Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1/2 z udziałem zdrowych ochotników oraz uczestników z autosomalną dominującą barwnikową zwyrodnieniem siatkówki (RHO-adRP)

18 maja 2026 zaktualizowane przez: Octant, Inc.

Badanie fazy 1/2, pierwsze na ludziach, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i skuteczności OCT-980 u zdrowych ochotników oraz uczestników z autosomalną dominującą barwnikową zwyrodnieniem siatkówki

To zintegrowane badanie kliniczne fazy 1/2 ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) oraz skuteczności OCT-980 u zdrowych ochotników i uczestników z RHO-adRP.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Firma Octant, Inc. ocenia OCT-980, doustną małą cząsteczkę korektora do leczenia pacjentów z autosomalną dominującą barwnikową zwyrodnieniem siatkówki związanym z rodopsyną (RHO-adRP). Nie ma znanego lekarstwa ani obecnie zatwierdzonej terapii dla RHO-adRP, choroby siatkówki charakteryzującej się postępującą utratą wzroku.

Badanie to składa się z fazy 1a, która będzie przeprowadzana w Australii; oraz fazy 1b/2, która będzie przeprowadzana w USA.

Badanie fazy 1a będzie pojedynczą dawką, podwójnie ślepą, kontrolowaną placebo eskalacją dawki rosnącej (SAD +/- efekt pokarmowy) w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki (PK) OCT-980 u zdrowych ochotników.

Badanie fazy 1b/2 będzie otwarte, wieloośrodkowe z wielokrotną eskalacją dawki rosnącej (MAD) w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i skuteczności wielokrotnych dawek rosnących OCT-980 przez okres do 48 tygodni u uczestników z genetyczną diagnozą autosomalnego dominującego barwnikowego zwyrodnienia siatkówki związanego z rodopsyną (RP).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

32

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • CMAX Clinical Research Pty Ltd

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria włączenia

Faza 1a (escalacja pojedynczej rosnącej dawki u zdrowych ochotników) - kryteria włączenia:

  • Być w dobrym stanie ogólnym zdrowia, według oceny Badacza
  • Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 65 lat (włącznie) w momencie podpisania formularza świadomej zgody
  • Mieć masę ciała >50 kg, z wskaźnikiem masy ciała (BMI) od 18,0 do 35,0 kg/m² (włącznie) podczas badania przesiewowego
  • Mieć wystarczający dostęp żylny do pobierania krwi do analizy farmakokinetycznej i próbek laboratoryjnych do oceny bezpieczeństwa
  • Uczestnicy w Kohorcie 2b zostaną poproszeni o udział w dodatkowej kohorcie efektu pokarmowego i muszą być zdolni do spożycia wysokotłuszczowego posiłku w okresie określonym w protokole oraz być gotowi do spożycia 100% wysokotłuszczowego posiłku

Faza 1b/2 (escalacja wielokrotnej rosnącej dawki u pacjentów z RHO-adRP) - kryteria włączenia:

  • Uczestnicy muszą mieć rozpoznanie barwnikowego zwyrodnienia siatkówki związanego z rodopsyną, dziedziczonego autosomalnie dominująco, potwierdzone testem genetycznym przeprowadzonym zgodnie z odpowiednimi wymaganiami krajowymi
  • Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 65 lat (włącznie) w momencie podpisania formularza świadomej zgody
  • Mieć masę ciała >50 kg, z wskaźnikiem masy ciała (BMI) od 18,0 do 35,0 kg/m² (włącznie) podczas badania przesiewowego
  • Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA) według badania Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) > 70
  • Oprócz rozpoznania RHO-adRP, być w dobrym stanie ogólnym zdrowia, według oceny Badacza
  • Mieć wystarczający dostęp żylny do pobierania krwi do analizy farmakokinetycznej i próbek laboratoryjnych do oceny bezpieczeństwa

Kryteria wyłączenia

Faza 1a (escalacja pojedynczej rosnącej dawki u zdrowych ochotników) - kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Dowody na jakąkolwiek istotną chorobę/zaburzenie oczu lub inne niż oczne
  • Przebyta w ciągu życia operacja oka
  • Wywiad dotyczący poważnej operacji, ciężkiego urazu lub złamania kości w ciągu 12 tygodni przed pierwszą dawką produktu badawczego lub planowana operacja w ciągu 4 tygodni po zakończeniu badania

Faza 1b/2 (escalacja wielokrotnej rosnącej dawki u pacjentów z RHO-adRP) - kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Dowody na jakąkolwiek inną istotną chorobę/zaburzenie oczu (inne niż RHO-adRP) oraz inne niż oczne
  • Przebyta w ciągu życia operacja oka
  • Jakakolwiek wcześniejsza lub obecna terapia genowa okulistyczna
  • Wywiad dotyczący poważnej operacji, ciężkiego urazu lub złamania kości w ciągu 12 tygodni przed pierwszą dawką produktu badawczego lub planowana operacja w ciągu 4 tygodni po zakończeniu badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Faza 1a: OCT-980
Kapsułki OCT-980 podawane doustnie raz dziennie na czczo lub po posiłku zgodnie z protokołem
Lek: Faza 1a: Kapsułka OCT-980
Kapsułki OCT-980 podawane doustnie raz w dawkach określonych w protokole
Komparator placebo: Faza 1a: Placebo
Dopasowane kapsułki placebo podawane doustnie raz dziennie na czczo lub po posiłku zgodnie z protokołem
Lek: Faza 1a: Kapsułka Placebo
Kapsułki placebo podawane doustnie raz, w dawkach określonych w protokole
Eksperymentalny: Faza 1b/2: OCT-980
Tabletki OCT-980 podawane doustnie raz dziennie.
Lek: Faza 1b/2: Tabletka OCT-980
Tabletki OCT-980 podawane doustnie raz w dawkach określonych w protokole

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja pojedynczej dawki (faza 1a) lub wielokrotnych dawek (faza 1b/2) preparatu OCT-980 u ochotników lub uczestników z genetyczną diagnozą RHO-adRP, odpowiednio
Ramy czasowe: Okres: Od wartości wyjściowej do Dnia 5 (Faza 1a) lub Tygodnia 60 (Faza 1b/2)
Okres: Od wartości wyjściowej do Dnia 5 (Faza 1a) lub Tygodnia 60 (Faza 1b/2)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Octant, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OCT-980-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj