Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A HN2302 hatékonysága és biztonságossága refrakter myasthenia gravis (MG) esetén

2026. március 16. frissítette: The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University

Egy tanulmány a HN2302 biztonságosságának, tolerálhatóságának és előzetes hatékonyságának értékelésére refrakter myasthenia gravisban szenvedő betegeknél

Ez egy nyílt címkézésű, egykarú vizsgálat, amely a HN2302 biztonságosságát, jól tolerálhatóságát és előzetes hatékonyságát értékeli refrakter myasthenia gravis esetén.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány egy akár 4 hetes szűrési időszakból, kezelési időszakból és egyéves követési időszakból fog állni.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

6

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Jiangsu
      • Xuzhou, Jiangsu, Kína, 221000
        • Toborzás
        • The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • Életkor: 18-80 év, nincs nemi korlátozás;
  • Általánosított myasthenia gravis (MG) megerősített diagnózisa pozitív AchR vagy MuSK antitestekkel, legalább az alábbi feltételek egyikének megfelelően: (1) Ismétlődő idegingerületés, amely neuromuszkuláris transzmissziós defektust sugall; (2) Pozitív neostigmin teszt; (3) MG tüneteinek klinikailag ítélt javulása orális kolineszteráz gátló terápia után;
  • MG klinikai osztályozása MGFA IIa-IVb típusok szerint (beleértve a IIa, IIb, IIIa, IIIb, IVa, IVb típusokat);
  • Alapvonal MG-ADL pontszám ≥6, szemmel kapcsolatos pontszám <50%;
  • Gyenge válasz és/vagy hatékonyság hiánya szokásos terápiák mellett;
  • Minimális várható élettartam > 12 hét;
  • Megfelelő csontvelő, véralvadás, szív-tüdő, máj és vesefunkció.

Kizárási kritériumok:

  • Betegség, akiknél pozitív a hepatitis B felületi antigén (HBsAg) és/vagy hepatitis B mag antitest (HBcAb) észlelhető vagy kvantifikálható HBV DNS-sel, pozitív hepatitis C antitest (HCV Ab) észlelhető vagy kvantifikálható HCV RNS-sel, pozitív HIV antitest, pozitív CMV DNS, vagy CMV DNS a detektálási alsó határérték felett; pozitív szifilisz antigén vagy antitest;
  • Egyéb kontrollálatlan aktív fertőzések jelenléte;
  • Fő szervtranszplantáció (pl. szív, tüdő, máj, vese) vagy csontvelő/hematopoetikus őssejt transzplantáció előzménye;
  • Terhes vagy szoptató nők;
  • Bármilyen mRNS-LNP termék vagy más LNP-alapú gyógyszer szedése az elmúlt két évben;
  • A következő kardiovaszkuláris állapotok bármelyikének előzménye a szűrés előtti 6 hónapban: New York-i Szív Egyesület (NYHA) III. vagy IV. osztályú szívelégtelenség, szívizominfarktus, instabil angina pectoris, kontrollálatlan vagy tünetes pitvari aritmia, bármilyen kamrai aritmia vagy más klinikailag jelentős szívbetegség;
  • ≥2. fokozatú vérzéses események előzménye a szűrés előtti 30 napban, vagy hosszú távú folyamatos antikoaguláns terápia szükségessége (pl. varfarin, alacsony molekulatömegű heparin, Xa faktor gátlók);
  • Élő oltás előzménye a szűrés előtti 30 napban;
  • Súlyos központi idegrendszeri betegségek vagy kóros elváltozások, beleértve de nem kizárólagosan: agyi érkatasztrófa, aneurizma, epilepszia, rohamok/rángások, afázia, stroke, súlyos agysérülés, demencia, Parkinson-kór, kisagyi rendellenességek, organikus agyi szindrómák vagy pszichózis;
  • Asztma vagy súlyos allergiák előzménye;
  • Bármilyen állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint növelheti a beteg kockázatát vagy zavarhatja a vizsgálati értékeléseket.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: HN2302 kezelési csoport
Alacsonyabb dózisszinten kezdődött
Drog: HN2302 Injekció
A betegek a megadott napokon meghatározott adagot kapnak alacsonyabb dózisszinten, majd a biztonságos és hatékony dózisszintekre emelik.
Más nevek:
  • in vivo car-t

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kezeléssel Összefüggő Mellékhatások Előfordulása
Időkeret: Legfeljebb 3 hónap
A mellékhatások (AE-k) aránya és súlyossága
Legfeljebb 3 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változások a Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) pontszámban
Időkeret: Legfeljebb 12 hónap
A betegek aránya, akiknél a pontszám ≥2. A teljes pontszám 0 és 24 között lehet, ahol a magasabb pontszám a betegség aktívabb fázisát jelzi.
Legfeljebb 12 hónap
Az alapállapothoz képest bekövetkezett változások a Myasthenia Gravis Composite (MGC) pontszámban
Időkeret: Legfeljebb 12 hónap
A betegek aránya, akiknél legalább 3 pontos csökkenés következett be. Az összpontszám 50 pont. Minél magasabb a pontszám, annál súlyosabb az állapotot jelzi.
Legfeljebb 12 hónap
A Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) pontszám alapvonalhoz képesti változásai
Időkeret: Akár 12 hónapig
A betegek aránya ≥3 ponttal csökkent. A myasthenia gravisben szenvedő betegek érintett izmainak izomerősségének és állóképességének értékelése, ezáltal a betegség súlyosságának tükrözése.
Akár 12 hónapig
Az alapértékhez képest bekövetkezett változások a 15 elemű életminőség (MG-QOL15r) pontszámban
Időkeret: Legfeljebb 12 hónap
A beteg tapasztalatának MG-hez kapcsolódó fontos szempontjainak felméréséhez 15 tényező mindegyikét 0-2 pontszámmal értékeli (maximális pontszám 30).
Legfeljebb 12 hónap
A kezelés utáni tünetváltozások százalékos aránya a betegeknél
Időkeret: Legfeljebb 12 hónap
A betegek aránya, akiknél a tünetek nem romlanak vagy visszaesés nem következik be
Legfeljebb 12 hónap
in vivo CAR T-sejt előállítás
Időkeret: 28. nap - 14 nap
A CAR T-termelés (CAR-expressziós arány T-sejtekben) értékelése MG-betegek perifériás vérében áramlási citometriával (FACS)
28. nap - 14 nap
B-sejtarány és -szám perifériás vérben
Időkeret: Akár 12 hónapig
A B-sejt arány és számának (B-sejt szám per µl perifériás vér) valamint a B-sejt szubcsoportok (naiv B-sejt, memória B-sejt) értékelése áramlási citometriával (FACS) perifériás vérben
Akár 12 hónapig
A citokinszintek dinamikus változása kezelés után
Időkeret: Legfeljebb 12 hónap
Cytokine szintkülönbségek a beadás után vs. alapháttér
Legfeljebb 12 hónap
Az acetilkolin receptor (AchR) antitest-szintjének változása kezelés után
Időkeret: Legfeljebb 12 hónap
Az AchR antitestek különbségei az alkalmazás után vs. kiindulási értékek
Legfeljebb 12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University

Együttműködők

Shenzhen MagicRNA Biotechnology Co., Ltd

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Guiyun Cui, The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
  • Kutatásvezető: Yong Zhang, The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. március 17.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. február 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 13.

Első közzététel (Tényleges)

2026. február 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. március 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 16.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HN2302-N04

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel