Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En AAV-geneterapistudie av AFTX-201 for voksne med BAG3-assosiert dilatert kardiomyopati (DCM) (UPBEAT)

31. august 2026 oppdatert av: Affinia Therapeutics

En fase 1/2 multicenter, åpen merket, dose-eskalering og dose-ekspansjonsstudie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, farmakodynamikk og foreløpig effekt av AFTX-201 gitt til voksne deltakere med BCL2-assosiert atanogen 3 (BAG3) mutasjon-assosiert dilatert kardiomyopati: UPBEAT-studien

Dette er en fase 1/2, åpen, doseutforskende og doseekspanderende klinisk studie som evaluerer sikkerheten, toleransen, farmakodynamikken og foreløpig effekt av en enkelt intravenøs infusjon av AFTX-201 hos voksne med utvidet kardiomyopati forårsaket av en BAG3-genmutasjon

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakerne vil motta en enkelt intravenøs infusjon av AFTX-201 og vil bli fulgt opp for sikkerhets- og kliniske vurderinger. Studien inkluderer korttids sikkerhetsovervåkning og langtids oppfølging i opptil 60 måneder

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, QC H1T 1C8
        • Rekruttering
        • Institut de Cardiologie de Montréal / Montreal Heart Institute
        • Ta kontakt med:
          • Jérémie Coordonnateur de recherche EPS / EP research coordinator, BScN
          • Telefonnummer: 2293 514-376-3330
          • E-post: Jeremie.Cortial@icm-mhi.org
        • Hovedetterforsker:
          • Rafik Tadros, MD
  • Forente stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami Hospital and Clinics
        • Ta kontakt med:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64111
        • Rekruttering
        • St. Lukes Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Houston Methodist Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

Mann eller kvinne, 18 til 55 år gammel

Trunkerende mutasjon i BAG3

Dilatert kardiomyopati med venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) < 45%

NYHA klasse II eller III hjerteinsuffisienssymptomer

NT-proBNP ≥ 300 pg/mL for forsøkspersoner i sinusrytme eller pacemakerrytme, eller ≥ 600 pg/mL for forsøkspersoner med atrieflimmer

Villig og i stand til å signere informert samtykke og følge studiens prosedyrer

Ekskluderingskriterier:

Tidligere hjerteinfarkt, hjertetransplantasjon, eller tilstedeværelse/behov for en venstre ventrikkel assist-enhet (LVAD)

IV-behandling med positive inotroper, vasodilatorer eller diuretika for hjerteinsuffisiens innen 30 dager før inkludering

Positivt nøytraliserende antistoff mot ATC-0187

Enhver tilstand som etter forskerens vurdering vil utsette forsøkspersonen for uforsvarlig risiko eller forstyrre studiedeltakelse eller tolkning av resultater

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AFTX-201
Deltakerne vil motta en enkelt intravenøs dose av AFTX-201
Genetisk: AFTX-201
AFTX-201 er et geneterapiprodukt som består av ATC-0187-kapsiden som inneholder BCL2-assosiert Athanogen 3 (BAG3)-transgenet.
Det administreres som en enkelt intravenøs infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline gjennom 12 måneder
Sikkerhet og tolerabilitet av AFTX-201 over 12 måneder.
Baseline gjennom 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i farmakodynamiske biomarkører
Tidsramme: Baseline gjennom 12 måneder
Vurdering av omfanget av AFTX-201-transduksjon og myokardial BAG3-proteinekspresjon etter en enkelt intravenøs dose
Baseline gjennom 12 måneder
Endring fra utgangspunkt i måling av hjertefunksjon inkludert venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF)
Tidsramme: Utgangspunkt gjennom 12 måneder
Vurdering av effekten av en enkelt IV-dose AFTX-201 på måling av kardiovaskulær funksjon
Utgangspunkt gjennom 12 måneder
Endring fra baseline i måling av hjertefunksjon inkludert maksimalt oksygenopptak (pVO2) ved kardiopulmonal belastningsprøve (CPET)
Tidsramme: Baseline gjennom 12 måneder
Vurdering av virkningen av en enkelt IV-dose av AFTX-201 på måling av kardiovaskulær funksjon
Baseline gjennom 12 måneder
Endring fra utgangspunkt i New York Heart Association (NYHA) funksjonsklasse
Tidsramme: Utestilling gjennom 12 måneder
Vurdering av effekten av en enkelt intravenøs dose AFTX-201 på hjertesvikt (HF) inkludert funksjonell klassifisering etter New York Heart Association (NYHA) klasse
Utestilling gjennom 12 måneder
Endring fra utgangspunkt i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Tidsramme: Utgangspunkt til 12 måneder
Vurdering av virkningen av en enkelt intravenøs dose AFTX-201 på livskvalitet
Utgangspunkt til 12 måneder
Antall deltakere med bivirkninger under langtids oppfølging
Tidsramme: Utgangspunkt gjennom 60 måneder
Sikkerhet og tolerabilitet av AFTX-201 over 60 måneder
Utgangspunkt gjennom 60 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Affinia Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. september 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

23. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. august 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AFTX-201-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere