Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En AAV-genterapistudie av AFTX-201 för vuxna med BAG3-associerad dilaterad kardiomyopati (DCM) (UPBEAT)

31 augusti 2026 uppdaterad av: Affinia Therapeutics

En fas 1/2 multicenter, öppen, doseskalerings- och dosexpansionsstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakodynamiken och den preliminära effekten av AFTX-201 som administreras till vuxna deltagare med BCL2-associerat athanogen 3 (BAG3) mutation-associerad dilaterad kardiomyopati: UPBEAT-studien

Detta är en fas 1/2, öppen, dosutforskande och dosexpanderande klinisk prövning som utvärderar säkerhet, tolerabilitet, farmakodynamik och preliminär effekt av en enda intravenös infusion av AFTX-201 hos vuxna med dilaterad kardiomyopati orsakad av en BAG3-genmutation

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deltagarna kommer att få en enda intravenös infusion av AFTX-201 och kommer att följas upp för säkerhets- och kliniska bedömningar. Studien omfattar korttidsövervakning av säkerhet och långtidsuppföljning i upp till 60 månader

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

22

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Rekrytering
        • University of Miami Hospital and Clinics
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64111
        • Rekrytering
        • St. Lukes Hospital
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Houston Methodist Hospital
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, QC H1T 1C8
        • Rekrytering
        • Institut de Cardiologie de Montréal / Montreal Heart Institute
        • Kontakt:
          • Jérémie Coordonnateur de recherche EPS / EP research coordinator, BScN
          • Telefonnummer: 2293 514-376-3330
          • E-post: Jeremie.Cortial@icm-mhi.org
        • Huvudutredare:
          • Rafik Tadros, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Man eller kvinna, 18 till 55 år gammal

Trunkerande mutation i BAG3

Dilaterad kardiomyopati med vänsterkammarutstötningsfraktion (LVEF) < 45%

NYHA klass II eller III hjärtsviktssymptom

NT-proBNP ≥ 300 pg/mL för försökspersoner i sinusrytm eller pacemakerrytm, eller ≥ 600 pg/mL för försökspersoner i förmaksflimmer

Villig och kapabel att skriva under informerat samtycke och följa studieförfaranden

Exklusionskriterier:

Tidigare hjärtinfarkt, hjärttransplantation, eller närvaro/behov av en vänsterkammarassistansanordning (LVAD)

IV-behandling med positiva inotroper, vasodilatorer eller diuretika för hjärtsvikt inom 30 dagar före inkludering

Positiva neutraliserande antikroppar mot ATC-0187

Allt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle utsätta försökspersonen för oskälig risk eller störa studie deltagande eller tolkning av resultat

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: AFTX-201
Deltagarna kommer att få en enda intravenös dos av AFTX-201
Genetisk: AFTX-201
AFTX-201 är en genterapiprodukt som består av ATC-0187-kapsiden som innehåller BCL2-associerade Athanogene 3 (BAG3)-transgenen. Den administreras som en enda intravenös infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: Baseline genom 12 månader
Säkerhet och tolerabilitet av AFTX-201 över 12 månader.
Baseline genom 12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i farmakodynamiska biomarkörer
Tidsram: Baseline genom 12 månader
Bedömning av omfattningen av AFTX-201-transduktion och uttryck av BAG3-protein i hjärtmuskeln efter en enda IV-dos
Baseline genom 12 månader
Förändring från baslinjen vid mätning av hjärtfunktion inklusive fraktion av utstömd volym från vänster kammare (LVEF)
Tidsram: Baseline genom 12 månader
Utvärdering av effekten av en enda intravenös dos AFTX-201 på mätning av kardiovaskulär funktion
Baseline genom 12 månader
Förändring från baseline vid mätning av hjärtfunktion inklusive maximal syreupptagning (pVO2) med kardiopulmonell arbetsprovning (CPET)
Tidsram: Baseline genom 12 månader
Bedömning av effekten av en enda IV-dos av AFTX-201 på mätning av kardiovaskulär funktion
Baseline genom 12 månader
Förändring från baslinjen i New York Heart Association (NYHA) funktionsklass
Tidsram: Baseline genom 12 månader
Bedömning av effekten av en enda IV-dos AFTX-201 på egenskaper av hjärtsvikt (HF) inklusive funktionell klassificering enligt New York Heart Association (NYHA)-klass
Baseline genom 12 månader
Förändring från baslinje i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Tidsram: Baseline genom 12 månader
Bedömning av effekten av en enda intravenös dos AFTX-201 på livskvalitet
Baseline genom 12 månader
Antal deltagare med biverkningar under långtidsuppföljning
Tidsram: Baseline genom 60 månader
Säkerhet och tolerabilitet för AFTX-201 över 60 månader
Baseline genom 60 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Affinia Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 september 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2032

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 februari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 februari 2026

Första postat (Faktisk)

23 februari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 augusti 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AFTX-201-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera