Badanie fazy 1/2 z udziałem zdrowych ochotników oraz uczestników z autosomalną dominującą barwnikową zwyrodnieniem siatkówki (RHO-adRP)
Badanie fazy 1/2, pierwsze na ludziach, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i skuteczności OCT-980 u zdrowych ochotników oraz uczestników z autosomalną dominującą barwnikową zwyrodnieniem siatkówki
This integrated Ph1/2 clinical study is to assess the safety, tolerability and pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD) and efficacy of OCT-980 in healthy volunteers and participants with RHO-adRP.
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Octant, Inc. is evaluating OCT-980, an oral small molecule corrector for the treatment of patients with rhodopsin (RHO)-associated autosomal dominant retinitis pigmentosa (RHO-adRP). There is no known cure and no currently approved therapy for RHO-adRP, a disease of the retina characterized by progressive loss of vision.
This study is comprised of a Phase 1a in healthy volunteers, which was conducted in Australia and is now complete.
The phase 1b/2 study is an open-label, multi-center multiple ascending dose escalation (MAD) to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), and efficacy of multiple-ascending doses of OCT-980 for up to 48 weeks, in participants with a genetic diagnosis of Rhodopsin-associated, autosomal dominant Retinitis Pigmentosa (RP).
RHO-adRP participants are currently being recruited for the phase 1b/2 study in the US.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Octant adRP Clinical Operations
- Numer telefonu: +1-510-500-5956
- E-mail: adrpclinicaltrials@octant.bio
Lokalizacje studiów
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Rekrutacyjny
- Casey Eye Institute
-
Główny śledczy:
- Lesley Everett, MD
-
Kontakt:
- Brian Heimdahl, BA
- Numer telefonu: 503-494-9771
- E-mail: heimdahb@ohsu.edu
-
Kontakt:
- Aidan Flieger
- E-mail: flieger@ohsu.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231-5080
- Rekrutacyjny
- Retina Foundation of the Southwest
-
Główny śledczy:
- Mark Pennesi, MD
-
Kontakt:
- Charlene Nwajei
- E-mail: cnwajei@retinafoundation.org
-
Kontakt:
- Jennifer Herrera
- E-mail: jherrera@retinafoundation.org
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Phase 1b/2 is active. Inclusion
Phase 1b/2 (Multiple Ascending Dose Escalation in RHO-adRP Patients) Inclusion:
- Participants must have a diagnosis of Rhodopsin-associated, autosomal dominant Retinitis Pigmentosa confirmed by a genetic test that is implemented in accordance with the relevant national requirements
- Male or female greater than or equal to age 18 (inclusive) at the time of signing the informed consent form
- Have a body weight >50kg, with a body mass index (BMI) from 18.0 to 35.0 kg/m^2 (inclusive) at screening
- Best Corrected Visual Acuity (BCVA) using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) > 55
- Other than their diagnosis of RHO-adRP, be in good general health, as determined by the Investigator
- Have sufficient venous access to allow blood sampling for pharmacokinetic analysis and safety laboratory samples
Phase 1b/2 (Multiple Ascending Dose Escalation in RHO-adRP Patients) Exclusion:
- Females who are pregnant or breastfeeding
- Evidence of any other significant ocular (other than RHO-adRP) and non-ocular disease/ disorder
- Lifetime history of ocular surgery
- Any prior or current ophthalmologic gene therapy
- Has a history of major surgery, severe trauma, or bone fracture within 12 weeks before the first dose of the investigational product or planned surgery within 4 weeks after the end of the study
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 1
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
|
Eksperymentalny: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 2
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
|
Eksperymentalny: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 3
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
|
Eksperymentalny: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 4
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
|
Eksperymentalny: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 5
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Safety and tolerability of multiple doses (Phase 1b/2) of OCT-980 in participants with a genetic diagnosis of RHO-adRP.
Ramy czasowe: Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
|
Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- OCT-980-101
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .