Клиническое исследование генной терапии AAV препаратом AFTX-201 у взрослых с дилатационной кардиомиопатией (ДКМП), ассоциированной с мутацией гена BAG3 (UPBEAT)
31 августа 2026 г. обновлено: Affinia Therapeutics
Фаза 1/2, многоцентровое, открытое исследование с повышением и расширением дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакодинамики и предварительной эффективности AFTX-201, вводимого взрослым участникам с дилатационной кардиомиопатией, ассоциированной с мутацией BCL2-ассоциированного атаногена 3 (BAG3): исследование UPBEAT
Это исследование 1/2 фазы, открытое, с изучением дозировки и расширением дозы, клиническое испытание, оценивающее безопасность, переносимость, фармакодинамику и предварительную эффективность однократной внутривенной инфузии AFTX-201 у взрослых с дилатационной кардиомиопатией, вызванной мутацией гена BAG3
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Участники получат однократное внутривенное введение AFTX-201, за ними будет проводиться наблюдение для оценки безопасности и клинических показателей.
Исследование включает краткосрочный мониторинг безопасности и долгосрочное наблюдение сроком до 60 месяцев.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
22
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Clinical Trials Information
- Номер телефона: 2 (617) 430-7817
- Электронная почта: clinicaltrials@affiniatx.com
Места учебы
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, QC H1T 1C8
- Рекрутинг
- Institut de Cardiologie de Montréal / Montreal Heart Institute
-
Контакт:
- Jérémie Coordonnateur de recherche EPS / EP research coordinator, BScN
- Номер телефона: 2293 514-376-3330
- Электронная почта: Jeremie.Cortial@icm-mhi.org
-
Главный следователь:
- Rafik Tadros, MD
-
-
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Рекрутинг
- University of Miami Hospital and Clinics
-
Контакт:
- Lina Carceres
- Номер телефона: 954 249 3587
- Электронная почта: caceresl@miami.edu
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64111
- Рекрутинг
- St. Lukes Hospital
-
Контакт:
- Amanda Huffman, RN, BSN
- Номер телефона: 816-932-0391
- Электронная почта: amanda.huffman@bjc.org
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Рекрутинг
- Houston Methodist Hospital
-
Контакт:
- Jennifer (Garrett) Medley Sr. Clinical Trials Manager
- Номер телефона: 346-238-4516
- Электронная почта: jmgarrett@houstonmethodist.org
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
Мужчины или женщины в возрасте от 18 до 55 лет
Транскрибирующая мутация в гене BAG3
Дилатационная кардиомиопатия с фракцией выброса левого желудочка (ФВЛЖ) < 45%
Симптомы сердечной недостаточности II или III класса по классификации NYHA
NT-proBNP ≥ 300 пг/мл для пациентов с синусовым ритмом или ритмом электрокардиостимуляции, или ≥ 600 пг/мл для пациентов с фибрилляцией предсердий
Готовность и способность подписать информированное согласие и соблюдать процедуры исследования
Критерии исключения:
Предыдущий инфаркт миокарда, трансплантация сердца или наличие/необходимость в устройстве поддержки левого желудочка (LVAD)
Внутривенная терапия положительными инотропами, вазодилататорами или диуретиками по поводу сердечной недостаточности в течение 30 дней до включения в исследование
Положительные нейтрализующие антитела к ATC-0187
Любое состояние, которое, по мнению исследователя, создает неоправданный риск для пациента или мешает участию в исследовании или интерпретации результатов
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: AFTX-201
Участники получат одну внутривенную дозу AFTX-201
|
AFTX-201 — это генотерапевтический препарат, состоящий из капсида ATC-0187, содержащего трансген BCL2-ассоциированного атаногена 3 (BAG3).
Он вводится в виде однократной внутривенной инфузии
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (TEAEs), и серьезными нежелательными явлениями (SAEs)
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев
|
Безопасность и переносимость AFTX-201 в течение 12 месяцев.
|
От исходного уровня до 12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение от исходного уровня фармакодинамических биомаркеров
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
|
Оценка степени трансдукции AFTX-201 и экспрессии белка BAG3 в миокарде после однократного внутривенного введения
|
Исходный уровень до 12 месяцев
|
|
Изменение от исходного уровня в измерении сердечной функции, включая фракцию выброса левого желудочка (ФВЛЖ)
Временное ограничение: Исходные данные через 12 месяцев
|
Оценка влияния однократной внутривенной дозы AFTX-201 на измерение сердечно-сосудистой функции
|
Исходные данные через 12 месяцев
|
|
Изменение от исходного уровня показателей функции сердца, включая пиковое потребление кислорода (pVO2) по данным кардиопульмонального нагрузочного теста (CPET)
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев
|
Оценка влияния однократной внутривенной дозы AFTX-201 на измерение сердечно-сосудистой функции
|
От исходного уровня до 12 месяцев
|
|
Изменение от исходного уровня функционального класса Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA)
Временное ограничение: Исходный уровень через 12 месяцев
|
Оценка влияния однократной внутривенной дозы AFTX-201 на характеристики сердечной недостаточности (СН), включая функциональную классификацию по классам Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA)
|
Исходный уровень через 12 месяцев
|
|
Изменение от исходного уровня по опроснику кардиомиопатии Канзас-Сити (KCCQ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
|
Оценка влияния однократной внутривенной дозы AFTX-201 на качество жизни
|
Исходный уровень до 12 месяцев
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями в ходе длительного наблюдения
Временное ограничение: Базовый уровень через 60 месяцев
|
Безопасность и переносимость AFTX-201 в течение 60 месяцев
|
Базовый уровень через 60 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 сентября 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2032 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 февраля 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 февраля 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 февраля 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
31 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AFTX-201-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .