av större kirurgi, allvarligt trauma eller benfraktur inom 12 veckor före första dosen av undersökningsprodukten eller planerad kirurgi inom 4 veckor efter studiens slut

Fas 1b/2 (Multipel stigande doseskalering i RHO-adRP-patienter) Exklusion:

  • Kvinnor som är gravida eller ammar
  • Tecken på någon annan betydande ögon- (annat än RHO-adRP) och icke-ögonsjukdom/-störning
  • Livstidshistorik av ögonkirurgi
  • Någon tidigare eller nuvarande oftalmologisk genterapi
  • Har en historik av större kirurgi, allvarligt trauma eller benfraktur inom 12 veckor före första dosen av undersökningsprodukten eller planerad kirurgi inom 4 veckor efter studiens slut

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 1
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Läkemedel: Phase 1b/2: Cohort 1 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Experimentell: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 2
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Läkemedel: Phase 1b/2: Cohort 2 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Experimentell: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 3
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Läkemedel: Phase 1b/2: Cohort 3 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Experimentell: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 4
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Läkemedel: Phase 1b/2: Cohort 4 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Experimentell: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 5
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Läkemedel: Phase 1b/2: Cohort 5 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Safety and tolerability of multiple doses (Phase 1b/2) of OCT-980 in participants with a genetic diagnosis of RHO-adRP.
Tidsram: Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Octant, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 mars 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 november 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 november 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 februari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 februari 2026

Första postat (Faktisk)

13 februari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • OCT-980-101

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera