En fas 1/2-studie på friska försökspersoner och deltagare med autosomalt dominant retinitis pigmentosa (RHO-adRP)
En fas 1/2, första-studien-på-människor för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken, farmakodynamiken och effekten av OCT-980 på friska försökspersoner och deltagare med autosomalt dominant retinitis pigmentosa
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Octant, Inc. utvärderar OCT-980, en oral småmolekylär korrektor för behandling av patienter med rhodopsin (RHO)-associerad autosomal dominant retinitis pigmentosa (RHO-adRP). Det finns inget känt botemedel och ingen för närvarande godkänd terapi för RHO-adRP, en sjukdom i näthinnan som kännetecknas av progressiv synförlust.
Denna studie består av en Fas 1a, som ska genomföras i Australien; och en Fas 1b/2, som ska genomföras i USA.
Fas 1a-studien kommer att vara en enkeldos, dubbelblind, placebokontrollerad stigande doseskalering (SAD +/- matpåverkan) för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och PK för OCT-980 hos friska försökspersoner.
Fas 1b/2-studien kommer att vara öppen, multricenter, flerstegs stigande doseskalering (MAD) för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) och effekt av flera stigande doser av OCT-980 i upp till 48 veckor, hos deltagare med en genetisk diagnos av Rhodopsin-associerad, autosomal dominant Retinitis Pigmentosa (RP).
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australien, 5000
- CMAX Clinical Research Pty Ltd
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusion
Fas 1a (Enkel stigande doseskalering i friska försökspersoner) Inklusion:
- Vara i allmänt gott hälsotillstånd, enligt utredarens bedömning
- Man eller kvinna i åldern 18 till 65 år (inklusive) vid tidpunkten för signering av informerat samtyckesformulär
- Ha en kroppsvikt >50 kg, med ett kroppsmassaindex (BMI) från 18,0 till 35,0 kg/m² (inklusive) vid screening
- Ha tillräcklig venös åtkomst för att möjliggöra blodprovstagning för farmakokinetisk analys och säkerhetslaboratorieprover
- Deltagare i Kohort 2b kommer att ombes delta i en ytterligare matpåverkanskohort och vara kapabel att konsumera den fettrika måltiden inom den protokoll-specifierade tidsperioden och villig att konsumera 100% av den fettrika måltiden
Fas 1b/2 (Multipel stigande doseskalering i RHO-adRP-patienter) Inklusion:
- Deltagare måste ha en diagnos av Rhodopsin-associerad, autosomalt dominant Retinitis Pigmentosa bekräftad av ett genetiskt test som genomförs i enlighet med relevanta nationella krav
- Man eller kvinna i åldern 18 till 65 år (inklusive) vid tidpunkten för signering av informerat samtyckesformulär
- Ha en kroppsvikt >50 kg, med ett kroppsmassaindex (BMI) från 18,0 till 35,0 kg/m² (inklusive) vid screening
- Bäst korrigerad synskärpa (BCVA) med hjälp av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) > 70
- Förutom sin diagnos av RHO-adRP, vara i allmänt gott hälsotillstånd, enligt utredarens bedömning
- Ha tillräcklig venös åtkomst för att möjliggöra blodprovstagning för farmakokinetisk analys och säkerhetslaboratorieprover Exklusion
Fas 1a (Enkel stigande doseskalering i friska försökspersoner) Exklusion:
- Kvinnor som är gravida eller ammar
- Ha tecken på någon betydande ögon- eller icke-ögonsjukdom/-störning
- Har livstidshistorik av ögonkirurgi
- Har en historik av större kirurgi, allvarligt trauma eller benfraktur inom 12 veckor före första dosen av undersökningsprodukten eller planerad kirurgi inom 4 veckor efter studiens slut
Fas 1b/2 (Multipel stigande doseskalering i RHO-adRP-patienter) Exklusion:
- Kvinnor som är gravida eller ammar
- Tecken på någon annan betydande ögon- (annat än RHO-adRP) och icke-ögonsjukdom/-störning
- Livstidshistorik av ögonkirurgi
- Någon tidigare eller nuvarande oftalmologisk genterapi
- Har en historik av större kirurgi, allvarligt trauma eller benfraktur inom 12 veckor före första dosen av undersökningsprodukten eller planerad kirurgi inom 4 veckor efter studiens slut
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Fas 1a: OCT-980
OCT-980-kapslar administrerade oralt en gång dagligen under fasta eller fyllda magförhållanden enligt protokoll
|
OCT-980-kapslar som administreras oralt en gång på dosnivåer som anges i protokollet
|
|
Placebo-jämförare: Fas 1a: Placebo
Matchande placebokapslar som administreras oralt en gång dagligen under fasta eller fyllda förhållanden enligt protokoll
|
Placebokapslar som administreras oralt en gång vid dosnivåer som anges i protokollet
|
|
Experimentell: Fas 1b/2: OCT-980
OCT-980-tabletter administrerade oralt en gång dagligen.
|
OCT-980-tabletter som administreras oralt en gång på dosnivåerna som anges i protokollet
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Säkerhet och tolerabilitet av enkeldoser (Fas 1a) eller multipla doser (Fas 1b/2) av OCT-980 hos frivilliga eller deltagare med en genetisk diagnos av RHO-adRP, respektive
Tidsram: Tidsram: Från baslinje till dag 5 (Fas 1a) eller vecka 60 (Fas 1b/2)
|
Tidsram: Från baslinje till dag 5 (Fas 1a) eller vecka 60 (Fas 1b/2)
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- OCT-980-101
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .