Un ensayo de terapia génica con AAV de AFTX-201 en adultos con miocardiopatía dilatada (MCD) asociada a BAG3 (UPBEAT)
31 de agosto de 2026 actualizado por: Affinia Therapeutics
Un Ensayo Multicéntrico de Fase 1/2, Abierto, de Escalación de Dosis y Expansión de Dosis para Evaluar la Seguridad, Tolerabilidad, Farmacodinámica y Eficacia Preliminar de AFTX-201 Administrado a Participantes Adultos con Miocardiopatía Dilatada Asociada a la Mutación BCL2-Associated Athanogene 3 (BAG3): Ensayo UPBEAT
Este es un ensayo clínico de Fase 1/2, abierto, de exploración y expansión de dosis, que evalúa la seguridad, tolerabilidad, farmacodinámica y eficacia preliminar de una única infusión intravenosa de AFTX-201 en adultos con miocardiopatía dilatada causada por una mutación del gen BAG3
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los participantes recibirán una infusión intravenosa única de AFTX-201 y se les realizará un seguimiento para evaluaciones de seguridad y clínicas.
El estudio incluye monitorización de seguridad a corto plazo y seguimiento a largo plazo de hasta 60 meses
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
22
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Clinical Trials Information
- Número de teléfono: 2 (617) 430-7817
- Correo electrónico: clinicaltrials@affiniatx.com
Ubicaciones de estudio
-
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, QC H1T 1C8
- Reclutamiento
- Institut de Cardiologie de Montréal / Montreal Heart Institute
-
Contacto:
- Jérémie Coordonnateur de recherche EPS / EP research coordinator, BScN
- Número de teléfono: 2293 514-376-3330
- Correo electrónico: Jeremie.Cortial@icm-mhi.org
-
Investigador principal:
- Rafik Tadros, MD
-
-
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Reclutamiento
- University of Miami Hospital and Clinics
-
Contacto:
- Lina Carceres
- Número de teléfono: 954 249 3587
- Correo electrónico: caceresl@miami.edu
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- Reclutamiento
- St. Lukes Hospital
-
Contacto:
- Amanda Huffman, RN, BSN
- Número de teléfono: 816-932-0391
- Correo electrónico: amanda.huffman@bjc.org
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Houston Methodist Hospital
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Contacto:
- Jennifer (Garrett) Medley Sr. Clinical Trials Manager
- Número de teléfono: 346-238-4516
- Correo electrónico: jmgarrett@houstonmethodist.org
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Hombre o mujer, de 18 a 55 años de edad
Mutación truncante en BAG3
Miocardiopatía dilatada con fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) < 45%
Síntomas de insuficiencia cardíaca de clase II o III de la NYHA
NT-proBNP ≥ 300 pg/mL para sujetos en ritmo sinusal o ritmo con marcapasos, o ≥ 600 pg/mL para sujetos en fibrilación auricular
Dispuesto y capaz de firmar el consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del estudio
Criterios de exclusión:
Infarto de miocardio previo, trasplante de corazón o presencia/necesidad de un dispositivo de asistencia ventricular izquierda (DAVI)
Terapia intravenosa con inotrópicos positivos, vasodilatadores o diuréticos para insuficiencia cardíaca en los 30 días previos al reclutamiento
Anticuerpos neutralizantes positivos contra ATC-0187
Cualquier condición que, en opinión del investigador, ponga al sujeto en riesgo indebido o interfiera con la participación en el estudio o la interpretación de los resultados
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: AFTX-201
Los participantes recibirán una dosis intravenosa única de AFTX-201
|
AFTX-201 es un producto de terapia génica que consiste en el cápside ATC-0187 que contiene el transgén BCL2-associated Athanogene 3 (BAG3).
Se administra como una infusión intravenosa única |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) y eventos adversos graves (EAG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses
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Seguridad y tolerabilidad de AFTX-201 durante 12 meses.
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Desde el inicio hasta los 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el valor basal en biomarcadores farmacodinámicos
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta los 12 meses
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Evaluación de la extensión de la transducción de AFTX-201 y de la expresión de la proteína BAG3 miocárdica tras una dosis intravenosa única
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Desde la línea base hasta los 12 meses
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Cambio desde el valor basal en la medición de la función cardíaca, incluida la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI)
Periodo de tiempo: Línea basal hasta los 12 meses
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Evaluación del impacto de una dosis única intravenosa de AFTX-201 en la medición de la función cardiovascular
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Línea basal hasta los 12 meses
|
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Cambio desde el valor basal en la medición de la función cardíaca, incluido el consumo máximo de oxígeno (pVO2) mediante prueba de esfuerzo cardiopulmonar (CPET)
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta los 12 meses
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Evaluación del impacto de una dosis única intravenosa de AFTX-201 en la medición de la función cardiovascular
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Desde la línea base hasta los 12 meses
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Cambio desde el inicio en la clase funcional de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA)
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta los 12 meses
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Evaluación del impacto de una dosis intravenosa única de AFTX-201 en las características de la insuficiencia cardíaca (IC), incluida la clasificación funcional según la clase de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA)
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Desde la línea base hasta los 12 meses
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario de Cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ)
Periodo de tiempo: Línea basal hasta los 12 meses
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Evaluación del impacto de una dosis única IV de AFTX-201 en la calidad de vida
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Línea basal hasta los 12 meses
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Número de participantes con eventos adversos durante el seguimiento a largo plazo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 60 meses
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Seguridad y tolerabilidad de AFTX-201 durante 60 meses
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Desde el inicio hasta 60 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de febrero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de febrero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
23 de febrero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de agosto de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AFTX-201-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .