HN2302:n teho ja turvallisuus refraktaarisessa myasthenia gravis -taudissa (MG)
maanantai 16. maaliskuuta 2026 päivittänyt: The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
Tutkimus HN2302:n turvallisuuden, siedettävyyden ja alustavan tehon arvioimiseksi refraktaarisen myasthenia graviksen potilailla
Tämä on avoimesti merkitty, yksihaarainen tutkimus, jossa arvioidaan HN2302:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavaa tehoa refraktaariseen myasthenia gravisiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus koostuu enintään 4 viikon kestäneestä seulontajaksosta, hoitojaksosta ja yhden vuoden seurantajaksosta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
6
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Yong Zhang
- Puhelinnumero: 86-0516-85802193
- Sähköposti: zy20037416@163.com
Opiskelupaikat
-
-
Jiangsu
-
Xuzhou, Jiangsu, Kiina, 221000
- Rekrytointi
- The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Yong Zhang
- Puhelinnumero: 86-0516-85802193
- Sähköposti: zy20037416@163.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Ottamiskriteerit:
- Ikä: 18–80 vuotta, sukupuolirajoitusta ei ole;
- Yleistynyt myastenia gravis (MG) vahvistettu diagnoosi positiivisilla AchR- tai MuSK-vasta-aineilla, jotka täyttävät vähintään yhden seuraavista ehdoista: (1) Toistuva hermostimulaatio, joka viittaa neuromuskulaarisen välityksen häiriöön; (2) Positiivinen neostigmiinitesti; (3) Kliinisesti arvioitu parannus MG-oireissa suun kautta annetun koliiniesteraasin estäjähoidon jälkeen;
- MG:n kliininen luokittelu MGFA-tyyppien IIa–IVb mukaisesti (mukaan lukien IIa, IIb, IIIa, IIIb, IVa, IVb);
- Perustason MG-ADL-pistemäärä ≥6, silmiin liittyvä pistemäärä <50 %;
- Heikko vaste ja/tai tehon puute vakiovastaanotolla;
- Vähimmäiselinaika > 12 viikkoa;
- Riittävä luuydin, hyytymistoiminta, sydän- ja keuhkotoiminta, maksa- ja munuaistoiminta.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, joilla on positiivinen hepatiitti B-pinta-antigeeni (HBsAg) ja/tai hepatiitti B-ydin-vasta-aine (HBcAb) havaittavissa olevalla tai määrällisellä HBV-DNA:lla, positiivinen hepatiitti C-vasta-aine (HCV Ab) havaittavissa olevalla tai määrällisellä HCV-RNA:lla, positiivinen HIV-vasta-aine, positiivinen CMV-DNA tai CMV-DNA yli alarajan, positiivinen syfilis-antigeeni tai -vasta-aine;
- Muu hallitsematon aktiivinen infektio;
- Suuren elimen (esim. sydän, keuhkot, maksa, munuaiset) tai luuydin/veren kantasolusiirron historia;
- Raskaana olevat tai imettävät naiset;
- Minkä tahansa mRNA-LNP-tuotteen tai muun LNP-pohjaisen lääkkeen saanti viimeisten kahden vuoden aikana;
- Seuraavan kardiovaskulaarisen tilan historia 6 kuukauden kuluessa seulonnasta: New York Heart Association (NYHA) luokan III tai IV sydämen vajaatoiminta, sydäninfarkti, epävakaa angina pectoris, hallitsematon tai oireileva eteisarytmia, mikä tahansa kammioarytmia tai muu kliinisesti merkittävä sydäntauti;
- ≥2. asteen verenvuototapahtumien historia 30 päivän kuluessa seulonnasta tai vaatii pitkäaikaisen jatkuvan antikoagulaatiohoidon (esim. varfariini, matalan molekyylipainon hepariini, Xa-tekijän estäjät);
- Elävän rokotuksen historia 30 päivän kuluessa seulonnasta;
- Vakava keskushermoston sairaus tai patologinen muutos, mukaan lukien mutta ei rajoittuen: aivoverenvuoto, aneurysma, epilepsia, kohtaukset/kouristukset, afasia, aivohalvaus, vakava aivovamma, dementia, Parkinsonin tauti, pikkuaivohäiriöt, orgaaninen aivo-oireyhtymä tai psykoosi;
- Astman tai vakavien allergioiden historia;
- Mikä tahansa tila, joka tutkijan mielestä voi lisätä potilaan riskiä tai häiritä tutkimuksen arviointeja.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: HN2302-hoitoryhmä
Aloitettiin matalammalla annostustasolla
|
Potilaat saavat määrätyn annoksen määrättyinä päivinä alemman annostustason mukaisesti, ja annostusta korotetaan turvallisiin ja tehokkaisiin annostustasoihin.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon aikana esiintyvien haittatapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: Enintään 3 kuukautta
|
Haittatapahtumien (AEs) osuus ja vakavuus
|
Enintään 3 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset lähtötasosta Myasthenia Gravis -päivittäisten toimintojen (MG-ADL) pistemäärässä
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta
|
Potilaiden osuus ≥2 pistettä.
Kokonaispistemäärä voi vaihdella 0 ja 24 välillä, jossa korkeampi pistemäärä edustaa merkittävämpää sairauden aktiivisuutta
|
Enintään 12 kuukautta
|
|
Muutokset lähtöarvosta Myasthenia Gravis Composite (MGC) -pisteissä
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta
|
Potilaiden osuus ≥3 pisteen alenemisella.Kokonaispistemäärä on 50 pistettä.Mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavampi tilaa se osoittaa.
|
Enintään 12 kuukautta
|
|
Perusarvosta tapahtuneet muutokset Kvantitatiivisen myasthenia gravis (QMG) -pisteytyksessä
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta
|
Potilaiden osuus, jolla on ≥3 pisteen vähenemys.
Arvioidaan myasthenia gravis -potilaiden vaikutusalaisten lihasten voimaa ja kestävyyttä, mikä heijastaa taudin vakavuutta.
|
Enintään 12 kuukautta
|
|
Perusarvosta tapahtuneet muutokset 15-kohdaisessa elämänlaadun (MG-QOL15r) pistemäärässä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Potilaan kokemuksen MG:hen liittyviä tärkeitä näkökohtia arvioidaan antamalla kullekin 15 kohteesta pistemäärä 0-2 (maksimipistemäärä 30).
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Potilaiden prosenttiosuus, joilla on oireiden muutoksia hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Potilaiden osuus ilman oireiden pahenemista tai uusiutumista
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
in vivo CAR T -solujen tuotanto
Aikaikkuna: Päivä-28–14 päivää
|
MG-potilaiden verenkierrosta perifeerisestä verestä saatujen T-solujen CAR-ilmaisun suhteen (CAR T-tuotanto) arviointi virtaussytometrialla (FACS)
|
Päivä-28–14 päivää
|
|
B-solujen suhde ja määrät perifeerisessä veressä
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta
|
B-solujen osuuden ja määrien (B-solujen määrä per μl perifeeristä verta) sekä B-solu-alaryhmien (naiivit B-solut, muistisolut) arviointi virtaussytometrialla (FACS) perifeerisessä veressä
|
Enintään 12 kuukautta
|
|
Dynaamiset muutokset sytokiinitasoissa hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta
|
Erot sytokiinien tasoissa annoksen jälkeen vs. lähtötaso
|
Enintään 12 kuukautta
|
|
Asetyylikoliinireseptori (AchR) -vastavalmistetason muutokset hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta
|
Erot AchR-vasta-aineen annostuksen jälkeen vs. perustaso
|
Enintään 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Guiyun Cui, The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
- Päätutkija: Yong Zhang, The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 17. maaliskuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. kesäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 3. helmikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. helmikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 17. helmikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 18. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 16. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
Muut tutkimustunnusnumerot
- HN2302-N04
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .