HN2302治疗难治性重症肌无力(MG)的疗效与安全性
2026年3月16日 更新者：The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
一项评估HN2302在难治性重症肌无力患者中的安全性、耐受性及初步疗效的研究
这是一项开放标签、单臂研究，旨在评估HN2302治疗难治性重症肌无力的安全性、耐受性及初步疗效。
研究概览
详细说明
该研究将包括长达4周的筛选期、治疗期和为期一年的随访期。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
6
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Yong Zhang
- 电话号码：86-0516-85802193
- 邮箱：zy20037416@163.com
学习地点
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Jiangsu
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Xuzhou、Jiangsu、中国、221000
- 招聘中
- The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
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接触：
- Yong Zhang
- 电话号码：86-0516-85802193
- 邮箱：zy20037416@163.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄：18-80岁，性别不限；
- 确诊为全身型重症肌无力（MG），AchR或MuSK抗体阳性，符合以下至少一项条件：（1）重复神经刺激提示神经肌肉传递缺陷；（2）新斯的明试验阳性；（3）口服胆碱酯酶抑制剂治疗后临床判断MG症状改善；
- 根据MGFA分型IIa-IVb型（包括IIa、IIb、IIIa、IIIb、IVa、IVb）进行MG临床分类；
- 基线MG-ADL评分≥6，眼部相关评分＜50%；
- 标准治疗效果不佳和/或缺乏疗效；
- 预期寿命>12周；
- 骨髓、凝血、心肺、肝肾功能充足。
排除标准：
- 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）和/或乙型肝炎核心抗体（HBcAb）阳性且可检测或可量化HBV DNA、丙型肝炎抗体（HCV Ab）阳性且可检测或可量化HCV RNA、HIV抗体阳性、CMV DNA阳性或CMV DNA高于检测下限；梅毒抗原或抗体阳性；
- 存在其他未控制的活动性感染；
- 有主要器官移植史（如心、肺、肝、肾）或骨髓/造血干细胞移植史；
- 妊娠或哺乳期妇女；
- 过去两年内接受过任何mRNA-LNP产品或基于LNP的其他药物；
- 筛选前6个月内有以下任何心血管疾病史：纽约心脏协会（NYHA）III级或IV级心力衰竭、心肌梗死、不稳定型心绞痛、未控制或有症状的房性心律失常、任何室性心律失常或其他临床显著的心脏病；
- 筛选前30天内有≥2级出血事件史，或需要长期持续抗凝治疗（如华法林、低分子肝素、Xa因子抑制剂）；
- 筛选前30天内有活疫苗接种史；
- 严重中枢神经系统疾病或病理改变，包括但不限于：脑血管意外、动脉瘤、癫痫、发作/抽搐、失语症、中风、严重脑损伤、痴呆、帕金森病、小脑疾病、器质性脑综合征或精神病；
- 有哮喘或严重过敏史；
- 研究者认为可能增加患者风险或干扰研究评估的任何情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：HN2302 治疗组
从较低剂量水平开始
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患者将在指定天数内以较低剂量水平接受指定剂量给药，并逐步递增至安全有效的剂量水平。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗期间出现的不良事件发生率
大体时间：最多3个月
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不良事件（AEs）的发生比例和严重程度
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最多3个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分相对于基线的变化
大体时间：最长12个月
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患者比例 ≥2 分。
总分范围在 0 到 24 分之间，分数越高代表疾病活动度越显著 |
最长12个月
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重症肌无力复合（MGC）评分相对于基线的变化
大体时间：最长12个月
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达到≥3分降低的患者比例。总分为50分。
分数越高，表明病情越严重。 |
最长12个月
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定量重症肌无力（QMG）评分相对基线的变化
大体时间：最长12个月
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达到≥3分降低的患者比例。
用于评估重症肌无力患者受累肌肉的肌力和耐力，从而反映疾病的严重程度。
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最长12个月
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15项生活质量（MG-QOL15r）评分相对于基线的变化
大体时间：长达12个月
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为评估与重症肌无力（MG）相关的患者体验重要方面，对15个项目进行0-2分评分（最高分30分）。
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长达12个月
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治疗后症状发生变化的患者百分比
大体时间：最长 12 个月
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无症状恶化或复发患者比例
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最长 12 个月
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体内CAR-T细胞生产
大体时间：第28天至14天
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通过流式细胞术（FACS）评估MG患者外周血中CAR T细胞的产量（T细胞中CAR表达比率）
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第28天至14天
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外周血B细胞比例和计数
大体时间：最长12个月
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通过流式细胞术（FACS）评估外周血中B细胞比例和计数（每微升外周血B细胞计数）以及B细胞亚群（初始B细胞、记忆B细胞）
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最长12个月
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治疗后的细胞因子水平动态变化
大体时间：最长 12 个月
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给药后与基线细胞因子差异
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最长 12 个月
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治疗后乙酰胆碱受体（AchR）抗体水平的变化
大体时间：最长12个月
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AchR抗体给药后与基线之间的差异
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最长12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Guiyun Cui、The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
- 首席研究员：Yong Zhang、The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年3月17日
初级完成 (估计的)
2027年6月1日
研究完成 (估计的)
2027年12月1日
研究注册日期
首次提交
2026年2月3日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月13日
首次发布 (实际的)
2026年2月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月16日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
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