Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een AAV-gentherapiestudie van AFTX-201 bij volwassenen met BAG3-geassocieerde gedilateerde cardiomyopathie (DCM) (UPBEAT)

31 augustus 2026 bijgewerkt door: Affinia Therapeutics

Een fase 1/2 multicenter, open-label, dosis-escalatie en dosis-expansie onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek en preliminaire werkzaamheid van AFTX-201 te beoordelen, toegediend aan volwassen deelnemers met BCL2-geassocieerd athanogeen 3 (BAG3) mutatie-geassocieerde gedilateerde cardiomyopathie: UPBEAT Trial

Dit is een fase 1/2, open-label, dosisverkenning en dosisuitbreiding klinische studie die de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek en voorlopige werkzaamheid evalueert van een enkele intraveneuze infusie van AFTX-201 bij volwassenen met gedilateerde cardiomyopathie veroorzaakt door een BAG3-genmutatie

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers krijgen een enkele intraveneuze infusie van AFTX-201 en worden gevolgd voor veiligheids- en klinische beoordelingen. Het onderzoek omvat kortetermijnveiligheidsbewaking en langdurige follow-up tot 60 maanden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, QC H1T 1C8
        • Werving
        • Institut de Cardiologie de Montréal / Montreal Heart Institute
        • Contact:
          • Jérémie Coordonnateur de recherche EPS / EP research coordinator, BScN
          • Telefoonnummer: 2293 514-376-3330
          • E-mail: Jeremie.Cortial@icm-mhi.org
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rafik Tadros, MD
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Werving
        • University of Miami Hospital and Clinics
        • Contact:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64111
        • Werving
        • St. Lukes Hospital
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Houston Methodist Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Man of vrouw, 18 tot 55 jaar oud

Truncerende mutatie in BAG3

Gedilateerde cardiomyopathie met linker ventrikel ejectiefractie (LVEF) < 45%

NYHA klasse II of III hartfalen symptomen

NT-proBNP ≥ 300 pg/mL voor proefpersonen in sinusritme of pacemakerritme, of ≥ 600 pg/mL voor proefpersonen met atriumfibrilleren

Bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven en zich te houden aan de studieprocedures

Exclusiecriteria:

Eerdere hartinfarct, harttransplantatie, of aanwezigheid/behoefte aan een linker ventrikel assist device (LVAD)

IV-therapie met positieve inotrope middelen, vaatverwijders of diuretica voor hartfalen binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving

Positieve neutraliserende antilichamen tegen ATC-0187

Elke aandoening die, naar mening van de onderzoeker, de proefpersoon ongerechtvaardigd risico zou opleveren of zou interfereren met deelname aan de studie of interpretatie van de resultaten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: AFTX-201
Deelnemers krijgen een enkele intraveneuze dosis AFTX-201
Genetisch: AFTX-201
AFTX-201 is een gentherapieproduct bestaande uit het ATC-0187-capside met het BCL2-geassocieerde Athanogene 3 (BAG3) transgeen. Het wordt toegediend als een enkele intraveneuze infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met door behandeling veroorzaakte bijwerkingen (TEAEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: Baseline tot 12 maanden
Veiligheid en verdraagbaarheid van AFTX-201 gedurende 12 maanden.
Baseline tot 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van uitgangswaarden in farmacodynamische biomarkers
Tijdsspanne: Baseline tot en met 12 maanden
Beoordeling van de mate van AFTX-201-transductie en myocardiale BAG3-eiwitexpressie na een enkele IV-dosis
Baseline tot en met 12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de meting van de hartfunctie, inclusief de linker ventrikel ejectiefractie (LVEF)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 12 maanden
Beoordeling van de impact van een enkele IV-dosis AFTX-201 op de meting van cardiovasculaire functie
Vanaf baseline tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de meting van de hartfunctie inclusief piekzuurstofopname (pVO₂) door middel van een cardiopulmonale inspanningstest (CPET)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met 12 maanden
Beoordeling van de impact van een enkele IV-dosis AFTX-201 op de meting van cardiovasculaire functie
Vanaf baseline tot en met 12 maanden
Verandering vanaf baseline in New York Heart Association (NYHA) functionele klasse
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 12 maanden
Beoordeling van de impact van een enkele IV-dosis AFTX-201 op kenmerken van hartfalen (HF), inclusief functionele classificatie volgens de New York Heart Association (NYHA)-klasse
Vanaf baseline tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in de Kansas City Cardiomyopathie Vragenlijst (KCCQ)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot 12 maanden
Beoordeling van de impact van een enkele IV-dosis AFTX-201 op de kwaliteit van leven
Vanaf de basislijn tot 12 maanden
Aantal deelnemers met bijwerkingen tijdens langdurige follow-up
Tijdsspanne: Baseline tot en met 60 maanden
Veiligheid en verdraagbaarheid van AFTX-201 gedurende 60 maanden
Baseline tot en met 60 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Affinia Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 september 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AFTX-201-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren