難治性重症筋無力症(MG)におけるHN2302の有効性および安全性
2026年3月16日 更新者：The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
HN2302の難治性重症筋無力症患者における安全性、忍容性、および予備的有効性を評価する試験
これは、難治性重症筋無力症に対するHN2302の安全性、忍容性、および予備的有効性を評価するための、オープンラベル、単群試験です。
調査の概要
詳細な説明
本研究は、最長4週間のスクリーニング期間、治療期間、および1年間の追跡期間で構成されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
6
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Yong Zhang
- 電話番号：86-0516-85802193
- メール：zy20037416@163.com
研究場所
-
-
Jiangsu
-
Xuzhou、Jiangsu、中国、221000
- 募集
- The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
-
コンタクト：
- Yong Zhang
- 電話番号：86-0516-85802193
- メール：zy20037416@163.com
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
適格基準：
- 年齢：18〜80歳、性別制限なし；
- AchRまたはMuSK抗体陽性の全身型重症筋無力症（MG）の確定診断を受け、以下の少なくとも1つの条件を満たす者：(1) 神経筋伝達障害を示唆する反復神経刺激；(2) ネオスチグミンテスト陽性；(3) 経口コリンエステラーゼ阻害薬治療後のMG症状の臨床的に判断される改善；
- MGFA分類IIa-IVb型（IIa、IIb、IIIa、IIIb、IVa、IVbを含む）によるMGの臨床分類；
- ベースラインMG-ADLスコア≥6、眼関連スコア＜50%；
- 標準治療下での反応不良および/または効果不十分；
- 最低余命＞12週間；
- 適切な骨髄、凝固、心肺、肝臓、腎臓機能。
除外基準：
- 検出可能または定量可能なHBV DNAを伴うB型肝炎表面抗原（HBsAg）および/またはB型肝炎コア抗体（HBcAb）陽性、検出可能または定量可能なHCV RNAを伴うC型肝炎抗体（HCV Ab）陽性、HIV抗体陽性、CMV DNA陽性、または検出下限値以上のCMV DNA、梅毒抗原または抗体陽性の被験者；
- その他の制御不能な活動性感染症の存在；
- 主要臓器移植（例：心臓、肺、肝臓、腎臓）または骨髄/造血幹細胞移植の既往；
- 妊娠中または授乳中の女性；
- 過去2年間にmRNA-LNP製品またはその他のLNPベースの薬剤の投与歴；
- スクリーニング前6か月以内の以下の心血管疾患の既往：ニューヨーク心臓協会（NYHA）クラスIIIまたはIVの心不全、心筋梗塞、不安定狭心症、制御不能または症状性心房性不整脈、心室性不整脈、またはその他の臨床的に有意な心疾患；
- スクリーニング前30日以内の≥Grade 2出血イベントの既往、または長期連続抗凝固療法（例：ワルファリン、低分子ヘパリン、Xa因子阻害薬）を必要とする者；
- スクリーニング前30日以内の生ワクチン接種歴；
- 重篤な中枢神経系疾患または病理学的変化（以下に限定されない）：脳血管障害、動脈瘤、てんかん、発作/痙攣、失語症、脳卒中、重度脳損傷、認知症、パーキンソン病、小脳障害、器質性脳症候群、または精神病；
- 喘息または重度アレルギーの既往；
- 研究者の判断により、患者のリスクを増加させる可能性がある、または研究評価を妨げる可能性のあるあらゆる状態。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：HN2302治療群
低用量レベルから開始
|
患者は、指定された日に指定された用量を低用量レベルで投与され、安全かつ効果的な用量レベルまで漸増されます。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療関連有害事象の発生率
時間枠：最大3ヶ月間
|
有害事象（AEs）の割合と重症度
|
最大3ヶ月間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ベースラインからの重症筋無力症日常生活活動（MG-ADL）スコアの変化
時間枠：最大12ヶ月間
|
スコアが2点以上の患者の割合。
総合スコアは0から24の範囲で、スコアが高いほど疾患活動性の程度がより重要であることを示します。
|
最大12ヶ月間
|
|
ベースラインからの重症筋無力症複合スコア（MGC）の変化
時間枠：最大12ヶ月
|
3点以上の減少を示した患者の割合。総スコアは50点です。
スコアが高いほど、状態がより重症であることを示しています。
|
最大12ヶ月
|
|
ベースラインからの定量的重症筋無力症（QMG）スコアの変化
時間枠：最大12か月
|
患者のうち3ポイント以上の改善が見られた割合。
筋無力症患者の罹患筋の筋力と持久力を評価し、それによって疾患の重症度を反映させることを目的とする。
|
最大12か月
|
|
ベースラインからの15項目の生活の質（MG-QOL15r）スコアの変化
時間枠：最大12か月
|
MGに関連する患者の経験の重要な側面を評価するために、15項目の各項目を0-2でスコア付けします（最大スコア30）。
|
最大12か月
|
|
治療後の症状変化を有する患者の割合
時間枠：最大12か月
|
症状悪化または再発のない患者の割合
|
最大12か月
|
|
in vivo CAR T細胞生産
時間枠：Day-28から14日間
|
フローサイトメトリー（FACS）によるMG患者末梢血中のCAR T産生（T細胞内CAR発現率）の評価
|
Day-28から14日間
|
|
末梢血中のB細胞比率および細胞数
時間枠：最長12か月
|
フローサイトメトリー（FACS）による末梢血中のB細胞比率およびB細胞数（末梢血1μLあたりのB細胞数）とB細胞サブセット（ナイーブB細胞、メモリーB細胞）の評価
|
最長12か月
|
|
治療後のサイトカインレベルの動的変化
時間枠：最大12か月
|
投与後とベースラインにおけるサイトカインの差異
|
最大12か月
|
|
治療後のアセチルコリン受容体（AchR）抗体レベルの変化
時間枠：最長12か月
|
投与後 vs. ベースラインにおけるAchR抗体の差異
|
最長12か月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Guiyun Cui、The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
- 主任研究者：Yong Zhang、The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年3月17日
一次修了 (推定)
2027年6月1日
研究の完了 (推定)
2027年12月1日
試験登録日
最初に提出
2026年2月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月13日
最初の投稿 (実際)
2026年2月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月16日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。