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Um Ensaio Clínico de Terapia Génica com AAV de AFTX-201 em Adultos com Cardiomiopatia Dilatada (CMD) Associada a BAG3 (UPBEAT)

31 de agosto de 2026 atualizado por: Affinia Therapeutics

Um Estudo Multicêntrico de Fase 1/2, Aberto, de Escalada e Expansão de Dose para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade, Farmacodinâmica e Eficácia Preliminar do AFTX-201 Administrado a Participantes Adultos com Cardiomiopatia Dilatada Associada à Mutação BCL2-Associated Athanogene 3 (BAG3): Estudo UPBEAT

Este é um ensaio clínico de Fase 1/2, aberto, de exploração e expansão de dose, que avalia a segurança, tolerabilidade, farmacodinâmica e eficácia preliminar de uma única infusão intravenosa de AFTX-201 em adultos com cardiomiopatia dilatada causada por uma mutação do gene BAG3

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os participantes receberão uma única infusão intravenosa de AFTX-201 e serão acompanhados para avaliações de segurança e clínicas. O estudo inclui monitorização de segurança a curto prazo e acompanhamento a longo prazo até 60 meses

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

22

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, QC H1T 1C8
        • Recrutamento
        • Institut de Cardiologie de Montréal / Montreal Heart Institute
        • Contato:
          • Jérémie Coordonnateur de recherche EPS / EP research coordinator, BScN
          • Número de telefone: 2293 514-376-3330
          • E-mail: Jeremie.Cortial@icm-mhi.org
        • Investigador principal:
          • Rafik Tadros, MD
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • University of Miami Hospital and Clinics
        • Contato:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
        • Recrutamento
        • St. Lukes Hospital
        • Contato:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Houston Methodist Hospital
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

Indivíduos do sexo masculino ou feminino, com idades compreendidas entre os 18 e os 55 anos

Mutação truncante no gene BAG3

Cardiomiopatia dilatada com fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) < 45%

Sintomas de insuficiência cardíaca NYHA Classe II ou III

NT-proBNP ≥ 300 pg/mL para indivíduos em ritmo sinusal ou ritmo com pacemaker, ou ≥ 600 pg/mL para indivíduos em fibrilhação auricular

Disponibilidade e capacidade para assinar o consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo

Critérios de Exclusão:

Antecedentes de enfarte do miocárdio, transplante cardíaco ou presença/necessidade de dispositivo de assistência ventricular esquerda (DAVE)

Terapia intravenosa com inotrópicos positivos, vasodilatadores ou diuréticos para insuficiência cardíaca nos 30 dias anteriores à inclusão

Anticorpos neutralizantes positivos para ATC-0187

Qualquer condição que, na opinião do investigador, coloque o indivíduo em risco indevido ou interfira com a participação no estudo ou a interpretação dos resultados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AFTX-201
Os participantes receberão uma dose intravenosa única de AFTX-201
Genético: AFTX-201
AFTX-201 é um produto de terapia génica constituído pelo capsídeo ATC-0187 que contém o transgene BCL2-associated Athanogene 3 (BAG3). É administrado como uma única infusão intravenosa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Da linha de base até aos 12 meses
Segurança e tolerabilidade do AFTX-201 ao longo de 12 meses.
Da linha de base até aos 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em relação à linha de base em biomarcadores farmacodinâmicos
Prazo: Baseline até 12 meses
Avaliação da extensão da transdução de AFTX-201 e da expressão da proteína BAG3 no miocárdio após uma dose IV única
Baseline até 12 meses
Alteração em relação ao valor basal na medição da função cardíaca, incluindo a fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE)
Prazo: Da linha de base até 12 meses
Avaliação do impacto de uma dose única IV de AFTX-201 na medição da função cardiovascular
Da linha de base até 12 meses
Alteração em relação à linha de base na medição da função cardíaca, incluindo o consumo máximo de oxigénio (pVO2) através do teste de exercício cardiopulmonar (CPET)
Prazo: Linha de base até 12 meses
Avaliação do impacto de uma dose IV única de AFTX-201 na medição da função cardiovascular
Linha de base até 12 meses
Variação em relação à linha de base na classe funcional da New York Heart Association (NYHA)
Prazo: Linha de base até 12 meses
Avaliação do impacto de uma dose única IV de AFTX-201 nas características da insuficiência cardíaca (IC), incluindo a classificação funcional pela classe da New York Heart Association (NYHA)
Linha de base até 12 meses
Alteração em relação ao valor basal no Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ)
Prazo: Do início até aos 12 meses
Avaliação do impacto de uma dose única IV de AFTX-201 na qualidade de vida
Do início até aos 12 meses
Número de participantes com eventos adversos durante o seguimento a longo prazo
Prazo: Linha de base até 60 meses
Segurança e tolerabilidade do AFTX-201 ao longo de 60 meses
Linha de base até 60 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Affinia Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

23 de fevereiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de agosto de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AFTX-201-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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