Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AAV-geeniterapian AFTX-201 kliininen tutkimus aikuisilla, joilla on BAG3:een liittyvä dilatoiva kardiomyopatia (DCM) (UPBEAT)

maanantai 31. elokuuta 2026 päivittänyt: Affinia Therapeutics

Vaiheen 1/2 monikeskuksinen, avoimen leiman, annoksen nosto- ja annoksen laajennuskokeilu AFTX-201:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakodynamiikan ja alustavan tehon arvioimiseksi aikuisilla osallistujilla, joilla on BCL2-Associated Athanogene 3 (BAG3) -mutaatioon liittyvä laajentava kardiomyopatia: UPBEAT-kokeilu

Tämä on vaiheen 1/2, avoimen leiman, annostelun tutkimuksen ja annostelun laajennuksen kliininen tutkimus, jossa arvioidaan AFTX-201:n yksittäisen laskimonsisäisen infuusion turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakodynamiikkaa ja alustavaa tehokkuutta aikuisilla, joilla on BAG3-geenimutaation aiheuttama dilatoiva kardiomyopatia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujat saavat yhden intravenoosin infuusion AFTX-201:stä ja heidän turvallisuuttaan ja kliinisiä arvioitaan seurataan. Tutkimus sisältää lyhyen aikavälin turvallisuusvalvonnan ja pitkän aikavälin seurannan jopa 60 kuukauden ajan

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

22

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, QC H1T 1C8
        • Rekrytointi
        • Institut de Cardiologie de Montréal / Montreal Heart Institute
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jérémie Coordonnateur de recherche EPS / EP research coordinator, BScN
          • Puhelinnumero: 2293 514-376-3330
          • Sähköposti: Jeremie.Cortial@icm-mhi.org
        • Päätutkija:
          • Rafik Tadros, MD
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • University of Miami Hospital and Clinics
        • Ottaa yhteyttä:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
        • Rekrytointi
        • St. Lukes Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Houston Methodist Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

Mies tai nainen, 18–55-vuotias

Katkaiseva mutaatio BAG3-geenissä

Laajentava kardiomyopatia, jonka vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) on < 45 %

NYHA-luokan II tai III sydämen vajaatoiminnan oireet

NT-proBNP ≥ 300 pg/mL sinusrytmissä tai stimulaatiorytmissä oleville potilaille, tai ≥ 600 pg/mL eteisvärinässä oleville potilaille

Halukas ja kykenevä allekirjoittamaan tietoon perustuvan suostumuksen ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä

Poissulkemiskriteerit:

Aiempi sydäninfarkti, sydämen siirto tai vasemman kammion avustuslaitteen (LVAD) läsnäolo/tarve

IV-hoito positiivisilla inotroopeilla, vasodilataattoreilla tai diureeteilla sydämen vajaatoiminnan vuoksi 30 päivän kuluessa ennen osallistumista

Positiiviset neutraloivat vasta-aineet ATC-0187:ää vastaan

Mikä tahansa tila, joka tutkijan mielessä saattaisi aiheuttaa kohteelle kohtuutonta riskiä tai häiritä tutkimukseen osallistumista tai tulosten tulkintaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AFTX-201
Osallistujat saavat yhden AFTX-201:n laskimonsisäisen annoksen
Geneettinen: AFTX-201
AFTX-201 on geeniterapiavalmiste, joka koostuu ATC-0187-kapsidista, joka sisältää BCL2-associated Athanogene 3 (BAG3) -transgeenin. Sitä annostellaan yksittäisenä laskimonsisäisenä infuusiona

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla esiintyi hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauden ajan
AFTX-201:n turvallisuus ja siedettävyys 12 kuukauden ajan.
Perustaso 12 kuukauden ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta farmakodynaamisissa biomarkkereissa
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauden kuluessa
Arvio AFTX-201:n transduktion laajuudesta ja sydänlihaksen BAG3-proteiinin ilmentymisestä yksittäisen IV-annoksen jälkeen
Perustaso 12 kuukauden kuluessa
Muutos perusarvosta sydämen toiminnan mittauksessa, mukaan lukien vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF)
Aikaikkuna: Alkuperäinen taso 12 kuukauden ajan
AFTX-201:n yhden IV-annoksen vaikutuksen arvioiminen sydän- ja verenkiertoelimistön toiminnan mittauksessa
Alkuperäinen taso 12 kuukauden ajan
Muutos lähtöarvosta sydämen toiminnan mittauksessa, mukaan lukien maksimaalinen hapenkulutus (pVO2) kardiopulmonaalisella kuormitustestillä (CPET)
Aikaikkuna: Alkuperäinen tila 12 kuukauden ajan
Yhden IV-annoksen AFTX-201:n vaikutuksen arviointi sydän- ja verisuonitoiminnan mittauksiin
Alkuperäinen tila 12 kuukauden ajan
Muutos lähtötilanteeseen verrattuna New York Heart Associationin (NYHA) toiminnallisessa luokassa
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauden ajan
Arviointi yhden IV-annoksen AFTX-201:n vaikutuksesta sydämen vajaatoiminnan (HF) piirteisiin, mukaan lukien toiminnallinen luokittelu New York Heart Association (NYHA) -luokan mukaan
Perustaso 12 kuukauden ajan
Muutos lähtötasosta Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) -kyselyssä
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauden ajan
Yhden AFTX-201:n IV-annoksen vaikutuksen arviointi elämänlaatuun
Perustaso 12 kuukauden ajan
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia pitkän aikavälin seurannan aikana
Aikaikkuna: Perustaso 60 kuukauden ajan
AFTX-201:n turvallisuus ja siedettävyys 60 kuukauden ajan
Perustaso 60 kuukauden ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Affinia Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 3. helmikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 23. helmikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 31. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AFTX-201-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa