Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Faaasi 1/2-tutkimus terveillä vapaaehtoisilla ja autosomal dominanttia retinitis pigmentosaa (RHO-adRP) sairastavilla osallistujilla

maanantai 18. toukokuuta 2026 päivittänyt: Octant, Inc.

Faa­si 1/2, ensimmäinen ihmisissä suoritettu tutkimus OCT-980:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan, farmakodynamiikan ja tehon arvioimiseksi terveillä vapaaehtoisilla ja osallistujilla, joilla on autosomin kautta vallitseva pigmenttiverkkokalvotauti

Tämä integroitu vaiheen 1/2 kliininen tutkimus arvioi OCT-980:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa (PK), farmakodynamiikkaa (PD) sekä tehoa terveillä vapaaehtoisilla ja RHO-adRP-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Octant, Inc. arvioi OCT-980:ta, joka on suun kautta otettava pieni molekyylikorjaaja rhodopsiiniin (RHO) liittyvän autosomaalisen dominantin retinitis pigmentosan (RHO-adRP) potilaiden hoidossa. RHO-adRP:lle ei ole tunnettua parannuskeinoa eikä tällä hetkellä hyväksyttyä hoitomuotoa. Tämä on verkkokalvon sairaus, jolle on ominaista näön asteittainen heikkeneminen.

Tämä tutkimus koostuu vaiheesta 1a, joka suoritetaan Australiassa; ja vaiheesta 1b/2, joka suoritetaan Yhdysvalloissa.

Vaiheen 1a tutkimus on yksittäisannos, kaksoissokko, lumekontrolloitu nousevan annoksen eskalaatio (SAD +/- ruokavaikutus) OCT-980:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan (PK) arvioimiseksi terveillä vapaaehtoisilla.

Vaiheen 1b/2 tutkimus on avoimen koodin, monikeskuksinen moninkertainen nousevan annoksen eskalaatio (MAD) useiden nousevien OCT-980-annosten turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan (PK), farmakodynamiikan (PD) ja tehon arvioimiseksi jopa 48 viikon ajan osallistujilla, joilla on geneettinen diagnoosi rhodopsiiniin liittyvästä autosomaalisesta dominantista retinitis pigmentosasta (RP).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

32

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • CMAX Clinical Research Pty Ltd

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Kriteerit

Vaihe 1a (yksittäisen annoksen nousu terveillä vapaaehtoisilla) kriteerit:

  • Olla yleisesti hyvässä kunnossa tutkijan arvioimana
  • Mies tai nainen 18–65-vuotias (mukaan lukien) suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä
  • Paino >50 kg ja ruumiinmassaindeksi (BMI) 18,0–35,0 kg/m² (mukaan lukien) seulontavaiheessa
  • Riittävä laskimopääsy farmakokineettistä analyysiä ja turvallisuuslaboratorionäytteitä varten
  • Kohortin 2b osallistujilta pyydetään osallistumaan lisäravintovaikutuskohorttiin, ja heidän tulee pystyä nauttimaan korkeasti rasvaista ateriaa määräaikana ja olla halukkaita nauttimaan 100 % korkeasti rasvaisesta ateriasta

Vaihe 1b/2 (usean annoksen nousu RHO-adRP-potilailla) kriteerit:

  • Osallistujilla on oltava rodopsiiniin liittyvä, autosomaalisesti dominantti retinitis pigmentosa -diagnoosi, joka on vahvistettu geneettisellä testillä kansallisten vaatimusten mukaisesti
  • Mies tai nainen 18–65-vuotias (mukaan lukien) suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä
  • Paino >50 kg ja ruumiinmassaindeksi (BMI) 18,0–35,0 kg/m² (mukaan lukien) seulontavaiheessa
  • Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -asteikolla > 70
  • RHO-adRP-diagnoosinsa lisäksi olla yleisesti hyvässä kunnossa tutkijan arvioimana
  • Riittävä laskimopääsy farmakokineettistä analyysiä ja turvallisuuslaboratorionäytteitä varten

Vaihe 1a (yksittäisen annoksen nousu terveillä vapaaehtoisilla) poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana tai imettävät naiset
  • Merkkejä merkittävästä silmä- tai muusta sairaudesta/häiriöstä
  • Koko eliniän aikana tehty silmäleikkaus
  • Suuri leikkaus, vakava vamma tai luunmurtuma 12 viikon sisällä ennen tutkittavan tuotteen ensimmäistä annosta tai suunniteltu leikkaus 4 viikon sisällä tutkimuksen päättymisen jälkeen

Vaihe 1b/2 (usean annoksen nousu RHO-adRP-potilailla) poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana tai imettävät naiset
  • Merkkejä muusta merkittävästä silmä- (muu kuin RHO-adRP) tai muusta sairaudesta/häiriöstä
  • Koko eliniän aikana tehty silmäleikkaus
  • Aikaisempi tai nykyinen silmätautien geeniterapia
  • Suuri leikkaus, vakava vamma tai luunmurtuma 12 viikon sisällä ennen tutkittavan tuotteen ensimmäistä annosta tai suunniteltu leikkaus 4 viikon sisällä tutkimuksen päättymisen jälkeen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vaihe 1a: OCT-980
OCT-980-kapselit annostellaan suun kautta kerran päivässä paastotilassa tai ruokailun jälkeen protokollan mukaisesti
Lääke: Vaihe 1a: OCT-980-kapseli
OCT-980-kapselit annosteltuna suun kautta kerran potilaille annostustasoilla, jotka on määritelty tutkimussuunnitelmassa
Placebo Comparator: Vaihe 1a: Lumelääke
Sopiva plasebokapseli annosteltuna suun kautta kerran päivässä paastotilassa tai ruokailun jälkeen protokollan mukaisesti
Lääke: Vaihe 1a: Lumelääkekapseli
Plasebokapseleita annosteltiin suun kautta kerran protokollassa määritetyillä annostasoilla
Kokeellinen: Vaihe 1b/2: OCT-980
OCT-980-tabletit, jotka otetaan suun kautta kerran päivässä.
Lääke: Vaihe 1b/2: OCT-980-tabletti
OCT-980-tabletit, jotka annostellaan suun kautta kerran määritellyissä protokollassa olevissa annostasoissa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
OCT-980:n yksittäisen (vaihe 1a) tai usean annoksen (vaihe 1b/2) turvallisuus ja siedettävyys vapaaehtoisilla tai RHO-adRP:n geneettisen diagnoosin saaneilla osallistujilla
Aikaikkuna: Aikajänne: Lähtöarvosta päivään 5 (vaihe 1a) tai viikkoon 60 (vaihe 1b/2)
Aikajänne: Lähtöarvosta päivään 5 (vaihe 1a) tai viikkoon 60 (vaihe 1b/2)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Octant, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 10. maaliskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 6. helmikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 13. helmikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 19. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OCT-980-101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Verkkokalvorappeuma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Israel

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa