Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinické hodnocení genové terapie AAV přípravkem AFTX-201 u dospělých pacientů s dilatovanou kardiomyopatií (DCM) spojenou s genem BAG3 (UPBEAT)

16. února 2026 aktualizováno: Affinia Therapeutics

Fáze 1/2 multicentrické, otevřené studie s eskalací a expanzí dávky k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamiky a předběžné účinnosti přípravku AFTX-201 podávaného dospělým účastníkům s dilatační kardiomyopatií asociovanou s mutací BCL2-associated athanogene 3 (BAG3): Studie UPBEAT

Toto je klinická studie fáze 1/2, otevřená, s průzkumem dávky a expanzí dávky, která hodnotí bezpečnost, snášenlivost, farmakodynamiku a předběžnou účinnost jedné intravenózní infuze přípravku AFTX-201 u dospělých s dilatační kardiomyopatií způsobenou mutací genu BAG3.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci obdrží jednu nitrožilní infuzi přípravku AFTX-201 a budou sledováni z hlediska bezpečnosti a klinického hodnocení. Studie zahrnuje krátkodobé sledování bezpečnosti a dlouhodobé sledování až po dobu 60 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

22

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Muž nebo žena ve věku 18 až 55 let

Truncující mutace v genu BAG3

Dilatační kardiomyopatie s ejekční frakcí levé komory (LVEF) < 45 %

Příznaky srdečního selhání NYHA třídy II nebo III

NT-proBNP ≥ 300 pg/mL u subjektů v sinusovém rytmu nebo kardiostimulovaném rytmu, nebo ≥ 600 pg/mL u subjektů s fibrilací síní

Ochotný a schopný podepsat informovaný souhlas a dodržovat studijní postupy

Kritéria pro vyloučení:

Předchozí infarkt myokardu, transplantace srdce nebo přítomnost/potřeba levostranného komorového asistovaného oběhu (LVAD)

IV terapie s pozitivními inotropiky, vazodilatátory nebo diuretiky pro srdeční selhání do 30 dnů před zařazením

Pozitivní neutralizační protilátky proti ATC-0187

Jakýkoli stav, který by podle názoru vyšetřujícího lékaře vystavil subjekt nepřiměřenému riziku nebo narušil účast ve studii nebo interpretaci výsledků

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AFTX-201
Účastníci obdrží jednu nitrožilní dávku přípravku AFTX-201
Genetický: AFTX-201
AFTX-201 je genová terapie sestávající z kapsidy ATC-0187 obsahující transgen BCL2-associated Athanogene 3 (BAG3). Podává se jako jediná nitrožilní infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími během léčby (TEAE) a závažnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 12 měsíců
Bezpečnost a snášenlivost přípravku AFTX-201 po dobu 12 měsíců.
Od výchozí hodnoty do 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty u farmakodynamických biomarkerů
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 12 měsíců
Posouzení rozsahu transdukce AFTX-201 a exprese proteinu BAG3 v myokardu po jedné intravenózní dávce
Od výchozí hodnoty do 12 měsíců
Změna oproti výchozí hodnotě v měření srdeční funkce včetně ejekční frakce levé komory (LVEF)
Časové okno: Od výchozí hodnoty po dobu 12 měsíců
Posouzení dopadu jediné nitrožilní dávky přípravku AFTX-201 na měření kardiovaskulární funkce
Od výchozí hodnoty po dobu 12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v měření srdeční funkce včetně maximální spotřeby kyslíku (pVO2) pomocí kardiopulmonálního zátěžového testu (CPET)
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců
Posouzení vlivu jedné intravenózní dávky přípravku AFTX-201 na měření kardiovaskulární funkce
Od výchozího stavu do 12 měsíců
Změna od výchozího stavu v funkční třídě New York Heart Association (NYHA)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 12 měsíců
Posouzení vlivu jedné nitrožilní dávky přípravku AFTX-201 na projevy srdečního selhání (HF) včetně funkční klasifikace podle tříd New York Heart Association (NYHA)
Od výchozí hodnoty do 12 měsíců
Změna od výchozího stavu v Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 12 měsíců
Posouzení vlivu jedné intravenózní dávky AFTX-201 na kvalitu života
Od výchozí hodnoty do 12 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími účinky během dlouhodobého sledování
Časové okno: Základní hodnoty až do 60 měsíců
Bezpečnost a snášenlivost přípravku AFTX-201 po dobu 60 měsíců
Základní hodnoty až do 60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Affinia Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

23. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AFTX-201-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dilatační kardiomyopatie (DCM)

Klinické studie na AFTX-201

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit