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Eine AAV-Gentherapiestudie von AFTX-201 bei Erwachsenen mit BAG3-assoziierter dilatativer Kardiomyopathie (DCM) (UPBEAT)

16. Februar 2026 aktualisiert von: Affinia Therapeutics

Eine Phase-1/2-Multizenter-, offene-, Dosis-Eskalations- und Dosis-Expansions-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik und vorläufigen Wirksamkeit von AFTX-201 bei erwachsenen Teilnehmern mit BCL2-assoziierter Athanogen-3 (BAG3)-Mutations-assoziierter dilatativer Kardiomyopathie: UPBEAT-Studie

Dies ist eine Phase-1/2, offene, Dosis-Explorations- und Dosis-Expansions-Studie, die die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik und vorläufige Wirksamkeit einer einzelnen intravenösen Infusion von AFTX-201 bei Erwachsenen mit dilatativer Kardiomyopathie, verursacht durch eine BAG3-Genmutation, bewertet.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Teilnehmer erhalten eine einzelne intravenöse Infusion von AFTX-201 und werden im Hinblick auf Sicherheit und klinische Bewertungen nachbeobachtet. Die Studie umfasst eine kurzfristige Sicherheitsüberwachung und eine langfristige Nachbeobachtung für bis zu 60 Monate.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

22

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Männlich oder weiblich, 18 bis 55 Jahre alt

Trunkierende Mutation in BAG3

Dilatative Kardiomyopathie mit linksventrikulärer Ejektionsfraktion (LVEF) < 45%

NYHA-Klasse II oder III Herzinsuffizienzsymptome

NT-proBNP ≥ 300 pg/mL für Probanden in Sinusrhythmus oder Schrittmacherrhythmus, oder ≥ 600 pg/mL für Probanden mit Vorhofflimmern

Bereit und in der Lage, die Einwilligungserklärung zu unterschreiben und die Studienverfahren einzuhalten

Ausschlusskriterien:

Früherer Herzinfarkt, Herztransplantation oder Vorhandensein/Erfordernis eines linksventrikulären Unterstützungssystems (LVAD)

IV-Therapie mit positiv inotropen Substanzen, Vasodilatatoren oder Diuretika wegen Herzinsuffizienz innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung

Positive neutralisierende Antikörper gegen ATC-0187

Jeder Zustand, der nach Meinung des Prüfers den Probanden einem unangemessenen Risiko aussetzen oder die Studienteilnahme oder die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AFTX-201
Teilnehmer erhalten eine einzige intravenöse Dosis von AFTX-201
Genetisch: AFTX-201
AFTX-201 ist ein Gentherapeutikum, das aus dem ATC-0187-Kapsid mit dem BCL2-assoziierten Athanogen 3 (BAG3)-Transgen besteht. Es wird als einmalige intravenöse Infusion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate
Sicherheit und Verträglichkeit von AFTX-201 über 12 Monate.
Baseline bis 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei pharmakodynamischen Biomarkern
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate
Bewertung des Ausmaßes der AFTX-201-Transduktion und der myokardialen BAG3-Proteinexpression nach einer einzelnen intravenösen Dosis
Baseline bis 12 Monate
Änderung vom Ausgangswert bei der Messung der Herzfunktion einschließlich der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF)
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate
Bewertung der Auswirkungen einer einzelnen intravenösen Dosis AFTX-201 auf die Messung der kardiovaskulären Funktion
Baseline bis 12 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Messung der Herzfunktion einschließlich des maximalen Sauerstoffverbrauchs (pVO2) durch kardiopulmonale Belastungstests (CPET)
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate
Bewertung der Auswirkungen einer einzelnen intravenösen Dosis von AFTX-201 auf die Messung der kardiovaskulären Funktion
Baseline bis 12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der New York Heart Association (NYHA) Funktionsklasse
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate
Bewertung der Auswirkung einer einzelnen intravenösen Dosis von AFTX-201 auf Merkmale der Herzinsuffizienz (HI), einschließlich der funktionellen Klassifizierung nach der New York Heart Association (NYHA)-Klasse
Baseline bis 12 Monate
Veränderung vom Ausgangswert im Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate
Bewertung der Auswirkung einer einmaligen intravenösen Dosis AFTX-201 auf die Lebensqualität
Baseline bis 12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen während der Langzeitnachbeobachtung
Zeitfenster: Baseline bis 60 Monate
Sicherheit und Verträglichkeit von AFTX-201 über 60 Monate
Baseline bis 60 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Affinia Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. März 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AFTX-201-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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