Egy 1/2 fázisú vizsgálat egészséges önkénteseken és résztvevőken, akiknél autoszomális domináns retinitis pigmentosa (RHO-adRP) van
Egy 1/2-es fázisú, első alkalommal emberen végzett vizsgálat a biztonság, a jól tolerálhatóság, a farmakokinetika, a farmakodinamika és a hatékonyság értékelésére OCT-980-al egészséges önkéntesekben és autoszomális domináns retinitis pigmentosában szenvedő résztvevőkben
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
Az Octant, Inc. értékeli az OCT-980-at, egy orális kis molekulasúlyú korrektort a rhodopszin (RHO) asszociált autoszomális domináns retinitis pigmentosa (RHO-adRP) betegek kezelésére. Nincs ismert gyógymód és jelenleg nincs jóváhagyott terápia az RHO-adRP-re, egy a retinát érintő, progresszív látásvesztéssel jellemezhető betegségre.
Ez a tanulmány egy 1a fázisból áll, amelyet Ausztráliában fognak lefolytatni; és egy 1b/2 fázisból, amelyet az Egyesült Államokban fognak lefolytatni.
Az 1a fázisú tanulmány egyszeri adagolású, kettős vak, placebo-kontrollált emelkedő adagolású dóziseszkaláció (SAD +/- étkezési hatás) lesz, hogy értékelje az OCT-980 biztonságosságát, tolerálhatóságát és PK-ját egészséges önkéntesekben.
Az 1b/2 fázisú tanulmány nyílt címkés, több központú, többszörös emelkedő adagolású dóziseszkaláció (MAD) lesz, hogy értékelje az OCT-980 többszörös emelkedő adagjainak biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikáját (PK), farmakodinamikáját (PD) és hatékonyságát akár 48 héten keresztül, a rhodopszin asszociált, autoszomális domináns retinitis pigmentosa (RP) genetikai diagnózisú résztvevőkben.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Octant adRP Clinical Operations
- Telefonszám: +1-510-500-5956
- E-mail: adrpclinicaltrials@octant.bio
Tanulmányi helyek
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231-5080
- Toborzás
- Retina Foundation of the Southwest
-
Kutatásvezető:
- Mark Pennesi, MD
-
Kapcsolatba lépni:
- Charlene Nwajei
- E-mail: cnwajei@retinafoundation.org
-
Kapcsolatba lépni:
- Jennifer Herrera
- E-mail: jherrera@retinafoundation.org
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevonás
1a fázis (Egyszeri emelkedő dózis emelkedés egészséges önkénteseknél) Bevonási kritériumok:
- Általános jó egészségi állapotban kell lennie, ahogy azt a Vizsgálatvezető megállapítja
- Férfi vagy nő, 18 és 65 év között (beleértve) a tájékoztatott beleegyezés aláírásának időpontjában
- Testtömege >50 kg legyen, testtömegindexe (BMI) 18,0 és 35,0 kg/m² között (beleértve) legyen a szűrés során
- Megfelelő vénás hozzáféréssel kell rendelkeznie a farmakokinetikai elemzéshez és a biztonsági laboratóriumi mintákhoz szükséges vérvételhez
- A 2b kohorsz résztvevőit felkérjük egy további ételhatás kohorszban való részvételre, és képesnek kell lenniük a magas zsírtartalmú étel fogyasztására a protokollban meghatározott időkereten belül, valamint hajlandónak kell lenniük a magas zsírtartalmú étel 100%-ának elfogyasztására
1b/2 fázis (Többszöri emelkedő dózis emelkedés RHO-adRP betegeknél) Bevonási kritériumok:
- A résztvevőknek Rhodopsin-hoz kötődő, autoszomális domináns Retinitis Pigmentosa diagnózissal kell rendelkezniük, amelyet a vonatkozó nemzeti követelmények szerint végrehajtott genetikai teszt igazol
- Férfi vagy nő, 18 és 65 év között (beleértve) a tájékoztatott beleegyezés aláírásának időpontjában
- Testtömege >50 kg legyen, testtömegindexe (BMI) 18,0 és 35,0 kg/m² között (beleértve) legyen a szűrés során
- Legjobb korrigált látóélesség (BCVA) a Korai Diabetikus Retinopathia Kezelési Tanulmány (ETDRS) szerint > 70
- A RHO-adRP diagnózisán kívül általános jó egészségi állapotban kell lennie, ahogy azt a Vizsgálatvezető megállapítja
- Megfelelő vénás hozzáféréssel kell rendelkeznie a farmakokinetikai elemzéshez és a biztonsági laboratóriumi mintákhoz szükséges vérvételhez Kizárás
1a fázis (Egyszeri emelkedő dózis emelkedés egészséges önkénteseknél) Kizárási kritériumok:
- Terhes vagy szoptató nők
- Bármilyen jelentős szem- vagy nem szem betegség/zavar bizonyítéka
- Életében volt szemműtét
- Előző 12 héten belül jelentős műtét, súlyos trauma vagy csonttörés előfordulása a vizsgálati termék első adása előtt, vagy tervezett műtét a vizsgálat befejezése után 4 héten belül
1b/2 fázis (Többszöri emelkedő dózis emelkedés RHO-adRP betegeknél) Kizárási kritériumok:
- Terhes vagy szoptató nők
- Bármilyen más jelentős szem (RHO-adRP-n kívül) és nem szem betegség/zavar bizonyítéka
- Életében volt szemműtét
- Bármilyen korábbi vagy jelenlegi szemészeti géntechnológia
- Előző 12 héten belül jelentős műtét, súlyos trauma vagy csonttörés előfordulása a vizsgálati termék első adása előtt, vagy tervezett műtét a vizsgálat befejezése után 4 héten belül
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 1
OCT-980 tablets administered orally once daily.
|
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
|
|
Kísérleti: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 2
OCT-980 tablets administered orally once daily.
|
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
|
|
Kísérleti: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 3
OCT-980 tablets administered orally once daily.
|
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
|
|
Kísérleti: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 4
OCT-980 tablets administered orally once daily.
|
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
|
|
Kísérleti: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 5
OCT-980 tablets administered orally once daily.
|
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Safety and tolerability of multiple doses (Phase 1b/2) of OCT-980 in participants with a genetic diagnosis of RHO-adRP.
Időkeret: Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
|
Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- OCT-980-101
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .