Eine Phase-1/2-Studie an gesunden Probanden und Teilnehmern mit autosomal-dominanter Retinitis pigmentosa (RHO-adRP)
Eine Phase-1/2-Studie am Menschen zur ersten Anwendung beim Menschen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von OCT-980 bei gesunden Freiwilligen und Teilnehmern mit autosomal-dominanter Retinitis pigmentosa
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Octant, Inc. bewertet OCT-980, ein orales kleines Molekül-Korrekturmittel zur Behandlung von Patienten mit Rhodopsin (RHO)-assoziierten autosomal-dominanten Retinitis pigmentosa (RHO-adRP). Es gibt keine bekannte Heilung und derzeit keine zugelassene Therapie für RHO-adRP, eine Netzhauterkrankung, die durch fortschreitenden Sehverlust gekennzeichnet ist.
Diese Studie besteht aus einer Phase 1a, die in Australien durchgeführt wird, und einer Phase 1b/2, die in den USA durchgeführt wird.
Die Phase-1a-Studie wird eine Einzeldosis-, doppelblinde, placebokontrollierte, aufsteigende Dosis-Eskalation (SAD +/- Nahrungseffekt) sein, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (PK) von OCT-980 bei gesunden Freiwilligen zu bewerten.
Die Phase-1b/2-Studie wird eine offene, multizentrische, mehrfache aufsteigende Dosis-Eskalation (MAD) sein, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Wirksamkeit von mehrfach aufsteigenden Dosen von OCT-980 über bis zu 48 Wochen bei Teilnehmern mit einer genetischen Diagnose von Rhodopsin-assoziierter, autosomal-dominanter Retinitis pigmentosa (RP) zu bewerten.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Octant adRP Clinical Operations
- Telefonnummer: +1-510-500-5956
- E-Mail: adrpclinicaltrials@octant.bio
Studienorte
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231-5080
- Rekrutierung
- Retina Foundation of the Southwest
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Hauptermittler:
- Mark Pennesi, MD
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Kontakt:
- Charlene Nwajei
- E-Mail: cnwajei@retinafoundation.org
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Kontakt:
- Jennifer Herrera
- E-Mail: jherrera@retinafoundation.org
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschluss
Phase 1a (Single Ascending Dose Escalation in Healthy Volunteers) Einschluss:
- Gute allgemeine Gesundheit, wie vom Prüfarzt bestimmt
- Männlich oder weiblich, Alter 18 bis 65 Jahre (inklusive) zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung
- Körpergewicht >50 kg, mit einem Body-Mass-Index (BMI) von 18,0 bis 35,0 kg/m^2 (inklusive) beim Screening
- Ausreichender venöser Zugang für Blutentnahmen zur Pharmakokinetik-Analyse und Sicherheitslaborproben
- Teilnehmer in Kohorte 2b werden gebeten, an einer zusätzlichen Nahrungseffekt-Kohorte teilzunehmen, in der Lage, die fettreiche Mahlzeit innerhalb des protokollspezifischen Zeitraums zu verzehren, und bereit, 100 % der fettreichen Mahlzeit zu konsumieren
Phase 1b/2 (Multiple Ascending Dose Escalation in RHO-adRP-Patienten) Einschluss:
- Teilnehmer müssen eine Diagnose von Rhodopsin-assoziierter, autosomal-dominanter Retinitis Pigmentosa haben, bestätigt durch einen Gentest, der gemäß den relevanten nationalen Anforderungen durchgeführt wird
- Männlich oder weiblich, Alter 18 bis 65 Jahre (inklusive) zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung
- Körpergewicht >50 kg, mit einem Body-Mass-Index (BMI) von 18,0 bis 35,0 kg/m^2 (inklusive) beim Screening
- Bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA) gemäß Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) > 70
- Abgesehen von ihrer RHO-adRP-Diagnose gute allgemeine Gesundheit, wie vom Prüfarzt bestimmt
- Ausreichender venöser Zugang für Blutentnahmen zur Pharmakokinetik-Analyse und Sicherheitslaborproben Ausschluss
Phase 1a (Single Ascending Dose Escalation in Healthy Volunteers) Ausschluss:
- Schwangere oder stillende Frauen
- Anzeichen einer signifikanten okularen oder nicht-okularen Erkrankung/Störung
- Lebenslange Vorgeschichte von Augenoperationen
- Vorgeschichte von größeren Operationen, schweren Traumata oder Knochenbrüchen innerhalb von 12 Wochen vor der ersten Dosis des Prüfpräparats oder geplante Operation innerhalb von 4 Wochen nach Studienende
Phase 1b/2 (Multiple Ascending Dose Escalation in RHO-adRP-Patienten) Ausschluss:
- Schwangere oder stillende Frauen
- Anzeichen einer anderen signifikanten okularen (außer RHO-adRP) und nicht-okularen Erkrankung/Störung
- Lebenslange Vorgeschichte von Augenoperationen
- Jede frühere oder aktuelle ophthalmologische Gentherapie
- Vorgeschichte von größeren Operationen, schweren Traumata oder Knochenbrüchen innerhalb von 12 Wochen vor der ersten Dosis des Prüfpräparats oder geplante Operation innerhalb von 4 Wochen nach Studienende
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 1
OCT-980 tablets administered orally once daily.
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OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
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Experimental: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 2
OCT-980 tablets administered orally once daily.
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OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
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Experimental: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 3
OCT-980 tablets administered orally once daily.
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OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
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Experimental: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 4
OCT-980 tablets administered orally once daily.
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OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
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Experimental: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 5
OCT-980 tablets administered orally once daily.
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OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Safety and tolerability of multiple doses (Phase 1b/2) of OCT-980 in participants with a genetic diagnosis of RHO-adRP.
Zeitfenster: Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
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Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- OCT-980-101
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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