Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne terapii genowej AAV preparatem AFTX-201 u dorosłych z kardiomiopatią rozstrzeniową (DCM) związaną z genem BAG3 (UPBEAT)

16 lutego 2026 zaktualizowane przez: Affinia Therapeutics

Faza 1/2 wieloośrodkowego, otwartego badania z eskalacją i ekspansją dawki, oceniającego bezpieczeństwo, tolerancję, farmakodynamikę oraz wstępną skuteczność preparatu AFTX-201 podawanego dorosłym uczestnikom z rozstrzeniem mięśnia sercowego związanym z mutacją genu BCL2-Associated Athanogene 3 (BAG3): badanie UPBEAT

To jest badanie kliniczne fazy 1/2, otwarte, z eksploracją i ekspansją dawki, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakodynamikę i wstępną skuteczność pojedynczej dożylnej infuzji AFTX-201 u dorosłych z kardiomiopatią rozstrzeniową spowodowaną mutacją genu BAG3

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy otrzymają pojedynczy wlew dożylny preparatu AFTX-201 i będą obserwowani pod kątem bezpieczeństwa oraz ocen klinicznych. Badanie obejmuje krótkoterminowy monitoring bezpieczeństwa oraz długoterminową obserwację do 60 miesięcy

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

22

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

Mężczyzna lub kobieta, w wieku od 18 do 55 lat

Mutacja skracająca w genie BAG3

Kardiomiopatia rozstrzeniowa z frakcją wyrzutową lewej komory (LVEF) < 45%

Objawy niewydolności serca w klasie II lub III według NYHA

NT-proBNP ≥ 300 pg/mL dla osób z rytmem zatokowym lub stymulowanym, lub ≥ 600 pg/mL dla osób z migotaniem przedsionków

Gotowość i zdolność do podpisania świadomej zgody oraz przestrzegania procedur badania

Kryteria wyłączenia:

Przebyty zawał mięśnia sercowego, przeszczep serca lub obecność/wymaganie zastosowania urządzenia wspomagającego lewą komorę (LVAD)

Terapia dożylna z użyciem inotropów dodatnich, wazodylatorów lub diuretyków z powodu niewydolności serca w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania

Dodatnie przeciwciała neutralizujące przeciwko ATC-0187

Wszelkie schorzenia, które zdaniem badacza mogą narazić pacjenta na nadmierne ryzyko lub zakłócić udział w badaniu lub interpretację wyników

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AFTX-201
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę dożylną AFTX-201
Genetyczny: AFTX-201
AFTX-201 to produkt terapii genowej składający się z kapsydu ATC-0187 zawierającego transgen BCL2-associated Athanogene 3 (BAG3). Podawany jest jako pojedyncza infuzja dożylna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanymi działaniami leków pojawiającymi się podczas leczenia (TEAEs) i poważnymi działaniami niepożądanymi (SAEs)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 12 miesiąca
Bezpieczeństwo i tolerancja preparatu AFTX-201 w okresie 12 miesięcy.
Od punktu wyjściowego do 12 miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w biomarkerach farmakodynamicznych
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 12 miesięcy
Ocena zakresu transdukcji AFTX-201 oraz ekspresji białka BAG3 w mięśniu sercowym po pojedynczej dawce dożylnej
Od punktu wyjściowego do 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w pomiarze czynności serca, w tym frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 12 miesięcy
Ocena wpływu pojedynczej dawki dożylnej AFTX-201 na pomiar funkcji układu sercowo-naczyniowego
Od punktu wyjściowego do 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w pomiarze funkcji serca, w tym szczytowego zużycia tlenu (pVO2) w teście wysiłkowym kardiopulmonologicznym (CPET)
Ramy czasowe: Od punktu wyjścia do 12 miesięcy
Ocena wpływu pojedynczej dawki dożylnej AFTX-201 na pomiar funkcji układu sercowo-naczyniowego
Od punktu wyjścia do 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w funkcjonalnej klasie New York Heart Association (NYHA)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 12 miesięcy
Ocena wpływu pojedynczej dawki dożylnej AFTX-201 na cechy niewydolności serca (HF), w tym klasyfikację czynnościową według klasy Nowojorskiego Towarzystwa Kardiologicznego (NYHA)
Od wartości wyjściowej do 12 miesięcy
Zmiana wartości wyjściowej w kwestionariuszu Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa przez 12 miesięcy
Ocena wpływu pojedynczej dawki dożylnej leku AFTX-201 na jakość życia
Linia wyjściowa przez 12 miesięcy
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami podczas długoterminowej obserwacji
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 60 miesięcy
Bezpieczeństwo i tolerancja preparatu AFTX-201 przez 60 miesięcy
Od linii bazowej do 60 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Affinia Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AFTX-201-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kardiomiopatia rozstrzeniowa (DCM)

Badania kliniczne na AFTX-201

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj