一项针对BAG3相关性扩张型心肌病（DCM）成人的AAV基因疗法AFTX-201临床试验 (UPBEAT)
2026年8月31日 更新者：Affinia Therapeutics
一项评估AFTX-201在患有BCL2相关Athanogene 3（BAG3）突变相关扩张型心肌病的成人参与者中的安全性、耐受性、药效学及初步疗效的1/2期多中心、开放标签、剂量递增和剂量扩展试验：UPBEAT试验
这是一项1/2期、开放标签、剂量探索和剂量扩展的临床试验，旨在评估单次静脉输注AFTX-201在患有BAG3基因突变引起的扩张型心肌病成人患者中的安全性、耐受性、药效学和初步疗效
研究概览
详细说明
参与者将接受单次静脉输注AFTX-201，并进行安全性和临床评估的随访。
该研究包括短期安全性监测和长达60个月的长期随访。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
22
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Clinical Trials Information
- 电话号码：2 (617) 430-7817
- 邮箱：clinicaltrials@affiniatx.com
学习地点
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、QC H1T 1C8
- 招聘中
- Institut de Cardiologie de Montréal / Montreal Heart Institute
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接触：
- Jérémie Coordonnateur de recherche EPS / EP research coordinator, BScN
- 电话号码：2293 514-376-3330
- 邮箱：Jeremie.Cortial@icm-mhi.org
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首席研究员：
- Rafik Tadros, MD
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- 招聘中
- University of Miami Hospital and Clinics
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接触：
- Lina Carceres
- 电话号码：954 249 3587
- 邮箱：caceresl@miami.edu
-
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64111
- 招聘中
- St. Lukes Hospital
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接触：
- Amanda Huffman, RN, BSN
- 电话号码：816-932-0391
- 邮箱：amanda.huffman@bjc.org
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- 招聘中
- Houston Methodist Hospital
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接触：
- Jennifer (Garrett) Medley Sr. Clinical Trials Manager
- 电话号码：346-238-4516
- 邮箱：jmgarrett@houstonmethodist.org
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
男性或女性，年龄18至55岁
BAG3基因存在截短突变
扩张型心肌病，左心室射血分数（LVEF）<45%
纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II级或III级心力衰竭症状
窦性心律或起搏心律受试者的NT-proBNP≥300 pg/mL，或心房颤动受试者的NT-proBNP≥600 pg/mL
愿意并能够签署知情同意书，并遵守研究程序
排除标准：
既往心肌梗死、心脏移植史，或存在/需要使用左心室辅助装置（LVAD）
入组前30天内因心力衰竭接受正性肌力药物、血管扩张剂或利尿剂的静脉治疗
对ATC-0187呈阳性中和抗体反应
研究者认为可能使受试者面临不当风险，或干扰研究参与或结果解释的任何情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：AFTX-201
参与者将接受单次静脉注射剂量的AFTX-201
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AFTX-201 是一种基因治疗产品，由包含 BCL2 相关 Athanogene 3 (BAG3) 转基因的 ATC-0187 衣壳组成。
它通过单次静脉输注给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生治疗期间出现的不良事件（TEAEs）和严重不良事件（SAEs）的参与者数量
大体时间：基线至12个月
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AFTX-201 在 12 个月内的安全性和耐受性。
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基线至12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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从基线开始的药效学生物标志物变化
大体时间：基线至12个月
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评估单次静脉给药后AFTX-201转导程度及心肌BAG3蛋白表达情况
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基线至12个月
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心脏功能测量值相对于基线的变化，包括左心室射血分数（LVEF）
大体时间：基线至12个月
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评估单次静脉注射剂量AFTX-201对心血管功能测量的影响
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基线至12个月
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通过心肺运动试验（CPET）测量的心脏功能指标（包括峰值耗氧量pVO2）较基线的变化
大体时间：基线至12个月
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评估单次静脉注射AFTX-201对心血管功能测量值的影响
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基线至12个月
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纽约心脏协会（NYHA）功能分级的基线变化
大体时间：基线至12个月
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评估单次静脉注射剂量AFTX-201对心力衰竭（HF）特征的影响，包括按纽约心脏协会（NYHA）分级进行的功能分类
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基线至12个月
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堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评分相对于基线的变化
大体时间：基线至12个月
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评估单次静脉注射AFTX-201对生活质量的影响
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基线至12个月
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长期随访期间出现不良事件的参与者数量
大体时间：基线至60个月
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AFTX-201 在 60 个月内的安全性和耐受性
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基线至60个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年9月1日
初级完成 (估计的)
2028年12月1日
研究完成 (估计的)
2032年12月1日
研究注册日期
首次提交
2026年2月3日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月16日
首次发布 (实际的)
2026年2月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月31日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
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