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Eine Phase-1/2-Studie an gesunden Probanden und Teilnehmern mit autosomal-dominanter Retinitis pigmentosa (RHO-adRP)

18. Mai 2026 aktualisiert von: Octant, Inc.

Eine Phase-1/2-Studie am Menschen zur ersten Anwendung beim Menschen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von OCT-980 bei gesunden Freiwilligen und Teilnehmern mit autosomal-dominanter Retinitis pigmentosa

Diese integrierte klinische Studie der Phase 1/2 soll die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Wirksamkeit von OCT-980 bei gesunden Probanden und Teilnehmern mit RHO-adRP bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Octant, Inc. bewertet OCT-980, ein orales kleines Molekül-Korrekturmittel zur Behandlung von Patienten mit Rhodopsin (RHO)-assoziierten autosomal-dominanten Retinitis pigmentosa (RHO-adRP). Es gibt keine bekannte Heilung und derzeit keine zugelassene Therapie für RHO-adRP, eine Netzhauterkrankung, die durch fortschreitenden Sehverlust gekennzeichnet ist.

Diese Studie besteht aus einer Phase 1a, die in Australien durchgeführt wird, und einer Phase 1b/2, die in den USA durchgeführt wird.

Die Phase-1a-Studie wird eine Einzeldosis-, doppelblinde, placebokontrollierte, aufsteigende Dosis-Eskalation (SAD +/- Nahrungseffekt) sein, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (PK) von OCT-980 bei gesunden Freiwilligen zu bewerten.

Die Phase-1b/2-Studie wird eine offene, multizentrische, mehrfache aufsteigende Dosis-Eskalation (MAD) sein, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Wirksamkeit von mehrfach aufsteigenden Dosen von OCT-980 über bis zu 48 Wochen bei Teilnehmern mit einer genetischen Diagnose von Rhodopsin-assoziierter, autosomal-dominanter Retinitis pigmentosa (RP) zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

32

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • CMAX Clinical Research Pty Ltd

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschluss

Phase 1a (Single Ascending Dose Escalation in Healthy Volunteers) Einschluss:

  • Gute allgemeine Gesundheit, wie vom Prüfarzt bestimmt
  • Männlich oder weiblich, Alter 18 bis 65 Jahre (inklusive) zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung
  • Körpergewicht >50 kg, mit einem Body-Mass-Index (BMI) von 18,0 bis 35,0 kg/m^2 (inklusive) beim Screening
  • Ausreichender venöser Zugang für Blutentnahmen zur Pharmakokinetik-Analyse und Sicherheitslaborproben
  • Teilnehmer in Kohorte 2b werden gebeten, an einer zusätzlichen Nahrungseffekt-Kohorte teilzunehmen, in der Lage, die fettreiche Mahlzeit innerhalb des protokollspezifischen Zeitraums zu verzehren, und bereit, 100 % der fettreichen Mahlzeit zu konsumieren

Phase 1b/2 (Multiple Ascending Dose Escalation in RHO-adRP-Patienten) Einschluss:

  • Teilnehmer müssen eine Diagnose von Rhodopsin-assoziierter, autosomal-dominanter Retinitis Pigmentosa haben, bestätigt durch einen Gentest, der gemäß den relevanten nationalen Anforderungen durchgeführt wird
  • Männlich oder weiblich, Alter 18 bis 65 Jahre (inklusive) zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung
  • Körpergewicht >50 kg, mit einem Body-Mass-Index (BMI) von 18,0 bis 35,0 kg/m^2 (inklusive) beim Screening
  • Bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA) gemäß Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) > 70
  • Abgesehen von ihrer RHO-adRP-Diagnose gute allgemeine Gesundheit, wie vom Prüfarzt bestimmt
  • Ausreichender venöser Zugang für Blutentnahmen zur Pharmakokinetik-Analyse und Sicherheitslaborproben Ausschluss

Phase 1a (Single Ascending Dose Escalation in Healthy Volunteers) Ausschluss:

  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Anzeichen einer signifikanten okularen oder nicht-okularen Erkrankung/Störung
  • Lebenslange Vorgeschichte von Augenoperationen
  • Vorgeschichte von größeren Operationen, schweren Traumata oder Knochenbrüchen innerhalb von 12 Wochen vor der ersten Dosis des Prüfpräparats oder geplante Operation innerhalb von 4 Wochen nach Studienende

Phase 1b/2 (Multiple Ascending Dose Escalation in RHO-adRP-Patienten) Ausschluss:

  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Anzeichen einer anderen signifikanten okularen (außer RHO-adRP) und nicht-okularen Erkrankung/Störung
  • Lebenslange Vorgeschichte von Augenoperationen
  • Jede frühere oder aktuelle ophthalmologische Gentherapie
  • Vorgeschichte von größeren Operationen, schweren Traumata oder Knochenbrüchen innerhalb von 12 Wochen vor der ersten Dosis des Prüfpräparats oder geplante Operation innerhalb von 4 Wochen nach Studienende

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Phase 1a: OCT-980
OCT-980-Kapseln, die gemäß Protokoll einmal täglich oral unter nüchternen oder gesättigten Bedingungen verabreicht werden
Arzneimittel: Phase 1a: OCT-980-Kapsel
OCT-980-Kapseln, die oral einmal in den im Protokoll festgelegten Dosisstufen verabreicht werden
Placebo-Komparator: Phase 1a: Placebo
Matching Placebo-Kapseln, die gemäß Protokoll einmal täglich oral unter nüchternen oder gefütterten Bedingungen verabreicht werden
Arzneimittel: Phase 1a: Placebo-Kapsel
Placebo-Kapseln, die oral einmal in den im Protokoll angegebenen Dosisstufen verabreicht werden
Experimental: Phase 1b/2: OCT-980
OCT-980-Tabletten, die einmal täglich oral verabreicht werden.
Arzneimittel: Phase 1b/2: OCT-980 Tablette
OCT-980-Tabletten, die oral einmalig gemäß den im Protokoll festgelegten Dosierungen verabreicht werden

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von Einzel- (Phase 1a) oder Mehrfachdosen (Phase 1b/2) von OCT-980 bei Freiwilligen bzw. Teilnehmern mit genetischer Diagnose von RHO-adRP
Zeitfenster: Zeitraum: Von Baseline bis Tag 5 (Phase 1a) oder Woche 60 (Ph 1b/2)
Zeitraum: Von Baseline bis Tag 5 (Phase 1a) oder Woche 60 (Ph 1b/2)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Octant, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. März 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OCT-980-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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