Een fase 1/2-studie bij gezonde vrijwilligers en deelnemers met autosomaal dominante retinitis pigmentosa (RHO-adRP)
Een fase 1/2, eerste-in-mens studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van OCT-980 te beoordelen bij gezonde vrijwilligers en deelnemers met autosomaal dominante retinitis pigmentosa
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Octant, Inc. evalueert OCT-980, een oraal klein molecuul corrector voor de behandeling van patiënten met rhodopsine (RHO)-geassocieerde autosomaal dominante retinitis pigmentosa (RHO-adRP). Er is geen bekende genezing en momenteel geen goedgekeurde therapie voor RHO-adRP, een aandoening van het netvlies die wordt gekenmerkt door progressief verlies van gezichtsvermogen.
Deze studie bestaat uit een fase 1a, die zal worden uitgevoerd in Australië; en een fase 1b/2, die zal worden uitgevoerd in de VS.
De fase 1a studie zal een enkelvoudige dosis, dubbelgemaskeerde, placebo-gecontroleerde oplopende dosisescalatie (SAD +/- voedsel effect) zijn om de veiligheid, verdraagbaarheid en PK van OCT-980 bij gezonde vrijwilligers te evalueren.
De fase 1b/2 studie zal open-label, multi-center, meervoudige oplopende dosisescalatie (MAD) zijn om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) en werkzaamheid van meervoudige oplopende doses OCT-980 gedurende maximaal 48 weken te evalueren, bij deelnemers met een genetische diagnose van Rhodopsine-geassocieerde, autosomaal dominante Retinitis Pigmentosa (RP).
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Octant adRP Clinical Operations
- Telefoonnummer: +1-510-500-5956
- E-mail: adrpclinicaltrials@octant.bio
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231-5080
- Werving
- Retina Foundation of the Southwest
-
Hoofdonderzoeker:
- Mark Pennesi, MD
-
Contact:
- Charlene Nwajei
- E-mail: cnwajei@retinafoundation.org
-
Contact:
- Jennifer Herrera
- E-mail: jherrera@retinafoundation.org
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusie
Fase 1a (Enkele Oplopende Dosis Escalatie in Gezonde Vrijwilligers) Inclusie:
- In goede algemene gezondheid verkeren, zoals bepaald door de Onderzoeker
- Man of vrouw leeftijd 18 tot 65 jaar (inclusief) op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemmingsverklaring
- Een lichaamsgewicht >50 kg hebben, met een body mass index (BMI) van 18,0 tot 35,0 kg/m^2 (inclusief) bij screening
- Voldoende veneuze toegang hebben om bloedafname voor farmacokinetische analyse en veiligheidslaboratoriummonsters mogelijk te maken
- Deelnemers in Cohort 2b zullen worden gevraagd deel te nemen aan een aanvullende voedsel-effectcohort en in staat zijn om de maaltijd met hoog vetgehalte binnen de protocol-gespecificeerde tijdsperiode te consumeren en bereid zijn om 100% van de maaltijd met hoog vetgehalte te consumeren
Fase 1b/2 (Meervoudige Oplopende Dosis Escalatie in RHO-adRP Patiënten) Inclusie:
- Deelnemers moeten een diagnose hebben van Rhodopsine-geassocieerde, autosomaal dominante Retinitis Pigmentosa bevestigd door een genetische test die wordt uitgevoerd in overeenstemming met de relevante nationale vereisten
- Man of vrouw leeftijd 18 tot 65 jaar (inclusief) op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemmingsverklaring
- Een lichaamsgewicht >50 kg hebben, met een body mass index (BMI) van 18,0 tot 35,0 kg/m^2 (inclusief) bij screening
- Best Gecorrigeerde Gezichtsscherpte (BCVA) gebruikmakend van de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) > 70
- Anders dan hun diagnose van RHO-adRP, in goede algemene gezondheid verkeren, zoals bepaald door de Onderzoeker
- Voldoende veneuze toegang hebben om bloedafname voor farmacokinetische analyse en veiligheidslaboratoriummonsters mogelijk te maken Uitsluiting
Fase 1a (Enkele Oplopende Dosis Escalatie in Gezonde Vrijwilligers) Uitsluiting:
- Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
- Bewijs hebben van enige significante oculaire of niet-oculaire ziekte/aandoening
- Een levenslange geschiedenis hebben van oculaire chirurgie
- Een geschiedenis hebben van grote chirurgie, ernstig trauma of botbreuk binnen 12 weken voor de eerste dosis van het onderzoeksproduct of geplande chirurgie binnen 4 weken na het einde van de studie
Fase 1b/2 (Meervoudige Oplopende Dosis Escalatie in RHO-adRP Patiënten) Uitsluiting:
- Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
- Bewijs van enige andere significante oculaire (anders dan RHO-adRP) en niet-oculaire ziekte/aandoening
- Levenslange geschiedenis van oculaire chirurgie
- Enige eerdere of huidige oftalmologische gentherapie
- Een geschiedenis hebben van grote chirurgie, ernstig trauma of botbreuk binnen 12 weken voor de eerste dosis van het onderzoeksproduct of geplande chirurgie binnen 4 weken na het einde van de studie
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 1
OCT-980 tablets administered orally once daily.
|
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
|
|
Experimenteel: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 2
OCT-980 tablets administered orally once daily.
|
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
|
|
Experimenteel: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 3
OCT-980 tablets administered orally once daily.
|
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
|
|
Experimenteel: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 4
OCT-980 tablets administered orally once daily.
|
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
|
|
Experimenteel: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 5
OCT-980 tablets administered orally once daily.
|
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Safety and tolerability of multiple doses (Phase 1b/2) of OCT-980 in participants with a genetic diagnosis of RHO-adRP.
Tijdsspanne: Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
|
Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- OCT-980-101
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .